Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyohjelma (EAP) Nusinersenille osallistujille, joilla on infantiilia (tyypin 1 mukainen) spinaalinen lihasatrofia (SMA)

torstai 1. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Biogen

Laajennettu pääsyohjelma (EAP) Nusinersenin tarjoamiseksi potilaille, joilla on infantiilia alkanut spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Tarjoaa nusinerseenin käyttökelpoisille potilaille, joilla on infantiilivaiheinen spinaalinen lihasatrofia (SMA) (yhdenmukainen tyypin 1 kanssa) suureen tyydyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nusinersen Extended Access Program (EAP) on saatavilla hyväksytyissä hoitokeskuksissa valituilla alueilla.

Lääkärin on päätettävä, onko nusinersen-hoito kullekin potilaalle sopiva potilaan sairaushistorian ja ohjelman kelpoisuuskriteerien perusteella. Täydellinen luettelo osallistuvista hoitokeskuksista on tämän luettelon Yhteystiedot ja sijainnit -osiossa, ja sitä päivitetään säännöllisesti.

Paikallisen hyväksynnän ja nusinersenin virallisen korvauksen jälkeen kullakin alueella EAP sulkeutuu ja potilaat siirtyvät käyttämään kaupallisesti saatavilla olevaa lääkettä.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kolumbia
      • Medellin, Kolumbia, 050036
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Turkki
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Turkki, 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Turkki, 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Turkki, 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Turkki, 34214
        • Medipol University Hospital
  • Uusi Seelanti
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 5q SMA:n homotsygoottisen geenideleetion, homotsygoottisen mutaation tai yhdisteen heterotsygootin geneettinen dokumentaatio.
  • Kliiniset merkit ja oireet alkavat ≤ 6 kuukauden (180 päivän) iässä, mikä vastaa infantiilin alkamista, tyypin I SMA
  • Potilas, jonka hoito hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan täyttää ja sen odotetaan jatkossakin täyttävän SMA:n vuoden 2007 konsensuslausunnon hoidon tasosta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on pätevä osallistumaan meneillään olevaan nusinersenin kliiniseen tutkimukseen
  • Osallistuminen aikaisempaan nusinersen-tutkimukseen
  • Aikaisempi altistuminen nusinersenille
  • Aivojen tai selkäydinsairaus, joka häiritsee LP-toimenpiteitä tai CSF-kiertoa
  • Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
  • Aiempi tai nykyinen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen SMA:n tutkittavalla geeniterapialla
  • Osallistuminen tutkimukseen, jossa on SMA:n tutkimushoito 6 kuukauden tai viiden tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä nusinersen-annosta.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 12. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 232-SM-901

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lapsena alkanut spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa