Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie białka fuzyjnego rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX Fc, BIIB029, u dzieci leczonych wcześniej z hemofilią B (Kids B-LONG)

16 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Bioverativ Therapeutics Inc.

Otwarta, wieloośrodkowa ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia IX Fc, BIIB029, w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u dzieci z hemofilią B

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa białka fuzyjnego rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia IX Fc (rFIXFc) u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z hemofilią B. Drugorzędowymi celami tego badania w tej badanej populacji są: ocena skuteczności rFIXFc do zapobiegania i leczenia epizodów krwawienia; do oceny i oszacowania farmakokinetyki (PK) rFIXFc; ocena zużycia rFIXFc w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawień

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas wizyty początkowej (28 ± 7 dni przed dniem 1) uczestnicy otrzymują pojedyncze wstrzyknięcie dożylne FIX przed badaniem w ciągu 10 (±5) minut w klinice pod nadzorem lekarza w dawce 50 IU/kg. Okres wypłukiwania bez leczenia FIX jest wymagany przed podaniem FIX przed badaniem i przed rFIXFc. Ocenę farmakokinetyczną przeprowadza się za pomocą FIX przed badaniem, a także za pomocą rFIXFc w dniu 1. Po zakończeniu oceny farmakokinetycznej uczestnicy rozpoczynają cotygodniowe profilaktyczne leczenie rFIXFc przez około 50 tygodni, aby uzyskać 50 ED. Jeden ED definiuje się jako 24-godzinny okres, w którym uczestnik otrzymał 1 lub więcej dawek rFIXFc, przy czym czas pierwszego wstrzyknięcia rFIXFc określa się jako początek ED.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa
        • Research Site
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Research Site
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia
        • Research Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Research Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ciężka hemofilia B zdefiniowana jako ≤ 2 j.m./dl (≤ 2%) endogenny FIX
  • Mężczyzna < 12 lat i masa ciała ≥ 13 kg
  • Historia co najmniej 50 udokumentowanych wcześniejszych dni narażenia na FIX
  • Brak historii lub obecnie wykrywalnego inhibitora

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Inne zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii B
  • Historia anafilaksji związanej z jakimkolwiek podaniem immunoglobuliny FIX lub IV

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rFIXFc Profilaktyka

Na linii podstawowej iw dniu 1 uczestnicy otrzymują pojedyncze wstrzyknięcie dożylne (IV) odpowiednio FIX i rFIXFc przed badaniem w ciągu 10 (±5) minut w dawce 50 IU/kg. Bezpośrednio po pobraniu ostatniej próbki farmakokinetycznej pierwsza dawka profilaktyczna około 50 do 60 j.m./kg zostanie podana w klinice jako wstrzyknięcie dożylne.

Dawkę można zwiększać lub zmniejszać o 10 j.m./kg; zwiększenie do maksymalnie 100 j.m./kg i częstotliwość podawania maksymalnie dwa razy w tygodniu były dozwolone, jak wskazano.
Lek: rFIXFc
Fiolki rFIXFc łączono w razie potrzeby, w oparciu o rzeczywistą moc na etykiecie, aby osiągnąć obliczoną dawkę uczestnika. Zezwolono na częściowe użycie fiolki w celu uzyskania obliczonej dawki.
Inne nazwy:
  • Alprolix®
  • BIIB029
  • białko fuzyjne rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX Fc
Lek: NAPRAWIĆ
Fiolki FIX przed badaniem (dostarczone przez uczestników) były łączone w razie potrzeby, w oparciu o nominalną moc wskazaną na etykiecie (np. 250 IU, 500 IU i 1000 IU), aby osiągnąć obliczoną dawkę uczestnika.
Inne nazwy:
  • Czynnik IX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie rozwoju inhibitora czynnika IX (FIX).
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni lub do 50 ED, jeśli osiągnięto je przed 50. tygodniem
Wynik testu na obecność inhibitorów ≥ 0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml, potwierdzony na 2 oddzielnych próbkach pobranych w odstępie 2 do 4 tygodni, uznano za pozytywny. Oba testy miały być wykonane przez centralne laboratorium przy użyciu zmodyfikowanego przez Nijmegen testu Bethesda. Przypadki podsumowano dla każdego pozytywnego inhibitora dla uczestników z ≥ 50 dniami ekspozycji (ED) na rFIXFc. Ponadto podsumowano częstość występowania u wszystkich uczestników, niezależnie od ich ED na rFIXFc. Dokładny 95% CI dla odsetka uczestników z potwierdzonym inhibitorem obliczono przy użyciu dokładnej metody Cloppera-Pearsona dla proporcji dwumianowej.
Do 50 tygodni +/- 7 dni lub do 50 ED, jeśli osiągnięto je przed 50. tygodniem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Wskaźnik krwawień w skali roku = (liczba epizodów krwawienia w okresie skuteczności / całkowita liczba dni w okresie skuteczności)*365,25. Okres skuteczności rozpoczyna się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończy ostatnią dawką (profilaktycznie lub w przypadku epizodu krwawienia). Okresy operacji/rehabilitacji i okresy oceny PK nie są wliczane do okresu skuteczności. Epizod krwawienia rozpoczął się od pierwszego objawu krwawienia i zakończył się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu epizodu krwawienia, w którym wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za takie same epizod krwawienia. Każde wstrzyknięcie stosowane w celu leczenia epizodu krwawienia wykonane ponad 72 godziny po poprzednim uznano za pierwsze wstrzyknięcie w celu leczenia nowego epizodu krwawienia w to samo miejsce. Każde krwawienie w innym miejscu uznano za odrębny epizod krwawienia, niezależnie od czasu, jaki upłynął od ostatniego wstrzyknięcia.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (spontanicznych)
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Roczny wskaźnik krwawień dla epizodu samoistnego krwawienia do stawów = (liczba epizodów krwawienia spełniających te kryteria w okresie skuteczności/całkowita liczba dni w okresie skuteczności)*365,25. Okres skuteczności rozpoczyna się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończy ostatnią dawką (profilaktycznie lub w przypadku epizodu krwawienia). Okresy operacji/rehabilitacji i okresy oceny PK nie są wliczane do okresu skuteczności. Epizod krwawienia rozpoczynał się od pierwszego objawu krwawienia i kończył się ≤ 72 godziny po ostatnim leczeniu epizodu krwawienia, w którym wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie ≤ 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. Każde wstrzyknięcie w celu leczenia epizodu krwawienia wykonane > 72 godziny po poprzednim 1 uznano za pierwsze wstrzyknięcie w celu leczenia nowego epizodu krwawienia w to samo miejsce. Każde krwawienie w innym miejscu uznano za odrębny epizod krwawienia, niezależnie od czasu, jaki upłynął od ostatniego wstrzyknięcia.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Ocena uczestników odpowiedzi na wstrzyknięcia w celu leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni
Ocena odpowiedzi uczestnika (dostarczona przez opiekuna) na pierwsze wstrzyknięcie rFIXFc dla każdego epizodu krwawienia. Wartości procentowe oparto na liczbie epizodów krwawienia, w przypadku których uzyskano odpowiedź na pierwsze wstrzyknięcie, przy użyciu następującej 4-punktowej skali: doskonała = nagła ulga w bólu i (lub) złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu; dobry = zdecydowana ulga w bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po wstrzyknięciu, ale prawdopodobnie wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia po 24 do 48 godzinach w celu całkowitego ustąpienia; umiarkowany = prawdopodobny lub niewielki korzystny efekt w ciągu 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu i wymagający więcej niż jednego wstrzyknięcia; brak odpowiedzi = brak poprawy lub pogorszenie stanu w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu.
Do 50 tygodni +/- 7 dni
Ogólna ocena przez lekarza odpowiedzi uczestnika na schemat rFIXFc
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni
Badacze ocenili odpowiedź każdego uczestnika na jego schemat rFIXFc przy użyciu 4-punktowej skali: doskonała = odpowiedź na epizody krwawienia ≤ zwykłej liczby wstrzyknięć lub ≤ zwykłej dawki rFIXFc lub częstość krwawień międzymiesiączkowych podczas profilaktyki była ≤ zwykle obserwowana; skuteczne = większość epizodów krwawienia reagowała na taką samą liczbę wstrzyknięć i dawkę, ale niektóre wymagały większej liczby wstrzyknięć lub wyższych dawek lub wystąpiło niewielkie zwiększenie częstości krwawień międzymiesiączkowych; częściowo skuteczne = epizody krwawień najczęściej wymagały większej liczby wstrzyknięć i/lub większych dawek niż oczekiwano lub odpowiednie zapobieganie krwawieniom międzymiesiączkowym podczas profilaktyki wymagało częstszych wstrzyknięć i/lub większych dawek; nieskuteczne = rutynowe niepowodzenie w kontrolowaniu hemostazy lub kontrola hemostatyczna wymagała dodatkowych środków. Wartości procentowe oparte są na całkowitej liczbie odpowiedzi; liczone są wielokrotne odpowiedzi na uczestnika.
Do 50 tygodni +/- 7 dni
Roczne zużycie rFIXFc według typu wtrysku
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Roczne spożycie rFIXFc w celu zapobiegania krwawieniom (profilaktyka), leczenia krwawień i innych iniekcji rFIXFc. Zużycie oblicza się dla okresu skuteczności. Okres skuteczności rozpoczynał się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończył ostatnią dawką (niezależnie od przyczyny podania). Okresy operacji/rehabilitacji i oceny farmakokinetycznej nie zostały uwzględnione w okresie skuteczności. Roczne spożycie = (całkowita IU/kg badanego leku otrzymanego w okresie skuteczności / całkowita liczba dni w okresie skuteczności)*365,25. Uczestnicy, którzy nie mieli określonego rodzaju zastrzyku, są liczeni jako mający zero zastrzyków dla tego typu.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Liczba dni od ostatniego wstrzyknięcia profilaktycznego do epizodu samoistnego krwawienia
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Liczba dni od ostatniego wstrzyknięcia profilaktycznego do początku nowego samoistnego epizodu krwawienia, analizowana we wszystkich możliwych do oceny epizodach krwawienia na uczestnika i na epizod, w oparciu o okres skuteczności. Epizody krwawień, które można ocenić, to takie, dla których dostępna jest zarówno data, jak i godzina wystąpienia epizodu krwawienia i poprzedniego wstrzyknięcia profilaktycznego. Okres skuteczności rozpoczyna się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończy ostatnią dawką (profilaktycznie lub w przypadku epizodu krwawienia). Okresy operacji/rehabilitacji i okresy oceny PK nie są wliczane do okresu skuteczności. W przypadku wartości „na uczestnika” liczba dni od ostatniego wstrzyknięcia profilaktycznego do epizodu samoistnego krwawienia jest uśredniana dla wszystkich dających się ocenić epizodów samoistnego krwawienia na uczestnika.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Liczba wstrzyknięć wymaganych do ustąpienia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Liczba wstrzyknięć wymaganych do usunięcia epizodu krwawienia na uczestnika i na epizod, w oparciu o okres skuteczności. Okres skuteczności rozpoczyna się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończy ostatnią dawką (profilaktycznie lub w przypadku epizodu krwawienia). Okresy operacji/rehabilitacji i okresy oceny PK nie są wliczane do okresu skuteczności. Zliczane są wszystkie wstrzyknięcia podane od początkowego objawu epizodu krwawienia do ostatniej daty/godziny w oknie epizodu krwawienia. Ustąpienie epizodu krwawienia definiuje się jako brak oznak krwawienia po wstrzyknięciu epizodu krwawienia. W przypadku wartości „na uczestnika” liczba wstrzyknięć wymaganych do rozwiązania każdego epizodu krwawienia jest uśredniana dla wszystkich epizodów krwawienia na uczestnika.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Całkowita dawka wymagana do ustąpienia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Całkowita dawka wymagana do usunięcia epizodu krwawienia na uczestnika i na epizod, w oparciu o okres skuteczności. Okres skuteczności rozpoczyna się wraz z pierwszą profilaktyczną dawką rFIXFc, a kończy ostatnią dawką (profilaktycznie lub w przypadku epizodu krwawienia). Okresy operacji/rehabilitacji i okresy oceny PK nie są wliczane do okresu skuteczności. W przypadku wartości „Na epizod krwawienia” dla każdego epizodu krwawienia dawka całkowita jest sumą dawek (j.m./kg) podanych we wszystkich wstrzyknięciach podanych w celu leczenia tego epizodu krwawienia. W przypadku wartości „na uczestnika” całkowita dawka (j.m./kg) zastosowana do rozwiązania każdego epizodu krwawienia jest uśredniana dla wszystkich epizodów krwawienia na uczestnika.
Do 50 tygodni +/- 7 dni (okres skuteczności określony w opisie)
Maksymalna aktywność osocza (Cmax; jednoetapowy test krzepnięcia częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji [aPTT])
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Cmax: maksymalna aktywność FIX w osoczu podczas przerwy w dawkowaniu. Wartości Cmax dostosowano do dawki nominalnej 50 IU/kg. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Końcowy okres półtrwania (t1/2; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
t1/2: czas potrzebny, aby stężenie leku w organizmie osiągnęło połowę swojej pierwotnej wartości. Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Klirens (CL; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
CL: miara skuteczności organizmu w usuwaniu leku, a jednostką jest objętość osocza lub krwi oczyszczona z leku w jednostce czasu. Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Vss: objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym. Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Obszar pod krzywą znormalizowaną dawką (DNAUC; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
DNAUC: pole znormalizowanej dawki pod krzywą stężenia leku w czasie (zakres niezmetabolizowanego leku w krążeniu). Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Średni czas przebywania (MRT; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
MRT: średni czas przebywania wszystkich cząsteczek leku w organizmie. Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
Odzyskiwanie przyrostowe (IR; jednoetapowy test krzepnięcia aPTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.
IR dla aktywności FIX po podaniu rFIXFc: wzrost IU/dl w osoczu FIX na IU/kg podanego leku. Metody niekompartmentowe. 95% przedział ufności dla średniej geometrycznej jest oparty na statystyce t przekształconej wstecz ze skali logarytmicznej.
Linia bazowa (28±7 dni przed dniem 1) Przed badaniem FIX Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 48 ± 4 h po podaniu. Dzień 1 rFIXFc Dawkowanie: przed podaniem; 30 ± 5 min, 3 h ± 30 min, 10 ± 2 h, 24 ± 3 h, 72 ± 7 h, 120 ± 12 h, 168 ± 16 h po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Współpracownicy

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 9HB02PED
  • 2011-003076-36 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj