- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02938741
ATG-pohjainen hoito-ohjelma HLA:han liittyvässä HSCT:ssä aggressiivisten T-solukasvainten hoitoon
Hematologia, Shanghai Jiaotong University, Shanghai First People's Hospital, Shanghai, Kiina
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aggressiiviset T-solulymfoomat (ATCL:t), mukaan lukien perifeerinen T-solulymfooma ja T-lymfoblastoidisolulymfooma/leukemia, edustavat 10–15 % aikuisten non-Hodgkinin lymfoomista (NHL)(1). ATCL:t osoittavat huonompaa ennustetta kuin B-solulymfoomien. Myeloablatiivinen allogeeninen kantasolusiirto (allo-SCT) voi olla ainoa tapa parantaa nämä potilaat, mutta primaarisen sairauden uusiutuminen siirron jälkeen on edelleen tärkeä prognostinen tekijä (2). Hoito-ohjelman optimointi on aina kuumia aiheita hematologian aloilla. Polyklonaalista antitymosyyttiglobuliinia (kanin anti-tymosyyttiglobuliini, r-ATG) käytetään tällä hetkellä estämään graft-versus-host (GVHD) -sairautta allogeenisessa kantasolusiirrossa, ja sitä käytetään myös laajalti akuutin hylkimisreaktion ehkäisyyn ja hoitoon kiinteän elimensiirron jälkeen. voimakkaan immunomodulatorisen vaikutuksensa vuoksi. ATG:tä käytetään allogeenisessa SCT:ssä estämään graft versus host -sairaus in vivo T-solujen ehtymisen kautta, mukaan lukien komplementista riippuvainen sytotoksinen vaste, vasta-aineriippuvainen soluvälitteinen sytotoksisuus, fagosyyttisolujen opsonofagosyyttinen rooli ja indusoitu apoptoosi (3). Mutta jotkut tutkijat ilmoittivat, että ATG viivästytti immuunijärjestelmän muodostumista ja hematologista palautumista ja johti virus- ja sieni-infektioiden esiintyvyyden lisääntymiseen transplantaation jälkeen. Mutta se on usein parannettavissa, eikä se vaikuta potilaiden yleiseen eloonjäämiseen eikä elämänlaatuun (4). Voimakkaan immuunisuppression ja -säätelynsä vuoksi, myös yllä olevien tosiseikkojen perusteella, ATG GVHD-profylaksina rajoittuu yleensä ei-sukulaisen luovuttajan tai ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopimattomaan luovuttajan siirtoon. Mutta monia asioita on vielä tutkimatta. ATG on osoittanut tehokkuutta akuutin GVHD:n (aGVHD) ehkäisyssä allo-SCT:ssä, mutta sen teho kroonisessa GVHD:ssä (cGVHD) ja pitkäaikaisissa tuloksissa on edelleen kiistanalainen. Du k et al (5) systemaattinen katsaus ja meta-analyysi raportoi, että ATG:n profylaktisella käytöllä oli suotuisa vaikutus cGVHD:n vähentämisessä ilman eloonjäämisen heikkenemistä pitkällä aikavälillä, vaikka korkeampi uusiutumisaste on suuri uhka. Onko ATG:llä myös tappava vaikutus imusolmukkeiden kasvainsoluihin? Vitrotutkimukset ovat vahvistaneet tämän asian äskettäin. Grüllich (6) et al ja tutkijoiden tutkimus (7) havaitsivat, että ATG voi estää proliferaatiota ja indusoida korkean tason apoptoosia ihmisen lymfoblastisissa solulinjoissa, kuten Jurkat, Daudi, DG-75 ja myeloblastisissa solulinjoissa K562, HL-60, KG1 ja U937. ATG:llä on myös pro-apoptoottista aktiivisuutta useimpia primaarisia leukemiasoluja vastaan, erityisesti lymfaattista alkuperää olevia soluja vastaan. Lisäksi ATG ei johda normaalien hematopoieettisten solujen apoptoosiin. Pienet ATG-annokset voivat myös stimuloida normaalia hematopoieettisten pesäkkeiden kasvua. Siksi ATG:tä voidaan käyttää anti-lymfosyyttikasvainten bioterapiana (kuten rituksimabi) kemosädehoidon roolin lisäämiseksi hoito-ohjelmassa. Ja ATG voi poistaa jäljelle jääneet kasvainleesiot, mikä vähensi kasvaimen uusiutumista transplantaation jälkeen. Sairaalassamme tehdyn retrospektiivisen tutkimuksemme tulos oli jo julkaistu verisyöpälehdessä. Käytimme ATG:tä osana hoito-ohjelmaa ja arvioidaksemme pitkäaikaista leukemiavaikutusta, turvallisuutta ja komplikaatioita potilailla, joilla on erittäin aggressiivisia T-solulymfoomia. Tähän tutkimukseen otettiin mukaan 23 potilasta. Elinsiirron aikaan kuusi potilasta saavutti ensimmäisen tai myöhemmän täydellisen vasteen, kolmella potilaalla oli osittainen remissio ja 14 potilaalla oli uusiutunut tai primaarinen refraktorinen sairaus. Hoito-ohjelma koostui ATG:stä, koko kehon säteilytyksestä, toposidista ja syklofosfamidista. Täydellinen remissioaste transplantaation jälkeen oli 95,7 %. Keskimääräisellä 25 kuukauden seuranta-ajalla 16 (69,6 %) potilaat ovat elossa ja vapaita sairauksista, mukaan lukien yhdeksän potilasta, joilla on refraktorinen ja progressiivinen sairaus. Seitsemän potilasta kuoli elinsiirron jälkeen, viisi uusiutumiseen ja kaksi hoitoon liittyviin komplikaatioihin. Asteiden II-IV akuutin siirrännäis-isäntätaudin (GvHD) ilmaantuvuus oli 39,1 %. Kroonisen GvHD:n suurin kumulatiivinen ilmaantuvuus oli 30 %. Yleisimmät ja vakavimmat kuntoon liittyvät toksisuusvaikutukset, joita havaittiin 8 potilaalla 23:sta, olivat asteen III/IV infektiot sytopenian aikana. Siten ATG-pohjainen hoito on käyttökelpoinen ja tehokas vaihtoehto potilaille, joilla on erittäin aggressiivisia T-solukasvareita (8). Tämän vakuuttavan tuloksen valossa suunnittelimme monikeskuksen, avoimen, satunnaistetun, kontrolloidun kliinisen tutkimuksen.
Kuten aiemmin todettiin, suurempi uusiutumisaste voi olla suuri uhka ATG:n käytön jälkeen (5). Kiinassa tavanomaista tymoglobuliiniannosta 2,5 mg/kg/vrk, 2-3 päivää käytetään yleisesti GVHD-profylaksina riippumattomalla luovuttajalla. tai HLA-yhteensopimaton luovuttajansiirto, mutta ei HLA-yhteensopivassa luovuttajan siirrossa (9). Tämän hoito-ohjelman kasvainten vastaisen vaikutuksen havaitsemiseksi aggressiivisilla T-solulymfoomapotilailla (täydellinen remissio, osittainen remissio) suunnittelimme monikeskuksen, avoimen, satunnaistetun, kontrolloidun kliinisen tutkimuksen. Luovuttajat ovat kaikki HLA-yhteensopivia luovuttajia. Hoitoryhmässä lisäsimme tymoglobuliiniannoksen hoito-ohjelmaan neljän päivän ajan 10 mg/kg. Odotamme, että tällä ATG-pohjaisella hoito-ohjelmalla on kasvaimia estävä vaikutus, se vähentää primaarisen taudin uusiutumista transplantaation jälkeen, parantaa taudista vapaata eloonjäämistä (DFS) ja kokonaiseloonjäämisprosenttia (OS) sekä vähentää GVHD:n esiintyvyyttä ja vakavuutta, mutta tartunnan ilmaantuvuutta on tarkkailtava.
Viite:1. Rudiger T, Weisenburger DD, Anderson JR et ai. Perifeerinen T-solulymfooma (paitsi anaplastinen suursolulymfooma): tulokset Non-Hodgkinin lymfoomaluokitusprojektista. Ann Oncol 2002; 13:140-149.
2. Armitage J, Vose J, Weisenburger D. Kansainvälinen perifeerinen T-solu- ja luonnollinen tappaja/T-solulymfoomatutkimus: patologiset löydökset ja kliiniset tulokset. J Clin Oncol 2008; 26: 4124-4130 3. Mohty M. Antitymosyyttiglobuliinin vaikutusmekanismit: T-solujen ehtyminen ja siitä eteenpäin. Leukemia. 2007 heinäkuu;21(7):1387-94. Epub 2007 5. huhtikuuta 4. Baumann H, JudithD, Zey C et al. Antitymosyyttiglobuliini Fresenius tai San gstat (Genzyme) osana riippumattoman luovuttajan HSCT:n hoitoa: esiin tulevat erot transplantaation jälkeisessä immuunireaktiossa. Luuydinsiirto, 2004; 33: S51.
5. Du K, Hu Y, Wu K, Huang H et ai. Antitymosyyttiglobuliinin pitkäaikaiset tulokset potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään myeloablatiivinen allogeeninen hematopoieettinen solusiirto: systemaattinen katsaus ja meta-analyysi. Clin Transplant. 2013 maaliskuu;27(2):E91-E100.
6. Grullich G, Ziegler C, Finke J et ai. Kanin anti-T-lymfosyyttiglobuliini indusoi apoptoosia perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa ja leukemiasoluissa, kun taas hematopoieettiset kantasolut ovat apoptoosinkestäviä. Biol Blood Marrow Transplant, 2009, 15:173-182.
7. Huixia Liu, chun wang, Youwen Qin ym. Polyklonaalinen kanin antitymosyyttiglobuliini indusoi apoptoosia ja sillä on sytotoksisia vaikutuksia ihmisen leukeemisiin soluihin. Kliininen lymfooma, myelooma ja leukemia 2012,12: 345-54 8. J Yang, C wang, Y Cai et al. Anti-tymocyte voisi parantaa lopputulosta allogeenisten hematopoieettisten kantasolujen siirroista potilailla, joilla on erittäin aggressiivisia T-solukasvareita.Blood Cancer Journal (2015) 5, e332; doi:10.1038/bcj.2015.54 9. Jacobsen ED, Kim HT, Ho VT, et al. Laaja yhden keskuksen kokemus allogeenisesta kantasolusiirrosta perifeerisen T-solun non-Hodgkin-lymfooman ja edenneen mycosis fungoides/Sezary-oireyhtymän hoitoon. Annals of Oncology 2011 (22): 1608-1613
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200127
- Rekrytointi
- Shanghai First People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- chun wang, doctor
- Puhelinnumero: 13386259777
- Sähköposti: wangchun2@medmail.com.cn
-
Ottaa yhteyttä:
- jun yang, master
- Puhelinnumero: 18001890183
- Sähköposti: yangjuan74@hotmai.com
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200127
- Rekrytointi
- Shanghai First People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- wang chun, doctor
- Puhelinnumero: 13386259777
- Sähköposti: wangchun2@medmail.com.cn
-
Ottaa yhteyttä:
- YANG JUN, master
- Puhelinnumero: 13564880726
- Sähköposti: yangjuan74@hotmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen mukaan imusolmukkeiden lähteistä peräisin olevan T-solukasvaimen (T-lymfoblastoidisolulymfooma/leukemia) diagnoosi, joka on vahvistettu patologisella tutkimuksella, morfologialla, sytokemialla, immunofenotyypitys- ja kromosomitutkimuksella, molekyylibiologialla, mukaan lukien täydellinen remissio, osittainen remissio .
Suorituskyvyn tila saa korkeintaan 2 (ECOG-kriteerit). Riittävä elimen toiminta seuraavilla kriteereillä määriteltynä: alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattitransaminaasi (AST) ja seerumin kokonaisbilirubiini <2 × ULN (normaalin yläraja) Seerumin kreatiniini ja veren ureatyppi (BUN) <1,25 × ULN. Tutkimukseen voidaan sisällyttää riittävä sydämen toiminta ilman akuuttia sydäninfarktia, rytmihäiriötä tai eteiskammiokatkosta, sydämen vajaatoimintaa, aktiivista reumaattista sydänsairautta ja sydämen laajentumista (potilaat ovat parantuneet sairauden hoidon jälkeen, eikä niiden odoteta vaikuttavan elinsiirtoon).
Muiden kantasolusiirron vasta-aiheiden puuttuminen. Halu ja kyky suorittaa HSCT. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että potilaalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaan liittyvistä seikoista ennen ilmoittautumista.
Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
HSCT:lle sopimattomien tilojen esiintyminen. Elinajanodote alle 3 kuukautta muiden vakavien sairauksien vuoksi. Minkä tahansa kuolemaan johtavan sairauden esiintyminen, mukaan lukien hengitysvajaus, sydämen vajaatoiminta, maksan tai munuaisten vajaatoiminta jne.
Hallitsematon infektio. Raskaus tai imetys. on osallistunut ponnellisiin kliinisiin tutkimuksiin Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvää riskiä tai saattaa häiritä tutkimustulosten tulkintaa, ja tutkijan arvion mukaan tehdä potilaan sopimattomaksi osallistuakseen tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: r-ATG Immunosuppressiiviset aineet
Kanin anti-ihmisen tymoglobuliinia (r-ATG 2,5 mg/kg x 4 päivää) käytettiin ylimääräisesti hoitoryhmässä. Hoito sisältää Busulfex 3.2mg/kg*4d, CTX 60mg/kg *4d. |
Käsittelyssä käytettiin r-ATG:tä 2,5 mg/kg*4 päivää
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: plasebo
Kanin anti-ihmisen tymoglobuliinia (r-ATG) ei käytetty interventioon hoitoryhmässä. Hoito sisältää Busulfex 3.2mg/kg*4d, CTX 60mg/kg *4d. |
r-ATG 2.5MG/KG*4 päivää ei käytetty käsittelyssä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
relapsivapaa eloonjääminen (RFS)
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
PFS määriteltiin ajaksi kantasoluinfuusiota uusiutumiseen, taudin etenemiseen mistä tahansa syystä.
|
2 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Progress free survival (PFS) -aste
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
PFS määriteltiin ajaksi kantasoluinfuusiota uusiutumiseen, taudin etenemiseen tai kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
2 vuotta
|
|
Kokonaiseloonjäämisaste
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
OS määriteltiin ajaksi kantasoluinfuusion jälkeen kuolemaan mistä tahansa syystä
|
2 vuotta
|
|
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
TRM määriteltiin kuolemaksi 100 päivän sisällä suuriannoksisesta hoidosta, joka ei liittynyt sairauteen, uusiutumiseen tai etenemiseen
|
jopa 2 vuotta
|
|
Leukosyyttien istutus
Aikaikkuna: yksi kuukausi
|
Leukosyyttisiirrännäinen: (määriteltiin ensimmäisenä kolmesta peräkkäisestä päivästä ääreisveren valkosolujen määrällä > 1000/ul.
|
yksi kuukausi
|
|
Verihiutaleiden kiinnittyminen
Aikaikkuna: yksi kuukausi
|
Verihiutaleiden kiinnitys: (määriteltiin ensimmäisenä seitsemästä peräkkäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden määrä oli >50 000/ul.
|
yksi kuukausi
|
|
Luovuttajien kimerismi:
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Kvantitatiiviset kimerismianalyysit suoritettiin käyttämällä lyhyt-tandem-toistopohjaista polymeraasiketjureaktiotekniikkaa säännöllisin väliajoin 4 viikon välein luuytimeen siirron jälkeen.
|
2 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: xipeng wang, doctor, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Liu H, Qin Y, Wang X, Xie K, Yang Y, Zhu J, Zhao C, Wang C. Polyclonal rabbit antithymocyte globulin induces apoptosis and has cytotoxic effects on human leukemic cells. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2012 Oct;12(5):345-54. doi: 10.1016/j.clml.2012.05.006. Epub 2012 Jun 6.
- Rudiger T, Weisenburger DD, Anderson JR, Armitage JO, Diebold J, MacLennan KA, Nathwani BN, Ullrich F, Muller-Hermelink HK; Non-Hodgkin's Lymphoma Classification Project. Peripheral T-cell lymphoma (excluding anaplastic large-cell lymphoma): results from the Non-Hodgkin's Lymphoma Classification Project. Ann Oncol. 2002 Jan;13(1):140-9. doi: 10.1093/annonc/mdf033.
- Vose J, Armitage J, Weisenburger D; International T-Cell Lymphoma Project. International peripheral T-cell and natural killer/T-cell lymphoma study: pathology findings and clinical outcomes. J Clin Oncol. 2008 Sep 1;26(25):4124-30. doi: 10.1200/JCO.2008.16.4558. Epub 2008 Jul 14.
- Mohty M. Mechanisms of action of antithymocyte globulin: T-cell depletion and beyond. Leukemia. 2007 Jul;21(7):1387-94. doi: 10.1038/sj.leu.2404683. Epub 2007 Apr 5.
- Du K, Hu Y, Wu K, Huang H. Long-term outcomes of antithymocyte globulin in patients with hematological malignancies undergoing myeloablative allogeneic hematopoietic cell transplantation: a systematic review and meta-analysis. Clin Transplant. 2013 Mar-Apr;27(2):E91-E100. doi: 10.1111/ctr.12091. Epub 2013 Feb 6.
- Grullich C, Ziegler C, Finke J. Rabbit anti T-lymphocyte globulin induces apoptosis in peripheral blood mononuclear cell compartments and leukemia cells, while hematopoetic stem cells are apoptosis resistant. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Feb;15(2):173-82. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.11.014.
- Meijer E, Cornelissen JJ, Lowenberg B, Verdonck LF. Antithymocyteglobulin as prophylaxis of graft failure and graft-versus-host disease in recipients of partially T-cell-depleted grafts from matched unrelated donors: a dose-finding study. Exp Hematol. 2003 Nov;31(11):1026-30. doi: 10.1016/s0301-472x(03)00204-2.
- Yang J, Cai Y, Jiang JL, Wan LP, Yan SK, Wang C. Anti-thymocyte globulin could improve the outcome of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with highly aggressive T-cell tumors. Blood Cancer J. 2015 Jul 31;5(7):e332. doi: 10.1038/bcj.2015.54.
- Przepiorka D, Weisdorf D, Martin P, Klingemann HG, Beatty P, Hows J, Thomas ED. 1994 Consensus Conference on Acute GVHD Grading. Bone Marrow Transplant. 1995 Jun;15(6):825-8.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Leukemia, imusolmukkeet
- Leukemia
- Lymfooma
- Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Tymoglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2016KY148
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .