Studie van recombinante stollingsfactor IX Fc Fusion Protein, BIIB029, bij eerder behandelde pediatrische deelnemers met hemofilie B (Kids B-LONG)
16 december 2020 bijgewerkt door: Bioverativ Therapeutics Inc.
Een open-label, multicenter evaluatie van veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van recombinant stollingsfactor IX Fc Fusion Protein, BIIB029, bij de preventie en behandeling van bloedingen bij pediatrische patiënten met hemofilie B
Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid van Recombinant Human Coagulation Factor IX Fc Fusion Protein (rFIXFc) bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie B. Secundaire doelstellingen van dit onderzoek in deze onderzoekspopulatie zijn als volgt: het evalueren van de werkzaamheid van rFIXFc voor preventie en behandeling van bloedingsepisoden; om de farmacokinetiek (PK) van rFIXFc te evalueren en te beoordelen; om rFIXFc-consumptie te evalueren voor preventie en behandeling van bloedingsepisodes
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Bij het basislijnbezoek (28 ± 7 dagen voorafgaand aan dag 1) krijgen de deelnemers gedurende 10 (± 5) minuten in de kliniek onder medisch toezicht een enkele intraveneuze injectie met prestudy FIX in een dosis van 50 IE/kg.
Een wash-outperiode zonder FIX-behandeling is vereist voorafgaand aan de toediening van prestudy FIX en voorafgaand aan rFIXFc.
Een PK-beoordeling wordt gedaan met prestudy FIX en ook gedaan met rFIXFc op dag 1.
Na het voltooien van de PK-beoordelingen beginnen de deelnemers wekelijkse profylactische behandeling met rFIXFc gedurende ongeveer 50 weken, om 50 ED's te verkrijgen.
Eén ED wordt gedefinieerd als een periode van 24 uur waarin een deelnemer 1 of meer doses rFIXFc heeft gekregen, waarbij het tijdstip van de eerste injectie met rFIXFc is gedefinieerd als het begin van de ED.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië
- Research Site
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australië
- Research Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Research Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- Research Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
-
-
-
Johannesburg, Zuid-Afrika
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Ernstige hemofilie B gedefinieerd als ≤ 2 IE/dl (≤ 2%) endogene FIX
- Man < 12 jaar en gewicht ≥ 13 kg
- Geschiedenis van ten minste 50 gedocumenteerde eerdere blootstellingsdagen aan FIX
- Geen geschiedenis van, of momenteel detecteerbare, remmer
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Andere stollingsstoornissen naast hemofilie B
- Geschiedenis van anafylaxie geassocieerd met toediening van FIX of IV immunoglobuline
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: rFIXFc profylaxe
Op baseline en op dag 1 krijgen de deelnemers gedurende 10 (±5) minuten een enkele intraveneuze (IV) injectie van respectievelijk prestudy FIX en rFIXFc in een dosis van 50 IE/kg. Onmiddellijk na de laatste PK-afname zal de eerste profylactische dosis van ongeveer 50 tot 60 IE/kg in de kliniek worden toegediend als een IV-injectie. De dosis kan worden verhoogd of verlaagd in stappen van 10 IE/kg; verhogingen tot een maximum van 100 IE/kg en een frequentie van toediening tot een maximum van tweemaal per week waren toegestaan zoals aangegeven. |
Flacons met rFIXFc werden naar behoefte gecombineerd, op basis van de feitelijk gelabelde potentie om de berekende dosis van de deelnemer te bereiken.
Gedeeltelijk flacongebruik was toegestaan om de berekende dosis te bereiken.
Andere namen:
Flacons met prestudy FIX (geleverd door de deelnemers) werden naar behoefte gecombineerd, op basis van de nominale gelabelde potentie (bijv. 250 IE, 500 IE en 1000 IE), om de berekende dosis van de deelnemer te bereiken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het optreden van ontwikkeling van factor IX (FIX)-remmers
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen, of tot 50 ED's indien bereikt vóór week 50
|
Een remmertestresultaat ≥ 0,6 Bethesda-eenheden (BU)/ml, bevestigd op 2 afzonderlijke monsters die met een tussentijd van 2 tot 4 weken werden afgenomen, werd als positief beschouwd.
Beide tests zouden worden uitgevoerd door het centrale laboratorium met behulp van de in Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay.
Incidenties werden samengevat voor elke positieve remmer voor deelnemers met ≥ 50 blootstellingsdagen (ED's) aan rFIXFc.
Bovendien werd ook de incidentie voor alle deelnemers, ongeacht hun ED's voor rFIXFc, samengevat.
Een exact 95% BI voor het aantal deelnemers met een bevestigde remmer werd berekend met behulp van de Clopper-Pearson exacte methode voor een binominale proportie.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen, of tot 50 ED's indien bereikt vóór week 50
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
Geannualiseerd bloedingspercentage = (aantal bloedingsepisodes tijdens de werkzaamheidsperiode / totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloedingsepisode).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Een bloedingsepisode begon vanaf het eerste teken van bloeding en eindigde niet later dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloedingsepisode, waarbij symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als hetzelfde werden beschouwd bloedende episode.
Elke injectie om de bloedingsepisode te behandelen die meer dan 72 uur na de vorige werd gegeven, werd beschouwd als de eerste injectie om een nieuwe bloedingsepisode op dezelfde plaats te behandelen.
Elke bloeding op een andere plaats werd als een afzonderlijke bloedingsepisode beschouwd, ongeacht het tijdstip vanaf de laatste injectie.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Jaarlijks aantal gewrichtsbloedingen (spontaan)
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
Geannualiseerd bloedingspercentage voor episode van spontane gewrichtsbloeding=(aantal bloedingsepisoden dat aan deze criteria voldoet tijdens de werkzaamheidsperiode/totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloedingsepisode).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Een bloedingsepisode begon vanaf het eerste teken van bloeding en eindigde ≤ 72 uur na de laatste behandeling van de bloedingsepisode, waarbij symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van ≤ 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd.
Elke injectie om de bloedingsepisode te behandelen die meer dan 72 uur na de vorige werd gegeven, werd beschouwd als de eerste injectie om een nieuwe bloedingsepisode op dezelfde plaats te behandelen.
Elke bloeding op een andere plaats werd als een afzonderlijke bloedingsepisode beschouwd, ongeacht het tijdstip vanaf de laatste injectie.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Beoordeling door deelnemers van respons op injecties om een bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen
|
Beoordeling door de deelnemer van de respons (geleverd door de verzorger) op de eerste rFIXFc-injectie voor elke bloedingsepisode.
Percentages waren gebaseerd op het aantal bloedingsepisoden waarvoor een respons werd gegeven voor de eerste injectie, waarbij gebruik werd gemaakt van de volgende 4-puntsschaal: uitstekend=abrupte verlichting van de pijn en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie; goed=duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een injectie, maar mogelijk meer dan één injectie nodig na 24 tot 48 uur voor volledig herstel; matig=waarschijnlijk of licht gunstig effect binnen 8 uur na de eerste injectie en waarvoor meer dan één injectie nodig is; geen reactie = geen verbetering, of toestand verslechterde, binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen
|
|
Algemene beoordeling door de arts van de reactie van de deelnemer op zijn rFIXFc-regime
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen
|
Onderzoekers beoordeelden de reactie van elke deelnemer op zijn rFIXFc-regime met behulp van een 4-puntsschaal: uitstekend = bloedingsepisodes reageerden op ≤ het gebruikelijke aantal injecties of ≤ de gebruikelijke dosis rFIXFc of de snelheid van doorbraakbloedingen tijdens profylaxe was ≤ de gewoonlijk waargenomen; effectief=de meeste bloedingsepisoden reageerden op hetzelfde aantal injecties en dezelfde dosis, maar sommige vereisten meer injecties of hogere doses, of er was een kleine toename in het aantal doorbraakbloedingen; gedeeltelijk effectief=bloedingen vereisten meestal meer injecties en/of hogere doses dan verwacht, of adequate preventie van doorbraakbloedingen tijdens profylaxe vereiste frequentere injecties en/of hogere doses; ineffectief=routinematig falen om hemostase onder controle te krijgen, of hemostatische controle vereiste extra middelen.
Percentages zijn gebaseerd op het totaal aantal reacties; meerdere antwoorden per deelnemer worden geteld.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen
|
|
Geannualiseerd rFIXFc-verbruik per type injectie
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
Jaarlijks verbruik van rFIXFc voor preventie van bloedingen (profylactisch), behandeling van bloedingen en andere rFIXFc-injecties.
Het verbruik wordt berekend voor de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begon met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigde met de laatste dosis (ongeacht de reden van toediening).
Chirurgie/revalidatie en PK-evaluatieperioden waren niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Consumptie op jaarbasis = (totaal IE/kg onderzoeksbehandeling ontvangen tijdens de werkzaamheidsperiode / totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
Deelnemers die een bepaald injectietype niet hadden, worden geteld als nul injecties voor dat type.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Aantal dagen vanaf de laatste profylaxe-injectie tot een spontane bloeding
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
Het aantal dagen vanaf de laatste profylaxe-injectie tot het begin van een nieuwe spontane bloedingsepisode, geanalyseerd voor alle evalueerbare bloedingsepisodes per deelnemer en per episode, op basis van de werkzaamheidsperiode.
Evalueerbare bloedingsepisodes zijn die waarvoor zowel een datum als een tijd beschikbaar zijn voor zowel het begin van de bloedingsepisode als de vorige profylactische injectie.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloedingsepisode).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt het aantal dagen vanaf de laatste profylactische injectie tot een spontane bloedingsepisode gemiddeld over alle evalueerbare spontane bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
Het aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen per deelnemer en per episode, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloedingsepisode).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Alle injecties die worden gegeven vanaf het eerste teken van een bloedingsepisode tot de laatste datum/tijd binnen het bloedingsepisodevenster worden geteld.
Het verdwijnen van een bloedingsepisode wordt gedefinieerd als geen teken van bloeding na injectie voor de bloedingsepisode.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt het aantal injecties dat nodig is om elke bloedingsepisode op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode op te lossen
Tijdsspanne: Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
De totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode op te lossen per deelnemer en per episode, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFIXFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloedingsepisode).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Voor de waarden 'Per bloedingsepisode' is de totale dosis voor elke bloedingsepisode de som van de doses (IE/kg) die zijn toegediend over alle injecties die zijn gegeven om die bloedingsepisode te behandelen.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt de totale dosis (IE/kg) die wordt gebruikt om elke bloedingsepisode op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot 50 weken +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in de beschrijving)
|
|
Maximale plasma-activiteit (Cmax; Eentraps geactiveerde partiële tromboplastinetijd [aPTT] stollingstest)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
Cmax: maximale plasma FIX-activiteit tijdens een doseringsinterval.
De waarden voor Cmax werden aangepast tot de nominale dosis van 50 IE/kg.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Terminale halfwaardetijd (t1/2; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
t1/2: tijd die nodig is voor de concentratie van het geneesmiddel om de helft van zijn oorspronkelijke waarde in het lichaam te bereiken.
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Klaring (CL; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
CL: de maatstaf voor de efficiëntie van het lichaam om het geneesmiddel te verwijderen en de eenheid is het volume van het plasma of bloed dat per tijdseenheid van het geneesmiddel is ontdaan.
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Distributievolume bij steady state (Vss; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
Vss: verdelingsvolume bij steady-state.
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de curve (DNAUC; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
DNAUC: dosisgenormaliseerd gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurve (mate van niet-gemetaboliseerd geneesmiddel in omloop).
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
MRT: de gemiddelde tijd dat alle medicijnmoleculen in het lichaam verblijven.
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
|
Incrementeel herstel (IR; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
IR voor FIX-activiteit na rFIXFc-dosering: IE/dL stijging van plasma FIX per IE/kg toegediend geneesmiddel.
Niet-compartimentele methoden.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Basislijn (28 ± 7 dagen vóór dag 1) Prestudy FIX Dosering: predosis; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 48 ± 4 uur na de dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: predosering; 30 ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 10 ± 2 uur, 24 ± 3 uur, 72 ± 7 uur, 120 ± 12 uur, 168 ± 16 uur na de dosis.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 september 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 september 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
27 september 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 december 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 december 2020
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 9HB02PED
- 2011-003076-36 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .