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Untersuchung des rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Fc-Fusionsproteins BIIB029 bei zuvor behandelten pädiatrischen Teilnehmern mit Hämophilie B (Kids B-LONG)

16. Dezember 2020 aktualisiert von: Bioverativ Therapeutics Inc.

Eine offene, multizentrische Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit des rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Fc-Fusionsproteins BIIB029 bei der Prävention und Behandlung von Blutungsepisoden bei pädiatrischen Patienten mit Hämophilie B

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit des rekombinanten menschlichen Gerinnungsfaktor-IX-Fc-Fusionsproteins (rFIXFc) bei zuvor behandelten pädiatrischen Probanden mit Hämophilie B. Sekundäre Ziele dieser Studie in dieser Studienpopulation sind wie folgt: Bewertung der Wirksamkeit von rFIXFc zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden; um die Pharmakokinetik (PK) von rFIXFc zu bewerten und zu beurteilen; Bewertung des rFIXFc-Verbrauchs zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beim Baseline-Besuch (28 ± 7 Tage vor Tag 1) erhalten die Teilnehmer in der Klinik unter ärztlicher Aufsicht über 10 (±5) Minuten eine einzelne intravenöse Injektion von FIX vor der Studie in einer Dosis von 50 IE/kg. Vor der Verabreichung von FIX vor der Studie und vor rFIXFc ist eine Auswaschphase ohne FIX-Behandlung erforderlich. Eine PK-Beurteilung wird mit Prestudy FIX und am ersten Tag auch mit rFIXFc durchgeführt. Nach Abschluss der PK-Bewertungen beginnen die Teilnehmer etwa 50 Wochen lang mit der wöchentlichen prophylaktischen Behandlung mit rFIXFc, um 50 EDs zu erhalten. Eine ED ist definiert als ein 24-Stunden-Zeitraum, in dem ein Teilnehmer eine oder mehrere Dosen rFIXFc erhalten hat, wobei der Zeitpunkt der ersten Injektion von rFIXFc als Beginn der ED definiert ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Research Site
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien
        • Research Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Research Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Research Site
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie B, definiert als ≤ 2 IU/dl (≤ 2 %) endogenes FIX
  • Männlich < 12 Jahre und Gewicht ≥ 13 kg
  • Vorgeschichte von mindestens 50 dokumentierten vorherigen Expositionstagen gegenüber FIX
  • Kein Inhibitor in der Vorgeschichte oder derzeit nachweisbar

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Weitere Gerinnungsstörungen zusätzlich zur Hämophilie B
  • Vorgeschichte einer Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FIX- oder IV-Immunglobulinverabreichung

HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rFIXFc-Prophylaxe

Zu Studienbeginn und am ersten Tag erhalten die Teilnehmer eine einzelne intravenöse (IV) Injektion von FIX bzw. rFIXFc aus der Vorstudie über 10 (±5) Minuten in einer Dosis von 50 IE/kg. Unmittelbar nach der letzten PK-Probenahme wird in der Klinik die erste prophylaktische Dosis von etwa 50 bis 60 IE/kg als intravenöse Injektion verabreicht.

Die Dosis kann in Schritten von 10 IE/kg erhöht oder verringert werden; Erhöhungen auf maximal 100 IE/kg und die Häufigkeit der Verabreichung auf maximal zweimal wöchentlich waren wie angegeben zulässig.
Arzneimittel: rFIXFc
Fläschchen mit rFIXFc wurden nach Bedarf kombiniert, basierend auf der tatsächlich angegebenen Wirksamkeit, um die vom Teilnehmer berechnete Dosis zu erreichen. Um die berechnete Dosis zu erreichen, war eine teilweise Verwendung der Durchstechflasche zulässig.
Andere Namen:
  • Alprolix®
  • BIIB029
  • rekombinantes Gerinnungsfaktor-IX-Fc-Fusionsprotein
Arzneimittel: FIX
Fläschchen mit Vorstudien-FIX (von den Teilnehmern bereitgestellt) wurden nach Bedarf kombiniert, basierend auf der nominalen angegebenen Wirksamkeit (z. B. 250 IE, 500 IE und 1000 IE), um die berechnete Dosis des Teilnehmers zu erreichen.
Andere Namen:
  • Faktor IX

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten der Entwicklung von Faktor IX (FIX)-Inhibitoren
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage oder bis zu 50 EDs, wenn sie vor Woche 50 erreicht werden
Ein Inhibitor-Testergebnis ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU)/ml, bestätigt an zwei getrennten Proben, die im Abstand von 2 bis 4 Wochen entnommen wurden, wurde als positiv angesehen. Beide Tests sollten vom Zentrallabor mit dem Nijmegen-modifizierten Bethesda-Assay durchgeführt werden. Die Inzidenzen wurden für jeden positiven Inhibitor für Teilnehmer mit ≥ 50 Expositionstagen (EDs) gegenüber rFIXFc zusammengefasst. Darüber hinaus wurde auch die Inzidenz für alle Teilnehmer, unabhängig von ihren EDs gegenüber rFIXFc, zusammengefasst. Ein exaktes 95 %-KI für den Anteil der Teilnehmer mit einem bestätigten Inhibitor wurde mithilfe der exakten Clopper-Pearson-Methode für einen Binomialanteil berechnet.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage oder bis zu 50 EDs, wenn sie vor Woche 50 erreicht werden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Jährliche Blutungsrate = (Anzahl der Blutungsepisoden während des Wirksamkeitszeitraums / Gesamtzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums)*365,25. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutungsepisode). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Bewertungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Eine Blutungsepisode begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht mehr als 72 Stunden nach der letzten Behandlung für die Blutungsepisode, wobei alle Blutungssymptome an derselben Stelle oder Injektionen, die weniger als oder gleich 72 Stunden auseinander lagen, als gleich angesehen wurden Blutungsepisode. Jede Injektion zur Behandlung der Blutungsepisode, die mehr als 72 Stunden nach der vorherigen erfolgte, galt als erste Injektion zur Behandlung einer neuen Blutungsepisode an derselben Stelle. Jede Blutung an einer anderen Stelle wurde als separate Blutungsepisode betrachtet, unabhängig von der Zeit seit der letzten Injektion.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Annualisierte Gelenkblutungsrate (spontan)
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Annualisierte Blutungsrate für spontane Gelenkblutungsepisoden = (Anzahl der Blutungsepisoden, die diese Kriterien während des Wirksamkeitszeitraums erfüllen/Gesamtzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums)*365,25. Die Wirksamkeitsdauer beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutungsepisode). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Bewertungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Eine Blutungsepisode begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete ≤ 72 Stunden nach der letzten Behandlung für die Blutungsepisode, wobei alle Blutungssymptome an derselben Stelle oder Injektionen im Abstand von ≤ 72 Stunden als dieselbe Blutungsepisode betrachtet wurden. Jede Injektion zur Behandlung der Blutungsepisode, die > 72 Stunden nach der vorangegangenen erfolgte, galt als erste Injektion zur Behandlung einer neuen Blutungsepisode an derselben Stelle. Jede Blutung an einer anderen Stelle wurde als separate Blutungsepisode betrachtet, unabhängig von der Zeit seit der letzten Injektion.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Beurteilung der Reaktion der Teilnehmer auf Injektionen zur Behandlung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage
Beurteilung der Reaktion des Teilnehmers (bereitgestellt durch die Pflegekraft) auf die erste rFIXFc-Injektion für jede Blutungsepisode. Die Prozentsätze basierten auf der Anzahl der Blutungsepisoden, bei denen auf die erste Injektion eine Reaktion erfolgte, unter Verwendung der folgenden 4-Punkte-Skala: ausgezeichnet = abrupte Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach der ersten Injektion; gut = deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer Injektion, möglicherweise ist jedoch nach 24 bis 48 Stunden mehr als eine Injektion erforderlich, um eine vollständige Abheilung zu erreichen; mäßig = wahrscheinliche oder leichte positive Wirkung innerhalb von 8 Stunden nach der ersten Injektion und mehr als eine Injektion erforderlich; Keine Reaktion = keine Verbesserung oder Verschlechterung des Zustands innerhalb von etwa 8 Stunden nach der ersten Injektion.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage
Globale Beurteilung der Reaktion des Teilnehmers auf seine rFIXFc-Therapie durch den Arzt
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage
Die Forscher bewerteten die Reaktion jedes Teilnehmers auf sein rFIXFc-Regime anhand einer 4-Punkte-Skala: Ausgezeichnet = Blutungsepisoden reagierten auf ≤ die übliche Anzahl von Injektionen oder ≤ die übliche Dosis von rFIXFc oder die Rate der Durchbruchblutungen während der Prophylaxe war ≤ die normalerweise beobachtete Rate; wirksam = die meisten Blutungsepisoden reagierten auf die gleiche Anzahl von Injektionen und Dosen, einige erforderten jedoch mehr Injektionen oder höhere Dosen, oder es gab einen geringfügigen Anstieg der Durchbruchblutungsrate; teilweise wirksam = Blutungsepisoden erforderten meist mehr Injektionen und/oder höhere Dosen als erwartet, oder eine angemessene Verhinderung von Durchbruchblutungen während der Prophylaxe erforderte häufigere Injektionen und/oder höhere Dosen; unwirksam = routinemäßiges Versagen bei der Kontrolle der Hämostase oder hämostatische Kontrolle erforderte zusätzliche Wirkstoffe. Die Prozentangaben basieren auf der Gesamtzahl der Antworten. Mehrfachantworten pro Teilnehmer werden gezählt.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage
Annualisierter rFIXFc-Verbrauch nach Art der Injektion
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Jährlicher Verbrauch von rFIXFc zur Vorbeugung von Blutungen (Prophylaxe), zur Behandlung von Blutungen und für andere rFIXFc-Injektionen. Der Verbrauch wird für den Wirkungszeitraum berechnet. Der Wirksamkeitszeitraum begann mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endete mit der letzten Dosis (unabhängig vom Grund der Dosierung). Chirurgie-/Rehabilitations- und PK-Bewertungszeiträume wurden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Annualisierter Verbrauch = (Gesamt-IE/kg der während des Wirksamkeitszeitraums erhaltenen Studienbehandlung / Gesamtzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums)*365,25. Bei Teilnehmern, die keine bestimmte Injektionsart erhalten haben, wird davon ausgegangen, dass sie keine Injektionen für diese Art erhalten haben.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Anzahl der Tage von der letzten Prophylaxe-Injektion bis zu einer spontanen Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Die Anzahl der Tage von der letzten Prophylaxe-Injektion bis zum Einsetzen einer neuen spontanen Blutungsepisode, analysiert über alle auswertbaren Blutungsepisoden pro Teilnehmer und pro Episode, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Auswertbare Blutungsepisoden sind solche, für die sowohl ein Datum als auch eine Uhrzeit sowohl für den Beginn der Blutungsepisode als auch für die vorherige prophylaktische Injektion vorliegen. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutungsepisode). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Bewertungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Bei den Werten „Pro Teilnehmer“ wird die Anzahl der Tage von der letzten prophylaktischen Injektion bis zu einer spontanen Blutungsepisode über alle auswertbaren spontanen Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Anzahl der Injektionen, die zur Auflösung einer Blutungsepisode erforderlich sind
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Die Anzahl der Injektionen, die pro Teilnehmer und pro Episode erforderlich sind, um eine Blutungsepisode aufzulösen, basierend auf der Wirksamkeitsdauer. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutungsepisode). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Bewertungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Gezählt werden alle Injektionen, die vom ersten Anzeichen einer Blutungsepisode bis zum letzten Datum/Uhrzeit innerhalb des Blutungsepisodenfensters verabreicht werden. Das Abklingen einer Blutungsepisode ist definiert, wenn nach der Injektion für die Blutungsepisode keine Anzeichen einer Blutung auftreten. Bei den Werten „Pro Teilnehmer“ wird die Anzahl der Injektionen, die zur Beseitigung jeder Blutungsepisode erforderlich sind, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Erforderliche Gesamtdosis zur Auflösung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Die Gesamtdosis, die erforderlich ist, um eine Blutungsepisode aufzulösen, pro Teilnehmer und pro Episode, basierend auf der Wirksamkeitsdauer. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von rFIXFc und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutungsepisode). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Bewertungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Bei den Werten „Pro Blutungsepisode“ ist die Gesamtdosis für jede Blutungsepisode die Summe der Dosen (IE/kg), die über alle Injektionen zur Behandlung dieser Blutungsepisode verabreicht wurden. Bei den Werten „Pro Teilnehmer“ wird die Gesamtdosis (IE/kg), die zur Lösung jeder Blutungsepisode verwendet wird, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Bis zu 50 Wochen +/- 7 Tage (Wirksamkeitsdauer wie in der Beschreibung definiert)
Maximale Plasmaaktivität (Cmax; einstufiger Gerinnungstest mit aktivierter partieller Thromboplastinzeit [aPTT])
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Cmax: maximale Plasma-FIX-Aktivität während eines Dosierungsintervalls. Die Werte für Cmax wurden an die Nenndosis von 50 IE/kg angepasst. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Terminale Halbwertszeit (t1/2; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
t1/2: Zeit, die benötigt wird, bis die Konzentration des Arzneimittels im Körper die Hälfte seines ursprünglichen Wertes erreicht. Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Clearance (CL; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
CL: Das Maß für die Effizienz des Körpers, das Arzneimittel zu entfernen. Die Einheit ist das Volumen des Plasmas oder Bluts, das pro Zeiteinheit vom Arzneimittel befreit wird. Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Vss: Verteilungsvolumen im Steady State. Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Dosisnormalisierte Fläche unter der Kurve (DNAUC; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
DNAUC: dosisnormalisierte Fläche unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (Ausmaß des nicht metabolisierten Arzneimittels im Umlauf). Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Mittlere Verweilzeit (MRT; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
MRT: die durchschnittliche Verweildauer aller Arzneimittelmoleküle im Körper. Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
Inkrementelle Wiederherstellung (IR; einstufiger aPTT-Gerinnungstest)
Zeitfenster: Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.
IR für FIX-Aktivität nach rFIXFc-Dosierung: IU/dL-Anstieg des Plasma-FIX pro IU/kg verabreichtes Medikament. Nichtkompartimentelle Methoden. Das 95 %-Konfidenzintervall des geometrischen Mittels basiert auf der aus der logarithmischen Skala rücktransformierten t-Statistik.
Ausgangswert (28 ± 7 Tage vor Tag 1) FIX-Dosierung vor der Studie: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 48 ± 4 Std. nach der Einnahme. Tag 1 rFIXFc Dosierung: Vordosierung; 30 ± 5 Min., 3 Std. ± 30 Min., 10 ± 2 Std., 24 ± 3 Std., 72 ± 7 Std., 120 ± 12 Std., 168 ± 16 Std. nach der Einnahme.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Mitarbeiter

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 9HB02PED
  • 2011-003076-36 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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