- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02120235
Lysosomaalisten varastointisairauksien tutkiminen vähemmistöryhmissä
maanantai 3. huhtikuuta 2017 päivittänyt: O & O Alpan LLC
Vaikka lysosomaaliset varastointihäiriöt, kuten Fabryn tauti, Gaucherin tauti ja Pompen tauti, muodostavat vakavia haasteita terveydenhuoltojärjestelmälle, mikään tutkimus ei ole vielä tutkinut näiden sairauksien esiintyvyyttä Yhdysvalloissa.
Usein potilaiden oireet pahenevat asteittain useita vuosia ennen kuin he saavat diagnoosin.
Koska monia näistä sairauksista voidaan hoitaa terapeuttisesti, on tärkeää tunnistaa ja hoitaa potilaat elinvaurioiden välttämiseksi.
Tutkijoiden tavoitteena on tehdä seulontatutkimus, joka tunnistaa diagnosoimattomat potilaat, joilla on lysosomaalisia varastointihäiriöitä, ja määrittää näiden sairauksien esiintyvyyden keskittyen erityisesti aliedustettuihin vähemmistöryhmiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Rekrytointi
- O&O Alpan, LLC
-
Ottaa yhteyttä:
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Puhelinnumero: 571-308-1900
- Sähköposti: ogokeralpan@oandoalpan.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Shiwei Song, MD
- Puhelinnumero: 571-308-1909
- Sähköposti: ssong@oandoalpan.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 päivä - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu Washington, D.C.:n metroalueen terveydenhuoltolaitosten potilaista.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on vähintään 1 päivän ikäinen ja alle 100-vuotias
- Kohdetta hoitaa lääkäri Washington D.C:n metroalueella
- Koehenkilö saa verikokeen osana normaalia kliinistä hoitoa ja putkessa on vähintään 60 ul verta jäljellä kaikkien kliinisten testien jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Absoluuttinen vasta-aihe veren otolle
- Lähettävä lääkäri ei voi jäljittää koehenkilöä positiivisen seulontatuloksen perusteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Lysosomaalisia varastointihäiriöitä sairastavien potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dementia
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Kielihäiriöt
- Viestintähäiriöt
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Afasia
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Glykogeenin varastointisairaus
- Fabryn tauti
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-CFCT-11
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .