- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02120235
Utredning av lysosomala lagringssjukdomar i minoritetsgrupper
3 april 2017 uppdaterad av: O & O Alpan LLC
Även om lysosomala lagringsstörningar, såsom Fabrys sjukdom, Gauchers sjukdom och Pompes sjukdom, representerar allvarliga utmaningar inom hälso- och sjukvården, har ingen studie ännu undersökt förekomsten av dessa sjukdomar i USA.
Ofta visar patienter progressivt försämrade symtom under flera år innan de får diagnosen.
Eftersom många av dessa sjukdomar kan hanteras terapeutiskt är det viktigt att identifiera och behandla patienter för att undvika organskador.
Utredarna syftar till att genomföra en screeningstudie som identifierar odiagnostiserade patienter med lysosomala lagringsstörningar och fastställa förekomsten av dessa sjukdomar med särskilt fokus på underrepresenterade minoritetsgrupper.
Studieöversikt
Status
Okänd
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
20000
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Rekrytering
- O&O Alpan, LLC
-
Kontakt:
- Ozlem Goker-Alpan, M.D.
- Telefonnummer: 571-308-1900
- E-post: ogokeralpan@oandoalpan.com
-
Kontakt:
- Shiwei Song, MD
- Telefonnummer: 571-308-1909
- E-post: ssong@oandoalpan.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 dag till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av patienter från vårdinstitutioner i Washington, D.C.s storstadsområde.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ämnet är äldre än eller lika med 1 dag och yngre än eller lika med 100 år
- Ämnet hanteras av en läkare i Washington, D.C. storstadsområde
- Försökspersonen får blodprov som en del av vanlig klinisk vård och det finns minst 60 ul blod kvar i ett rör efter att alla kliniska tester utförts
Exklusions kriterier:
- Absolut kontraindikation för blodtagning
- Ämnet kan inte spåras tillbaka av den remitterande läkaren vid ett positivt screeningresultat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Övrig
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Antal patienter identifierade med lysosomala lagringsstörningar
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 februari 2018
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 april 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2014
Första postat (Uppskatta)
22 april 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 april 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2017
Senast verifierad
1 april 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Lymfatiska sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Neurodegenerativa sjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lipidmetabolismstörningar
- Demens
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Språkstörningar
- Kommunikationsstörningar
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Talstörningar
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Afasi
- Histiocytos, icke-langerhans-cell
- Histiocytos
- Glykogenlagringssjukdom
- Fabrys sjukdom
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primär progressiv
- Pick sjukdom i hjärnan
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Niemann-Picks sjukdomar
- Niemann-Picks sjukdom, typ A
- Niemann-Picks sjukdom, typ C
- Glykogenlagringssjukdom typ II
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- 14-CFCT-11
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzAvslutad
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiOkändFabryFörenta staterna
-
University Hospital, CaenOkänd