- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02120235
Undersøkelse av lysosomale lagringssykdommer i minoritetsgrupper
3. april 2017 oppdatert av: O & O Alpan LLC
Selv om lysosomale lagringsforstyrrelser, som Fabrys sykdom, Gauchers sykdom og Pompes sykdom, representerer alvorlige utfordringer i helsevesenet, har ingen studie ennå undersøkt utbredelsen av disse sykdommene i USA.
Ofte viser pasienter progressiv forverring av symptomene i flere år før de får diagnosen.
Siden mange av disse sykdommene kan håndteres terapeutisk, er det viktig å identifisere og behandle pasienter for å unngå organskader.
Etterforskerne tar sikte på å gjennomføre en screeningstudie som identifiserer udiagnostiserte pasienter med lysosomale lagringsforstyrrelser og bestemmer forekomsten av disse sykdommene med spesielt fokus på underrepresenterte minoritetsgrupper.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
20000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Rekruttering
- O&O Alpan, LLC
-
Ta kontakt med:
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Telefonnummer: 571-308-1900
- E-post: ogokeralpan@oandoalpan.com
-
Ta kontakt med:
- Shiwei Song, MD
- Telefonnummer: 571-308-1909
- E-post: ssong@oandoalpan.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av pasienter fra helseinstitusjoner i Washington, D.C. metroområde.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet er større enn eller lik 1 dag og mindre enn eller lik 100 år
- Emnet administreres av en lege i Washington, D.C. metroområde
- Personen får blodprøver som en del av standard klinisk behandling, og det er minst 60 ul blod igjen i et rør etter at alle kliniske tester ble kjørt
Ekskluderingskriterier:
- Absolutt kontraindikasjon for blodprøvetaking
- Personen kan ikke spores tilbake av henvisende lege ved et positivt screeningsresultat
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Annen
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter identifisert med lysosomale lagringsforstyrrelser
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. februar 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2014
Først lagt ut (Anslag)
22. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Lymfesykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Nevrodegenerative sykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Demens
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Språkforstyrrelser
- Kommunikasjonsforstyrrelser
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Taleforstyrrelser
- Frontotemporal Lobar Degenerasjon
- Afasi
- Histiocytose, ikke-Langerhans-celle
- Histiocytose
- Glykogenlagringssykdom
- Fabrys sykdom
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primær progressiv
- Velg sykdom i hjernen
- Lysosomale lagringssykdommer
- Niemann-Pick sykdommer
- Niemann-Pick sykdom, type A
- Niemann-Pick sykdom, type C
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- 14-CFCT-11
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .