Lääketieteellinen tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, voiko venglustaatti olla tulevaisuuden hoitomuoto ADPKD-potilaille (STAGED-PKD)
tiistai 18. lokakuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kaksivaiheinen tutkimus GZ/SAR402671:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa luonnehtia potilailla, joilla on nopeasti etenevän autosomaalisen dominantin polykystisen munuaistaudin (ADPKD) riski
Ensisijainen tavoite:
Selvitetään venglustaatin vaikutus munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) kasvun nopeuteen (vaihe 1) ja arvioituun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) laskuun osallistujilla, joilla on nopeasti etenevän autosomaalisen dominantin polykystisen munuaistaudin (ADPKD) riski (vaihe 2).
Toissijaiset tavoitteet:
- Selvittää venglustaatin vaikutus munuaisten toiminnan heikkenemisnopeuteen (vaihe 1) ja TKV:n kasvun nopeuteen (vaihe 2).
- Venglustaatin farmakokinetiikan (PK) arvioiminen ADPKD-potilailla (vaiheet 1 ja 2).
- Venglustaatin vaikutuksen määrittäminen kipuun ja väsymykseen osallistujan raportoiman päiväkirjan perusteella (vaiheet 1 ja 2).
- Turvallisuus/sietotavoitteet:
- Venglustaatin turvallisuusprofiilin karakterisointi (vaiheet 1 ja 2).
- Venglustaatin vaikutus mielialaan arvioida käyttämällä Beck Depression Inventory II:ta (BDI-II) (vaiheet 1 ja 2).
- Arvioida venglustaatin vaikutus linssiin oftalmologisella tutkimuksella (vaiheet 1 ja 2).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kesto osallistujaa kohti oli 26 kuukautta (maksimi), johon sisältyi 15 päivän seulontajakso, 2 viikon sisääntulojakso, 24 kuukauden hoitojakso ja seuranta 30 päivää tutkimuslääkkeen (IMP) viimeisen annoksen jälkeen. ).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
478
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
- Investigational Site Number 5280003
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Investigational Site Number 5280001
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Investigational Site Number 5280002
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1429BWN
- Investigational Site Number 0320001
-
Santa Fe, Argentiina, S3000EPV
- Investigational Site Number 0320003
-
-
-
-
-
Herston, Australia, 4029
- Investigational Site Number 0360002
-
Nedlands, Australia, 6009
- Investigational Site Number 0360003
-
Westmead, Australia, 2145
- Investigational Site Number 0360001
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Investigational Site Number 0560001
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number 0560002
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Investigational Site Number 7240003
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Investigational Site Number 7240001
-
Madrid / Madrid, Espanja, 28040
- Investigational Site Number 7240002
-
-
-
-
-
Ashdod, Israel, 7747629
- Investigational site number 3760003
-
Reẖovot, Israel, 76100
- Investigational Site Number 3760002
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Investigational Site Number 3800001
-
Milano, Italia, 20132
- Investigational Site Number 3800002
-
Napoli, Italia, 80131
- Investigational Site Number 3800003
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Investigational Site Number 0400001
-
Wien, Itävalta, 1090
- Investigational Site Number 0400004
-
-
-
-
-
Bunkyo-Ku, Japani
- Investigational Site Number 3920002
-
Kamakura-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920005
-
Kawasaki-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920006
-
Kyoto-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920010
-
Nagoya-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920009
-
Niigata-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920003
-
Osaka-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920007
-
Sapporo-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920001
-
Shinjuku-Ku, Japani
- Investigational Site Number 3920004
-
Toyoake-Shi, Japani
- Investigational Site Number 3920008
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2B7
- Investigational Site Number 1240002
-
Montreal, Kanada, H2W 1R7
- Investigational Site Number 1240003
-
Toronto, Kanada, M5G 2N2
- Investigational Site Number 1240001
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100853
- Investigational Site Number 1560005
-
Chengdu, Kiina, 610041
- Investigational Site Number 1560004
-
Guangzhou, Kiina, 510080
- Investigational Site Number 1560009
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- Investigational Site Number 1560006
-
Hefei, Kiina, 230022
- Investigational Site Number 1560002
-
Nanjing, Kiina, 210009
- Investigational Site Number 1560007
-
Nanjing, Kiina, 210029
- Investigational Site Number 1560008
-
Shanghai, Kiina, 200003
- Investigational Site Number 1560001
-
Shenyang, Kiina, 110004
- Investigational Site Number 1560003
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Investigational Site Number 4100001
-
Seoul, Korean tasavalta, 07061
- Investigational Site Number 4100002
-
-
-
-
-
Almada, Portugali, 2801-951
- Investigational Site Number 6200004
-
Carnaxide, Portugali, 2790-134
- Investigational Site Number 6200005
-
Loures, Portugali, 2674-514
- Investigational Site Number 6200001
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 04-141
- Investigational Site Number 6160003
-
Wrocław, Puola, 50-556
- Investigational Site Number 6160002
-
Łódź, Puola, 92-213
- Investigational Site Number 6160001
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Investigational Site Number 2500004
-
Brest, Ranska, 29609
- Investigational Site Number 2500003
-
Paris, Ranska, 75015
- Investigational Site Number 2500002
-
Toulouse, Ranska, 31403
- Investigational Site Number 2500001
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 022328
- Investigational Site Number 6420002
-
Oradea, Romania, 410469
- Investigational Site Number 6420004
-
Timisoara, Romania, 300723
- Investigational Site Number 6420001
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigational Site Number 2760001
-
Dresden, Saksa, 01307
- Investigational Site Number 2760002
-
Dresden, Saksa, 01307
- Investigational Site Number 2760010
-
Düsseldorf, Saksa, 40210
- Investigational Site Number 2760007
-
Essen, Saksa, 45122
- Investigational Site Number 2760009
-
Hannover, Saksa, 30625
- Investigational Site Number 2760005
-
Köln, Saksa, 50937
- Investigational Site Number 2760003
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Investigational Site Number 2760011
-
Mainz, Saksa, 55131
- Investigational Site Number 2760012
-
München, Saksa, 81675
- Investigational Site Number 2760004
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Investigational Site Number 1580001
-
Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 1580002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Investigational Site Number 2080001
-
Roskilde, Tanska, 4000
- Investigational Site Number 2080002
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Investigational Site Number 7920001
-
Kayseri, Turkki, 38039
- Investigational Site Number 7920002
-
Kocaeli, Turkki, 41380
- Investigational site number 7920003
-
-
-
-
-
Praha 2, Tšekki, 12808
- Investigational Site Number 2030001
-
Praha 4, Tšekki, 14021
- Investigational Site Number 2030002
-
-
-
-
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S5 7AU
- Investigational Site Number 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Investigational Site Number 8400002
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
- Investigational Site Number 8400017
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Investigational Site Number 8400001
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Investigational Site Number 8400008
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Investigational Site Number 8400010
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Investigational Site Number 8400004
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Investigational Site Number 8400007
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Investigational Site Number 8400014
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- Investigational Site Number 8400003
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Investigational Site Number 8400021
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Investigational Site Number 8400016
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Investigational Site Number 8400020
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Investigational Site Number 8400027
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Investigational Site Number 8400011
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Investigational Site Number 8400015
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- Investigational Site Number 8400019
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Investigational Site Number 8400005
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Investigational Site Number 8400006
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 51 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aikuinen mies tai nainen, jolla on ADPKD ja jonka ikä oli suostumuksen allekirjoitushetkellä:
- 18–50-vuotiaat (molemmat mukaan lukien) vaiheen 1 osallistujille.
- 18–50 vuotta (molemmat mukaan lukien) vaiheen 2 osallistujille, joiden eGFR on 45–89,9 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (mL/min/1,73). m^2) seulontajakson aikana.*
- 18–55-vuotiaat (molemmat mukaan lukien) vaiheen 2 osallistujille, joiden eGFR on 30–44,9 ml/min/1,73 m^2 seulontajakson aikana.*
- ADPKD-diagnoosi osallistujilla, joilla on sukuhistoriaa, perustuisi yhtenäisiin Pei-kriteereihin. Jos sukuhistoriaa ei ole, diagnoosi perustuisi molemminpuoliseen munuaiskystojen esiintymiseen, yhteensä vähintään 20, ellei muihin kystisiin munuaissairauksiin viittaavia löydöksiä ole.
Mayon kuvantamisluokitus ADPKD:lle luokka 1C, 1D tai 1E**
** Keskuslukija oli vahvistanut munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) ennen käyntiä 3.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus välillä 45-89,9 ml/min/1,73 m^2 seulontajakson aikana* (chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] -yhtälö) vaiheelle 1.
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus välillä 30-89,9 ml/min/1,73 m^2 seulontajakson aikana* (CKD-EPI-yhtälö) vaiheessa 2.
*Kelpoisuus vahvistetaan eGFR-arvolla, joka on saatu kahdesta ensimmäisestä satunnaistusta edeltävästä eGFR-mittauksesta.
- Vakaa verenpainetta alentava hoito-ohjelma vähintään 30 päivää ennen verenpainepotilaan seulontakäyntiä.
- Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja vastaamaan tutkimuskyselyihin.
- Osallistuja oli antanut vapaaehtoisen kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista, jotka eivät kuulu tavanomaiseen lääketieteelliseen hoitoon.
- Osallistujalla ei ollut pääsyä tolvaptaaniin tutkimuksen alkaessa tai tolvaptaani ei ollut indikoitu osallistujan hoitoon hoitavan lääkärin mukaan (osallistuja ei täytä suositeltuja hoidon kriteerejä, kieltäytyy aloittamasta tolvaptaanihoitoa tai ei siedä hoitoa).
- Osallistujilla, jos he ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, on täytynyt olla negatiivinen veriraskaustesti (β-ihmisen koriongonadotropiini [β-hCG]) seulontakäynnillä ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien on täytynyt suostua harjoittamaan todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttämään kaksoisehkäisymenetelmiä (mukaan lukien erittäin tehokas ehkäisymenetelmä hedelmällisessä iässä oleville naisille) koko keston ajan. tutkimuksen ajan ja vähintään 6 viikkoa naisilla ja 90 päivää miehillä viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Systolinen verenpaine yli (>) 160 millimetriä elohopeaa (mmHg) sisäänajo- ja lähtötilanteessa.
- Tolvaptaanin tai muiden polykystistä munuaistautia modifioivien aineiden (somatostatiinianalogien) antaminen 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai IMP:n käyttö 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen satunnaistamista sen mukaan, kumpi oli pidempi.
- Osallistujalla oli positiivinen tulos jostakin seuraavista testeistä: hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), hepatiitti C -viruksen (anti HCV) vasta-aineet, ihmisen immuunikatoviruksen 1 ja 2 vasta-aineet (anti HIV1 ja anti HIV2 Ab). Osallistujat, joilla oli positiivinen hepatiitti B:n pintavasta-ainetesti (HBsAb), olivat kelvollisia, jos muut kriteerit täyttyivät (eli negatiiviset testit: HBsAg, hepatiitti B -ydinvasta-aine [HBcAb]). Osallistujat, jotka ovat immuuneja luonnollisen infektion vuoksi (positiivinen hepatiitti B -pinta-vasta-aine (HBsAb), negatiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) ja positiivinen hepatiitti B -ydinvasta-aine [HBcAb]) olivat kelvollisia, jos heillä oli negatiivinen hepatiitti B -rokote (HBV) deoksiribonukleiinihappo (DNA) ) testi.
- Huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö historian seulontakäyntiä edeltävän vuoden aikana. Alkoholiriippuvuuden historia 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Osallistuja määrättiin tutkimuksen aikana sairaalahoitoon, mukaan lukien valinnainen leikkaus.
- Osallistujalla oli kliinisesti merkittävä, hallitsematon sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi osallistujan turvallisuuden tai joka vaikuttaisi teho- tai turvallisuusanalyysiin, jos tila pahenee tutkimuksen aikana tai saattaa merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet.
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujat eivät kyenneet noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia tai osallistumaan tutkimusarviointeihin (esim. heillä oli vasta-aiheita pupillien laajentumiselle tai he eivät kyenneet magneettikuvaukseen (MRI)) [Esimerkiksi: osallistujan paino ylittää magneettikuvauksen painokapasiteetin, ferromagneettiset metalliproteesit, aneurysmaklipsit, vaikea klaustrofobia, suuret vatsan/selän tatuoinnit jne.]).
- Maakohtaiset määräykset, jotka estäisivät osallistujaa osallistumasta tutkimukseen.
- Osallistujat eivät pitäneet hoitoa (alle [
- Osallistujalla oli Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen mukaan aivokuoren kaihi, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) yksi neljäsosa linssin ympärysmitasta (Grade cortical cataract-2 [COR-2]) tai posteriorinen subkapsulaarinen kaihi >=2 millimetriä (Grade posterior subkapsulaarinen kaihi-2 [PSC-2]). Osallistujaa, jolla on ydinkaihi, ei suljeta pois.
- Osallistuja sai sitten mahdollisesti kaihia aiheuttavia lääkkeitä, mukaan lukien krooninen hoito-ohjelma (useammin kuin 2 viikon välein) millä tahansa kortikosteroidireitillä (mukaan lukien keski- ja voimakkaat paikalliset steroidit) tai mitä tahansa lääkitystä, joka saattoi aiheuttaa kaihia, lääkemääräystietojen mukaan.
- Osallistuja oli saanut voimakkaita tai kohtalaisia CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä 14 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi oli pidempi, ennen satunnaistamista. Tämä sisälsi myös greipin, greippimehun tai greippiä sisältävien tuotteiden nauttimisen 72 tunnin sisällä venglustaatin annon aloittamisesta.
- Osallistuja oli raskaana tai imetti.
- Maksaentsyymit (alaniiniaminotransferaasi/aspartaattiaminotransferaasi) tai kokonaisbilirubiini > 2 kertaa normaalin yläraja, ellei osallistujalla ole diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä. Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla ei olisi pitänyt olla muita oireita tai merkkejä, jotka viittaavat maksa-sappisairauteen ja seerumin kokonaisbilirubiinitasoon enintään 3 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) (51 [mikromoolia litrassa] mcmol/l) konjugoituneen bilirubiinin ollessa alle 20 % kokonaisbilirubiinifraktiosta.
- Vaikea masennus mitattuna Beck Depression Inventory-II:lla (BDI-II) >28 ja/tai anamneesissa vakava mielialahäiriö 1 vuoden sisällä seulontakäynnistä.
- Tunnettu yliherkkyys venglustaatille tai jollekin apuaineelle.
Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Vaihe 1 - Placebo
Vaiheen 1 osallistujat satunnaistettiin saamaan 2 plasebokapselia venglustaatilla kerran päivässä 24 kuukauden hoitojakson ajan.
|
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
|
|
Kokeellinen: Vaihe 1 - Venglustaatti 8 mg
Vaiheen 1 osallistujat satunnaistettiin saamaan venglustaattia 8 milligrammaa (mg) (eli 2 4 mg:n kapselia) kerran päivässä 24 kuukauden hoitojakson ajan.
|
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 1 - Venglustaatti 15 mg
Vaiheen 1 osallistujat satunnaistettiin saamaan 1 kapseli venglustaattia 15 mg ja 1 kapseli lumelääkettä yhdistettynä venglustaattiin kerran päivässä 24 kuukauden hoitojakson ajan.
|
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2 - Placebo
Vaiheen 2 osallistujat satunnaistettiin saamaan 1 plasebokapseli venglustaatilla kerran päivässä 24 kuukauden hoitojakson ajan.
|
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2 - Venglustaatti 15 mg
Vaiheen 2 osallistujat satunnaistettiin saamaan 1 kapseli venglustaattia 15 mg kerran päivässä 24 kuukauden hoitojakson ajan.
|
Lääkemuoto: kapseli; Antoreitti: suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) vuositasoinen muutos lähtötilanteesta 18. kuukauteen: Vaihe 1
Aikaikkuna: Perustasosta 18. kuukauteen
|
Munuaisten kokonaistilavuus on mitta, jolla arvioidaan sairauden etenemistä potilailla, joilla on ADPKD, munuaisten toiminnan heikkenemisen ja loppuvaiheen munuaissairauden etenemisen prognostinen biomarkkeri.
Munuaisten tilavuus arvioitiin magneettikuvauksella (MRI).
TKV:n vuosittainen muutoksen kaltevuus (prosentteina [%] vuodessa) kussakin hoitoryhmässä saatiin lineaarisesta sekavaikutteisesta mallista saadun log10-muunnetun TKV:n keskimääräisen kaltevuuden takaisinmuuntamisesta.
Malli sisälsi hoidon kiinteät vaikutukset (venglustaatti 15 mg, venglustaatti 8 mg tai lumelääke), mayo-kuvantamisluokitus (satunnaistuksen kerrostustekijän mukaan: luokka 1C vs 1D vs. 1E), aika (jatkuva muuttuja vuosina), hoito * aikavuorovaikutus ja mayo-kuvantamisluokitus * aikavuorovaikutus ja sisältää satunnaisen leikkauspisteen ja kaltevuuden.
|
Perustasosta 18. kuukauteen
|
|
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) vuosittainen muutosnopeus (kroonisen munuaistautiepidemiologian yhteistyö [CKD-EPI]) lähtötilanteesta 24. kuukauteen: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
EGFR:ää käytettiin mittaamaan munuaistoiminnan tasoa ja määrittämään munuaissairauden vaihe ADPKD:hen osallistuneilla.
Lähtötason eGFR määriteltiin kullekin osallistujalle eGFR-arvojen keskiarvona, jotka arvioitiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai satunnaistusta satunnaistettujen ja altistumattomien osallistujien osalta.
Vuosittainen eGFR:n muutosnopeus kussakin hoitoryhmässä saatiin lineaarisesta sekavaikutteisesta mallista, joka sisälsi hoitoryhmän kiinteät kategoriset vaikutukset (venglustaatti 15 mg, venglustaatti 8 mg tai lumelääke), mayo-kuvantamisluokitus (interaktiivisen vasteteknologian [IRT] mukaan). : 1C, 1D, 1E), aika (jatkuvana muuttujana vuosina), hoito-ajan mukaan, majoneesikuvausluokittelu ajan mukaan sekä satunnainen leikkaus ja kaltevuus.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) vuosittainen muutosnopeus lähtötasosta kuukauteen 24: Vaihe 1
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
EGFR:ää käytettiin mittaamaan munuaistoiminnan tasoa ja määrittämään munuaissairauden vaihe ADPKD:hen osallistuneilla.
Lähtötason eGFR määriteltiin kullekin osallistujalle eGFR-arvojen keskiarvona, jotka arvioitiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai satunnaistusta satunnaistettujen ja altistumattomien osallistujien osalta.
Vuosittainen eGFR:n muutosnopeus saatiin lineaarisesta sekavaikutteisesta mallista, joka sisälsi hoitoryhmän kiinteät kategoriset vaikutukset, mayo-kuvantamisluokittelu (IRT:n mukaan), aika (jatkuva muuttuja vuosina), hoito-aika, mayo-kuvantamisluokitus. -ajan mukaan, ja se sisälsi satunnaisen sieppauksen ja kaltevuuden.
Koska tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti turhuuden vuoksi, alun perin suunniteltua kaksivaiheista analyysiä ei voitu soveltaa, minkä jälkeen eGFR:n vuositasoinen muutos lähtötasosta arvioitiin vaiheen 1 populaatiossa käyttämällä kaikkia saatavilla olevia tietoja tietokannan lukitsemiseen asti (eli mukaan lukien kuukausi 24). arviointi).
Koska tämä on kaltevuus, se antoi enemmän tietoa ja vähentää vaihtelua.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
|
Vuositasolla munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) muutoksen kaltevuus lähtötasosta 18. kuukauteen: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Perustasosta 18. kuukauteen
|
Munuaisten kokonaistilavuus on mitta, jolla arvioidaan sairauden etenemistä potilailla, joilla on ADPKD, munuaisten toiminnan heikkenemisen ja loppuvaiheen munuaissairauden etenemisen prognostinen biomarkkeri.
Munuaisten tilavuus arvioitiin MRI:llä.
TKV:n vuosittainen muutoksen kaltevuus (% vuodessa) kussakin hoitoryhmässä saatiin lineaarisesta sekavaikutteisesta mallista saadun log10-muunnetun TKV:n keskimääräisen kulmakertoimen takaisinmuuntamisesta.
Malli sisälsi hoidon kiinteät vaikutukset (venglustaatti 15 mg, venglustaatti 8 mg tai lumelääke), mayo-kuvantamisluokitus (satunnaistuksen kerrostustekijän mukaan: luokka 1C vs 1D vs. 1E), aika (jatkuva muuttuja vuosina), hoito * aikavuorovaikutus ja mayo-kuvantamisluokitus * aikavuorovaikutus ja sisältää satunnaisen leikkauspisteen ja kaltevuuden.
|
Perustasosta 18. kuukauteen
|
|
Muutos kivun vaikeusasteessa mitattuna lyhyellä kipuinventaariolla - lyhyt lomake (BPI-SF) - kohta 3 asteikkopisteet lähtötasosta kuukauteen 18: Vaihe 1
Aikaikkuna: Perustasosta 18. kuukauteen
|
BPI-SF on validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan osallistujan kokemaa kiputasoa.
BPI-SF koostui 15 kohdasta, jotka käyttävät numeerista arviointiasteikkoa (NRS) arvioimaan kivun vaikeusastetta ja kivun häiriöitä viimeisen 24 tunnin ja viime viikon aikana.
BPI-SF Kohta 3 pyytää osallistujia "Arvioi kipusi merkitsemällä ruutu sen numeron viereen, joka parhaiten kuvaa kipuasi pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana."
NRS vaihteli 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kipu), jossa korkeammat pisteet osoittavat kivun suurempaa voimakkuutta.
Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvot ja standardivirheet (SE) arvioitiin sekavaikutteisesta mallista toistuvien mittausten (MMRM) analyysillä.
|
Perustasosta 18. kuukauteen
|
|
Muutos kivun vaikeusasteessa mitattuna lyhyellä kipuinventaariolla - lyhyt lomake (BPI-SF) - kohta 3 asteikkopisteet lähtötasosta kuukauteen 24: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
BPI-SF on validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan osallistujan kokemaa kiputasoa.
BPI-SF koostui 15 kohdasta, jotka käyttävät NRS:ää arvioimaan kivun vaikeusastetta ja kivun häiriöitä viimeisen 24 tunnin ja viime viikon aikana.
BPI-SF Kohta 3 pyytää osallistujia "Arvioi kipusi merkitsemällä ruutu sen numeron viereen, joka parhaiten kuvaa kipuasi pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana."
NRS vaihteli 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kipu), jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kivun voimakkuutta.
LS-keskiarvot ja SE arvioitiin MMRM-analyysistä.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
|
Väsymyksen vakavuuden muutos lyhyellä väsymyskartalla (BFI-SF) mitattuna - Kohta 3 Asteikon pisteet lähtötilanteesta 18. kuukauteen: Vaihe 1
Aikaikkuna: Perustasosta 18. kuukauteen
|
BFI-SF on 10 kohdan validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka kehitettiin alun perin arvioimaan väsymyksen vakavuutta.
10 kohtaa mitattiin asteikolla 0-10, jolloin 0 on "ei häiritse" ja 10 "häiritsee täysin". BFI - Kohdassa 3 osallistujia pyydetään arvioimaan väsymyksesi (väsymys, väsymys) ympyröimällä numero, joka parhaiten kuvaa pahinta väsymystäsi viimeisen 24 tunnin aikana.
NRS vaihteli 0:sta (ei väsymystä) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva väsymys).
Korkeammat maailmanlaajuiset pisteet liittyivät vakavampaan väsymykseen.
LS-keskiarvot ja SE arvioitiin MMRM-analyysistä.
|
Perustasosta 18. kuukauteen
|
|
Väsymyksen vakavuuden muutos lyhyellä väsymyskartalla (BFI-SF) mitattuna - Kohteen 3 asteikon pisteet lähtötasosta kuukauteen 24: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
BFI-SF on 10 kohdan validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka kehitettiin alun perin arvioimaan väsymyksen vakavuutta.
10 kohtaa mitattiin asteikolla 0-10, jolloin 0 on "ei häiritse" ja 10 "häiritsee täysin". BFI - Kohdassa 3 osallistujia pyydetään "Arvioi väsymys (väsymys, väsymys) ympyröimällä numero, joka parhaiten kuvaa huonointa väsymystäsi viimeisen 24 tunnin aikana.
NRS vaihteli 0:sta (ei väsymystä) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva väsymys).
Korkeammat maailmanlaajuiset pisteet liittyivät vakavampaan väsymykseen.
LS-keskiarvot ja SE arvioitiin MMRM-analyysistä.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
|
Farmakokinetiikka: Venglustaatin pitoisuus plasmassa: Vaihe 1
Aikaikkuna: Päivä 1: 3 tuntia annoksen jälkeen, kuukausi 1: ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen, kuukausi 6: ennen annosta, kuukausi 18: ennen annosta
|
Venglustaatin plasmapitoisuudet määritettiin käyttäen validoitua nestekromatografiaa tandem-massaspektrometriaa (LC-MS/MS) käyttäen.
Tämän tulosmitan tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi lumeryhmässä.
|
Päivä 1: 3 tuntia annoksen jälkeen, kuukausi 1: ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen, kuukausi 6: ennen annosta, kuukausi 18: ennen annosta
|
|
Farmakokinetiikka: Venglustaatin pitoisuus plasmassa: Vaihe 2
Aikaikkuna: Kuukausi 1: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen
|
Venglustaatin plasmapitoisuudet määritettiin validoitua LC-MS/MS-menetelmää käyttäen.
Tämän tulosmitan tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi lumeryhmässä.
|
Kuukausi 1: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoidon aikana ilmeneviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) sairastavien osallistujien määrä: Vaihe 1
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pitkittyi olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/syntymä. vika tai se oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
TEAE:t olivat haittavaikutuksia, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoitovaiheen (TE) aikana (määritelty aika ensimmäisestä tutkimuslääkkeen [IMP] antamisesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää tai hoidon alkamiseen asti. ensimmäinen käynti LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin).
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoidon aikana ilmeneviä vakavia haittatapahtumia (TESAE) sairastavien osallistujien lukumäärä: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai lääketieteellinen tärkeä tapahtuma.
TEAE-tapahtumat olivat haittavaikutuksia, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi TE-jakson aikana (määritelty aika ensimmäisestä IMP-annoksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin). .
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia: Hematologia: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit: Hemoglobiini: pienempi tai yhtä suuri (=165 g/l [nainen]; lasku lähtötasosta >=20 g/l; hematokriitti: =0,5 v/v [nainen]; punasolut (punasolut) [RBC]): >=6*10^12 litraa kohti (/l); Verihiutale: alle (=700*10^9/l; Leukosyytit (valkosolut [WBC]): 0,1*10^9/l ja eosinofiilit: >0,5*10^9/l tai > normaalin yläraja (ULN) (jos ULN >=0,5*10^9/l).
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia: Kliininen kemia: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit: Glukoosi: =7 mmol/L (paasto); Albumiini: = 150 mikromoolia litrassa (mcmol/l) (aikuiset); >=30 % muutos lähtötasosta; >=100 % muutos lähtötilanteesta, ureatyppi: >=17 mmol/L; Alaniiniaminotransferaasi (ALT): >3 ULN; Aspartaattiaminotransferaasi (AST): >3 ULN; Alkalinen fosfataasi: > 1,5 ULN; Kokonaisbilirubiini: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT > 3 ULN ja bilirubiini > 2 ULN; ja suora bilirubiini > 35 % bilirubiini ja bilirubiini > 1,5 ULN.
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti ja kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia: Virtsaanalyysi: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit: Virtsan pH: =8.
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on potentiaalisesti ja kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia: Elintoiminnot: Yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit: Systolinen verenpaine istuessa: =20 mmHg; >=160 mmHg ja nousu lähtötasosta >=20 mmHg; Diastolinen verenpaine istuessaan: =10 mmHg, >=110 mmHg ja nousu lähtötasosta >=10 mmHg; Istuminen syke: =20 lyöntiä/minuutti; >=120 lyöntiä/minuutti ja kasvu lähtötasosta >=20 lyöntiä/minuutti; ja paino: >=5 %:n lasku lähtötasosta; >=5 % lisäys lähtötasosta.
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia: Elektrokardiogrammi: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit: Syke: =20 lyöntiä/minuutti; > 100 lyöntiä minuutissa; >100 lyöntiä/minuutti ja lisäys lähtötasosta >=20 lyöntiä/minuutti; >120 lyöntiä/minuutti; > 120 lyöntiä/minuutti, kasvu lähtötasosta >=20 lyöntiä/minuutti; PR-väli: >200 millisekuntia (msek); >200 ms ja lisäys lähtötasosta >=25 %; > 220 ms, > 240 ms; QRS-väli: >110 ms; >110 ms ja lisäys lähtötasosta >=25 %; > 120 ms; >120 ms ja lisäys lähtötasosta >=25 %; QT-väli: >500 ms; QT-korjattu syke (QTc) Bazett: >450 ms; >480 ms; lisäys perusviivasta (30-60) ms; lisäys perusviivasta > 60 ms; QTc Fridericia: >450 ms; >480 ms; lisäys lähtötasosta (30-60) ms ja lisäys lähtötasosta > 60 ms.
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 18, kuukausi 24
|
Fyysinen tutkimus sisälsi: pää, sydän, keuhkot, vatsa, lihakset/luuranko, iho ja mielentila.
Fyysisen tarkastuksen poikkeavuus perustui tutkijan harkintaan.
Tulokset perustuvat hoidon alkamisjaksoon, joka määriteltiin ajaksi ensimmäisestä IMP-annoksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin.
|
Lähtötilanne, kuukausi 18, kuukausi 24
|
|
Muutos lähtötasosta Beck Depression Inventory-II (BDI-II) -pisteissä: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24, viimeinen hoitojakson arvo viimeiseen IMP:hen + 1 päivä (milloin tahansa 25 kuukauden enimmäiskeston aikana)
|
Beck Depression Inventory-II (BDI-II) on 21 kohdan kyselylomake, jota käytetään masennuksen arvioimiseen.
Useimmat kohteet on arvioitu 4-pisteen asteikolla 0-3, ja muutama kohteet on arvioitu 7-pisteen asteikolla.
Yksittäisten esineiden pisteet lisätään, jotta saadaan BDI-II-pistemäärä 0–63.
Mitä korkeampi kokonaispistemäärä, sitä vakavampi masennus, ja mitä pienempi kokonaispistemäärä, sitä vähemmän vakava masennus.
|
Lähtötaso, kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24, viimeinen hoitojakson arvo viimeiseen IMP:hen + 1 päivä (milloin tahansa 25 kuukauden enimmäiskeston aikana)
|
|
Osallistujien määrä, joiden linssin läpikuultavuus heikkeni lähtötilanteesta hoidon alkamisjakson aikana: yhdistetty vaihe 1 ja vaihe 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Linssin opasiteettiluokitusjärjestelmän (LOCS) III pistemäärän tai Maailman terveysjärjestön (WHO) arvosanan heikkeneminen tuman samentumisessa, aivokuoren samentumisessa ja posteriorisessa subkapsulaarisessa samentumisessa arvioitiin erikseen "Mikä tahansa silmä", "Yksipuolinen" ja "Kaksipuolinen".
Osallistuja voitiin laskea kaikkiin kolmeen kategoriaan.
Jokaisessa kategoriassa otettiin huomioon pahin tapaus.
Ollakseen arvioitavissa 'mikä tahansa', osallistujalla oli oltava vähintään yksi arvioitava silmä, kun taas 'yksipuolinen' ja 'kaksipuolinen' osallistujalla oli oltava molemmat silmät arvioitavissa.
Siksi "Yksipuolinen" + "Kahdenvälinen" summa ei välttämättä ole yhtä suuri kuin "Mikä tahansa" alla olevassa taulukossa.
Ero, joka havaittiin 15 mg:n ryhmässä "Nuclear Opacification" -ryhmässä, johtuu siitä yhdestä osallistujasta, jolla oli yksipuolinen paheneminen tietyllä käynnillä ja kahdenvälinen paheneminen toisella käynnillä.
Siksi tämä osallistuja laskettiin "yksipuoliseksi", "kahdenväliseksi" ja se laskettiin vain kerran "mikä tahansa".
Tulokset perustuvat TE-jaksoon.
|
Ensimmäisestä IMP-annostuksesta viimeiseen IMP-antoon EFC15392-tutkimuksessa + 30 päivää (eli enintään 25 kuukautta) tai ensimmäiseen käyntiin LTS15823-tutkimuksessa sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. elokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC15392
- 2017-004084-12 (EudraCT-numero)
- U1111-1202-0775 (Muu tunniste: UTN)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .