- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02120235
Vyšetřování lysozomálních střádavých nemocí u menšinových skupin
3. dubna 2017 aktualizováno: O & O Alpan LLC
Ačkoli poruchy lysozomálního střádání, jako je Fabryho choroba, Gaucherova choroba a Pompeho choroba, představují vážné problémy v systému zdravotní péče, žádná studie dosud nezkoumala prevalenci těchto chorob v USA.
Pacienti často vykazují progresivní zhoršování symptomů po dobu několika let, než jsou diagnostikováni.
Vzhledem k tomu, že mnoho z těchto onemocnění může být léčeno terapeuticky, je důležité identifikovat a léčit pacienty, aby se zabránilo poškození orgánů.
Cílem výzkumných pracovníků je provést screeningovou studii, která identifikuje nediagnostikované pacienty s poruchami lysozomálního střádání a určí prevalenci těchto onemocnění se zvláštním zaměřením na nedostatečně zastoupené menšinové skupiny.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
20000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Telefonní číslo: 571-308-1900
- E-mail: ogokeralpan@oandoalpan.com
Studijní místa
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Nábor
- O&O Alpan, LLC
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Telefonní číslo: 571-308-1900
- E-mail: ogokeralpan@oandoalpan.com
-
Kontakt:
- Shiwei Song, MD
- Telefonní číslo: 571-308-1909
- E-mail: ssong@oandoalpan.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 den až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie se bude skládat z pacientů zdravotnických zařízení v oblasti metra Washington, D.C.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je starší nebo rovný 1 dni a mladší nebo rovný 100 letům
- Subjekt je řízen lékařem v oblasti metra Washington, DC
- Subjekt dostává krevní testy jako součást standardní klinické péče a po provedení všech klinických testů zůstalo ve zkumavce alespoň 60 ul krve
Kritéria vyloučení:
- Absolutní kontraindikace odběru krve
- Odesílající lékař nemůže subjekt zpětně dohledat při pozitivním výsledku screeningu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Počet pacientů identifikovaných s poruchami lysozomálního střádání
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2014
Primární dokončení (Očekávaný)
1. února 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. dubna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. dubna 2014
První zveřejněno (Odhad)
22. dubna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Lymfatická onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Neurodegenerativní onemocnění
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Demence
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Poruchy jazyka
- Poruchy komunikace
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Poruchy řeči
- Frontotemporální lobární degenerace
- Afázie
- Histiocytóza, non-Langerhansovy buňky
- Histiocytóza
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Fabryho nemoc
- Frontotemporální demence
- Afázie, primární progresivní
- Vyberte si nemoc mozku
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Niemann-Pickovy choroby
- Niemann-Pickova choroba, typ A
- Niemann-Pickova choroba, typ C
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- 14-CFCT-11
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .