- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02120235
Badanie lizosomalnych chorób spichrzeniowych w grupach mniejszościowych
3 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: O & O Alpan LLC
Chociaż lizosomalne zaburzenia spichrzeniowe, takie jak choroba Fabry'ego, choroba Gauchera i choroba Pompego, stanowią poważne wyzwania w systemie opieki zdrowotnej, żadne badanie nie zbadało jeszcze częstości występowania tych chorób w Stanach Zjednoczonych.
Często pacjenci wykazują postępujące pogorszenie objawów przez kilka lat, zanim zostaną zdiagnozowani.
Ponieważ wiele z tych chorób można leczyć terapeutycznie, ważna jest identyfikacja i leczenie pacjentów w celu uniknięcia uszkodzenia narządów.
Badacze zamierzają przeprowadzić badanie przesiewowe, które identyfikuje niezdiagnozowanych pacjentów z lizosomalnymi zaburzeniami spichrzeniowymi i określa częstość występowania tych chorób, ze szczególnym uwzględnieniem niedostatecznie reprezentowanych grup mniejszościowych.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
20000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- Rekrutacyjny
- O&O Alpan, LLC
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Numer telefonu: 571-308-1900
- E-mail: ogokeralpan@oandoalpan.com
-
Kontakt:
- Shiwei Song, MD
- Numer telefonu: 571-308-1909
- E-mail: ssong@oandoalpan.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 dzień do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja będzie składać się z pacjentów instytucji opieki zdrowotnej w obszarze metropolitalnym Waszyngtonu.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podmiot ma co najmniej 1 dzień życia i mniej niż 100 lat
- Podmiotem zarządza lekarz z obszaru metra w Waszyngtonie
- Tester wykonuje badanie krwi w ramach standardowej opieki klinicznej i po przeprowadzeniu wszystkich testów klinicznych w probówce pozostaje co najmniej 60 ul krwi
Kryteria wyłączenia:
- Bezwzględne przeciwwskazanie do pobierania krwi
- Pacjent nie może zostać prześledzony przez lekarza kierującego po pozytywnym wyniku badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba pacjentów zidentyfikowanych z lizosomalnymi zaburzeniami spichrzeniowymi
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2014
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lutego 2018
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 kwietnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 kwietnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 kwietnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby limfatyczne
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Choroby neurodegeneracyjne
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Demencja
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Zaburzenia językowe
- Zaburzenia komunikacji
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Zaburzenia mowy
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
- Afazja
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Choroba Fabry'ego
- Otępienie czołowo-skroniowe
- Afazja, pierwotnie postępująca
- Wybierz chorobę mózgu
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Niemanna-Picka typu A
- Choroba Niemanna-Picka typu C
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
- Choroba Gauchera
Inne numery identyfikacyjne badania
- 14-CFCT-11
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .