Étude de la protéine de fusion recombinante du facteur de coagulation IX Fc, BIIB029, chez des participants pédiatriques précédemment traités atteints d'hémophilie B (Kids B-LONG)
16 décembre 2020 mis à jour par: Bioverativ Therapeutics Inc.
Une évaluation ouverte et multicentrique de l'innocuité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité de la protéine de fusion recombinante du facteur de coagulation IX Fc, BIIB029, dans la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques chez les sujets pédiatriques atteints d'hémophilie B
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité de la protéine de fusion Fc facteur IX de coagulation humaine recombinante (rFIXFc) chez des sujets pédiatriques atteints d'hémophilie B précédemment traités. Les objectifs secondaires de cette étude dans cette population d'étude sont les suivants : évaluer l'efficacité de rFIXFc pour la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques ; évaluer et apprécier la pharmacocinétique (PK) du rFIXFc ; évaluer la consommation de rFIXFc pour la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Lors de la visite de référence (28 ± 7 jours avant le jour 1), les participants reçoivent une seule injection IV de FIX pré-étude sur 10 (± 5) minutes à la clinique sous surveillance médicale à une dose de 50 UI/kg.
Une période de sevrage sans traitement FIX est nécessaire avant l'administration du FIX pré-étude et avant le rFIXFc.
Une évaluation PK est effectuée avec FIX avant l'étude et également avec rFIXFc le jour 1.
Après avoir terminé les évaluations PK, les participants commencent un traitement prophylactique hebdomadaire avec rFIXFc pendant environ 50 semaines, pour obtenir 50 ED.
Une ED est définie comme une période de 24 heures au cours de laquelle un participant a reçu 1 ou plusieurs doses de rFIXFc, l'heure de la première injection de rFIXFc étant définie comme le début de l'ED.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Johannesburg, Afrique du Sud
- Research Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie
- Research Site
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, Australie
- Research Site
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Dublin, Irlande
- Research Site
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Utrecht, Pays-Bas
- Research Site
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Basingstoke, Royaume-Uni
- Research Site
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Cambridge, Royaume-Uni
- Research Site
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London, Royaume-Uni
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis
- Research Site
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California
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Sacramento, California, États-Unis
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis
- Research Site
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, États-Unis
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis
- Research Site
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Michigan
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East Lansing, Michigan, États-Unis
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critères d'inclusion clés :
- Hémophilie B sévère définie comme ≤ 2 UI/dl (≤ 2 %) FIX endogène
- Homme < 12 ans et poids ≥ 13 kg
- Antécédents d'au moins 50 jours d'exposition antérieurs documentés au FIX
- Aucun antécédent d'inhibiteur ou actuellement détectable
Critères d'exclusion clés :
- Autres troubles de la coagulation en plus de l'hémophilie B
- Antécédents d'anaphylaxie associée à toute administration d'immunoglobuline FIX ou IV
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Prophylaxie rFIXFc
Au départ et au jour 1, les participants reçoivent une seule injection intraveineuse (IV) de FIX et de rFIXFc de pré-étude, respectivement, pendant 10 (± 5) minutes à une dose de 50 UI/kg. Immédiatement après le dernier prélèvement PK, la première dose prophylactique d'environ 50 à 60 UI/kg sera administrée en clinique sous forme d'injection IV. La dose peut être augmentée ou diminuée par paliers de 10 UI/kg ; les augmentations jusqu'à un maximum de 100 UI/kg et la fréquence d'administration jusqu'à un maximum de deux fois par semaine, ont été autorisées comme indiqué. |
Les flacons de rFIXFc ont été combinés selon les besoins, en fonction de la puissance réelle étiquetée pour atteindre la dose calculée du participant.
L'utilisation de flacons partiels était autorisée, afin d'atteindre la dose calculée.
Autres noms:
Les flacons de FIX pré-étude (fournis par les participants) ont été combinés selon les besoins, en fonction de la puissance nominale étiquetée (par exemple, 250 UI, 500 UI et 1000 UI), pour atteindre la dose calculée du participant.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Occurrence du développement d'inhibiteurs du facteur IX (FIX)
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours, ou jusqu'à 50 ED si atteint avant la semaine 50
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Un résultat de test d'inhibiteur ≥ 0,6 unités Bethesda (UB)/mL, confirmé sur 2 échantillons distincts prélevés à 2 à 4 semaines d'intervalle, a été considéré comme positif.
Les deux tests devaient être effectués par le laboratoire central à l'aide du test Bethesda modifié par Nijmegen.
Les incidences ont été résumées pour tout inhibiteur positif pour les participants avec ≥ 50 jours d'exposition (ED) au rFIXFc.
De plus, l'incidence pour tous les participants, quel que soit leur DU au rFIXFc, a également été résumée.
Un IC exact à 95 % pour la proportion de participants ayant un inhibiteur confirmé a été calculé à l'aide de la méthode exacte de Clopper-Pearson pour une proportion binomiale.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours, ou jusqu'à 50 ED si atteint avant la semaine 50
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de saignement annualisé
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Taux de saignement annualisé = (nombre d'épisodes hémorragiques pendant la période d'efficacité / nombre total de jours pendant la période d'efficacité)*365,25.
La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de rFIXFc et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique).
Les périodes de chirurgie/rééducation et les périodes d'évaluation PK ne sont pas incluses dans la période d'efficacité.
Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe d'hémorragie et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement de l'épisode hémorragique, au cours duquel tout symptôme d'hémorragie au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique.
Toute injection pour traiter l'épisode hémorragique prise plus de 72 heures après la précédente était considérée comme la première injection pour traiter un nouvel épisode hémorragique au même endroit.
Tout saignement à un endroit différent était considéré comme un épisode hémorragique distinct, quel que soit le temps écoulé depuis la dernière injection.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Taux annualisé de saignements articulaires (spontanés)
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Taux de saignement annualisé pour les épisodes de saignement articulaire spontané = (nombre d'épisodes hémorragiques répondant à ces critères pendant la période d'efficacité/nombre total de jours pendant la période d'efficacité)*365,25.
La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de rFIXFc et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique).
Les périodes de chirurgie/rééducation et les périodes d'évaluation PK ne sont pas incluses dans la période d'efficacité.
Un épisode hémorragique a commencé dès le premier signe d'hémorragie et s'est terminé ≤ 72 heures après le dernier traitement de l'épisode hémorragique, au cours duquel tout symptôme d'hémorragie au même endroit ou des injections espacées de ≤ 72 heures ont été considérés comme le même épisode hémorragique.
Toute injection pour traiter l'épisode hémorragique prise > 72 heures après la précédente était considérée comme la première injection pour traiter un nouvel épisode hémorragique au même endroit.
Tout saignement à un endroit différent était considéré comme un épisode hémorragique distinct, quel que soit le temps écoulé depuis la dernière injection.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Évaluation par le participant de la réponse aux injections pour traiter un épisode hémorragique
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours
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Évaluation par le participant de la réponse (fournie par le soignant) à la première injection de rFIXFc pour chaque épisode hémorragique.
Les pourcentages étaient basés sur le nombre d'épisodes hémorragiques pour lesquels une réponse a été fournie pour la première injection, en utilisant l'échelle à 4 points suivante : excellent = soulagement brusque de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ suivant l'injection initiale ; bon = soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ suivant une injection, mais pouvant nécessiter plus d'une injection après 24 à 48 heures pour une résolution complète ; modéré = effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures suivant l'injection initiale et nécessitant plus d'une injection ; aucune réponse = aucune amélioration ou aggravation de l'état dans les 8 heures environ suivant l'injection initiale.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours
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Évaluation globale par le médecin de la réponse du participant à son régime rFIXFc
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours
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Les investigateurs ont évalué la réponse de chaque participant à son régime de rFIXFc à l'aide d'une échelle à 4 points : excellent = les épisodes hémorragiques ont répondu à ≤ le nombre habituel d'injections ou ≤ la dose habituelle de rFIXFc ou le taux d'hémorragies intermenstruelles pendant la prophylaxie était ≤ celui habituellement observé ; efficace = la plupart des épisodes hémorragiques ont répondu au même nombre d'injections et à la même dose, mais certains ont nécessité plus d'injections ou des doses plus élevées, ou il y a eu une légère augmentation du taux d'hémorragies intermenstruelles ; partiellement efficace = les épisodes hémorragiques ont le plus souvent nécessité plus d'injections et/ou des doses plus élevées que prévu, ou une prévention adéquate des saignements intermenstruels pendant la prophylaxie a nécessité des injections plus fréquentes et/ou des doses plus élevées ; inefficace = échec systématique du contrôle de l'hémostase, ou contrôle hémostatique nécessitant des agents supplémentaires.
Les pourcentages sont basés sur le nombre total de réponses ; les réponses multiples par participant sont comptées.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours
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Consommation annualisée de rFIXFc par type d'injection
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Consommation annualisée de rFIXFc pour la prévention des saignements (prophylactique), le traitement des saignements et d'autres injections de rFIXFc.
La consommation est calculée pour la période d'efficacité.
La période d'efficacité a commencé avec la première dose prophylactique de rFIXFc et s'est terminée avec la dernière dose (quelle que soit la raison de l'administration).
Les périodes de chirurgie/rééducation et d'évaluation PK n'ont pas été incluses dans la période d'efficacité.
Consommation annualisée = (UI totale/kg de traitement à l'étude reçu pendant la période d'efficacité / nombre total de jours pendant la période d'efficacité)*365,25.
Les participants qui n'ont pas reçu un type d'injection particulier sont comptés comme n'ayant reçu aucune injection pour ce type.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Nombre de jours entre la dernière injection prophylactique et un épisode de saignement spontané
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Le nombre de jours entre la dernière injection prophylactique et le début d'un nouvel épisode hémorragique spontané, analysé sur tous les épisodes hémorragiques évaluables par participant et par épisode, en fonction de la période d'efficacité.
Les épisodes hémorragiques évaluables sont ceux pour lesquels une date et une heure sont disponibles à la fois pour le début de l'épisode hémorragique et pour l'injection prophylactique précédente.
La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de rFIXFc et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique).
Les périodes de chirurgie/rééducation et les périodes d'évaluation PK ne sont pas incluses dans la période d'efficacité.
Pour les valeurs « Par participant », le nombre de jours entre la dernière injection prophylactique et un épisode de saignement spontané est moyenné pour tous les épisodes de saignement spontané évaluables par participant.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Nombre d'injections nécessaires à la résolution d'un épisode hémorragique
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Le nombre d'injections nécessaires pour résoudre un épisode hémorragique par participant et par épisode, en fonction de la période d'efficacité.
La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de rFIXFc et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique).
Les périodes de chirurgie/rééducation et les périodes d'évaluation PK ne sont pas incluses dans la période d'efficacité.
Toutes les injections administrées depuis le signe initial d'un épisode hémorragique jusqu'à la dernière date/heure dans la fenêtre de l'épisode hémorragique sont comptées.
La résolution d'un épisode hémorragique est définie comme l'absence de signe de saignement après l'injection pour l'épisode hémorragique.
Pour les valeurs « Par participant », le nombre d'injections nécessaires pour résoudre chaque épisode hémorragique est moyenné pour tous les épisodes hémorragiques par participant.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Dose totale requise pour la résolution d'un épisode hémorragique
Délai: Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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La dose totale requise pour résoudre un épisode hémorragique par participant et par épisode, en fonction de la période d'efficacité.
La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de rFIXFc et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un épisode hémorragique).
Les périodes de chirurgie/rééducation et les périodes d'évaluation PK ne sont pas incluses dans la période d'efficacité.
Pour les valeurs « Par épisode hémorragique », pour chaque épisode hémorragique, la dose totale est la somme des doses (UI/kg) administrées pour toutes les injections administrées pour traiter cet épisode hémorragique.
Pour les valeurs « par participant », la dose totale (UI/kg) utilisée pour résoudre chaque épisode hémorragique est calculée en moyenne sur tous les épisodes hémorragiques par participant.
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Jusqu'à 50 semaines +/- 7 jours (période d'efficacité telle que définie dans la description)
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Activité plasmatique maximale (Cmax ; test de coagulation du temps de thromboplastine partielle activée [aPTT] en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Cmax : activité FIX plasmatique maximale pendant un intervalle posologique.
Les valeurs de Cmax ont été ajustées à la dose nominale de 50 UI/kg.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Demi-vie terminale (t1/2 ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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t1/2 : temps nécessaire pour que la concentration du médicament atteigne la moitié de sa valeur d'origine dans l'organisme.
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Clairance (CL ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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CL : la mesure de l'efficacité du corps à éliminer le médicament et l'unité est le volume de plasma ou de sang débarrassé du médicament par unité de temps.
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Vss : volume de distribution à l'état d'équilibre.
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Zone de dose normalisée sous la courbe (DNAUC ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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DNAUC : aire normalisée à la dose sous la courbe concentration-temps du médicament (étendue du médicament non métabolisé en circulation).
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Temps de séjour moyen (MRT ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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MRT : durée moyenne de séjour de toutes les molécules médicamenteuses dans l'organisme.
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Récupération incrémentielle (IR ; test de coagulation aPTT en une étape)
Délai: Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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IR pour l'activité FIX suite à l'administration de rFIXFc : augmentation en UI/dL du FIX plasmatique par UI/kg de médicament administré.
Méthodes non compartimentées.
L'intervalle de confiance à 95 % sur la moyenne géométrique est basé sur la statistique t rétro-transformée à partir de l'échelle logarithmique.
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Valeur initiale (28 ± 7 jours avant le jour 1) Pré-étude Dosage de FIX : pré-dose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h après l'administration. Jour 1 Posologie de rFIXFc : prédose ; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h après l'administration.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publications et liens utiles
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Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 septembre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2011
Première publication (Estimation)
27 septembre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 décembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2020
Dernière vérification
1 août 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 9HB02PED
- 2011-003076-36 (Numéro EudraCT)
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