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Indagare sulle malattie da accumulo lisosomiale nei gruppi minoritari

3 aprile 2017 aggiornato da: O & O Alpan LLC
Sebbene i disturbi da accumulo lisosomiale, come la malattia di Fabry, la malattia di Gaucher e la malattia di Pompe, rappresentino serie sfide nel sistema sanitario, nessuno studio ha ancora indagato la prevalenza di queste malattie negli Stati Uniti. Spesso i pazienti mostrano un progressivo peggioramento dei sintomi per diversi anni prima della diagnosi. Poiché molte di queste malattie possono essere gestite terapeuticamente, è importante identificare e trattare i pazienti per evitare danni agli organi. I ricercatori mirano a intraprendere uno studio di screening che identifichi i pazienti non diagnosticati con disturbi da accumulo lisosomiale e determini la prevalenza di queste malattie con particolare attenzione ai gruppi minoritari sottorappresentati.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

20000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio comprenderà pazienti di istituti sanitari nell'area metropolitana di Washington, DC.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha un'età maggiore o uguale a 1 giorno e un'età inferiore o uguale a 100 anni
  • Il soggetto è gestito da un medico nell'area metropolitana di Washington, DC
  • Il soggetto sta ricevendo analisi del sangue come parte delle cure cliniche standard e ci sono almeno 60 ul di sangue rimasti in una provetta dopo che tutti i test clinici sono stati eseguiti

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione assoluta per il prelievo di sangue
  • Il soggetto non può essere rintracciato dal medico di riferimento in caso di risultato positivo dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti identificati con disturbi da accumulo lisosomiale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

O & O Alpan LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

22 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-CFCT-11

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