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Eine medizinische Forschungsstudie zur Bestimmung, ob Venglustat eine zukünftige Behandlung für ADPKD-Patienten sein kann (STAGED-PKD)

18. Oktober 2022 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte zweistufige Studie zur Charakterisierung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von GZ/SAR402671 bei Patienten mit Risiko einer schnell fortschreitenden autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD)

Hauptziel:

Bestimmung der Wirkung von Venglustat auf die Wachstumsrate des Gesamtnierenvolumens (TKV) (Stufe 1) und den geschätzten Rückgang der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) bei Teilnehmern mit einem Risiko für eine schnell fortschreitende autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) (Stufe 2).

Sekundäre Ziele:

  • Bestimmung der Wirkung von Venglustat auf die Abnahmerate der Nierenfunktion (Stufe 1) und auf die Rate des TKV-Wachstums (Stufe 2).
  • Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von Venglustat bei ADPKD-Teilnehmern (Stufen 1 und 2).
  • Bestimmung der Wirkung von Venglustat auf Schmerzen und Müdigkeit, basierend auf dem Tagebuch der Teilnehmer (Stufen 1 und 2).
  • Sicherheits-/Verträglichkeitsziele:
  • Charakterisierung des Sicherheitsprofils von Venglustat (Stufen 1 und 2).
  • Bewertung der Wirkung von Venglustat auf die Stimmung unter Verwendung des Beck Depression Inventory II (BDI-II) (Stufen 1 und 2).
  • Bewertung der Wirkung von Venglustat auf die Linse durch augenärztliche Untersuchung (Stufen 1 und 2).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer pro Teilnehmer betrug 26 Monate (maximal), einschließlich einer Screening-Periode von 15 Tagen, einer Einlaufphase von 2 Wochen, einer 24-monatigen Behandlungsphase und einer Nachbeobachtung 30 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IMP ).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

478

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1429BWN
        • Investigational Site Number 0320001
      • Santa Fe, Argentinien, S3000EPV
        • Investigational Site Number 0320003
  • Australien
      • Herston, Australien, 4029
        • Investigational Site Number 0360002
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Investigational Site Number 0360003
      • Westmead, Australien, 2145
        • Investigational Site Number 0360001
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Investigational Site Number 0560001
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 0560002
  • China
      • Beijing, China, 100853
        • Investigational Site Number 1560005
      • Chengdu, China, 610041
        • Investigational Site Number 1560004
      • Guangzhou, China, 510080
        • Investigational Site Number 1560009
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number 1560006
      • Hefei, China, 230022
        • Investigational Site Number 1560002
      • Nanjing, China, 210009
        • Investigational Site Number 1560007
      • Nanjing, China, 210029
        • Investigational Site Number 1560008
      • Shanghai, China, 200003
        • Investigational Site Number 1560001
      • Shenyang, China, 110004
        • Investigational Site Number 1560003
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Investigational Site Number 2760001
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Investigational Site Number 2760002
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Investigational Site Number 2760010
      • Düsseldorf, Deutschland, 40210
        • Investigational Site Number 2760007
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Investigational Site Number 2760009
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Investigational Site Number 2760005
      • Köln, Deutschland, 50937
        • Investigational Site Number 2760003
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Investigational Site Number 2760011
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number 2760012
      • München, Deutschland, 81675
        • Investigational Site Number 2760004
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number 2080001
      • Roskilde, Dänemark, 4000
        • Investigational Site Number 2080002
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Investigational Site Number 2500004
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Investigational Site Number 2500003
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Investigational Site Number 2500002
      • Toulouse, Frankreich, 31403
        • Investigational Site Number 2500001
  • Israel
      • Ashdod, Israel, 7747629
        • Investigational site number 3760003
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Investigational Site Number 3760002
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Italien, 20132
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number 3800003
  • Japan
      • Bunkyo-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kamakura-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920005
      • Kawasaki-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920006
      • Kyoto-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920010
      • Nagoya-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920009
      • Niigata-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920003
      • Osaka-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920007
      • Sapporo-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920001
      • Shinjuku-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 3920004
      • Toyoake-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920008
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number 1240002
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Investigational Site Number 1240003
      • Toronto, Kanada, M5G 2N2
        • Investigational Site Number 1240001
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Korea, Republik von, 07061
        • Investigational Site Number 4100002
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
        • Investigational Site Number 5280003
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Investigational Site Number 5280001
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Investigational Site Number 5280002
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-141
        • Investigational Site Number 6160003
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Investigational Site Number 6160002
      • Łódź, Polen, 92-213
        • Investigational Site Number 6160001
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2801-951
        • Investigational Site Number 6200004
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Investigational Site Number 6200005
      • Loures, Portugal, 2674-514
        • Investigational Site Number 6200001
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Investigational Site Number 6420002
      • Oradea, Rumänien, 410469
        • Investigational Site Number 6420004
      • Timisoara, Rumänien, 300723
        • Investigational Site Number 6420001
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Investigational Site Number 7240003
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Investigational Site Number 7240001
      • Madrid / Madrid, Spanien, 28040
        • Investigational Site Number 7240002
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 1580001
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580002
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Investigational Site Number 7920001
      • Kayseri, Truthahn, 38039
        • Investigational Site Number 7920002
      • Kocaeli, Truthahn, 41380
        • Investigational site number 7920003
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
      • Praha 4, Tschechien, 14021
        • Investigational Site Number 2030002
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Investigational Site Number 8400002
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • Investigational Site Number 8400017
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Investigational Site Number 8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Investigational Site Number 8400008
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Investigational Site Number 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Investigational Site Number 8400004
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Investigational Site Number 8400007
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Investigational Site Number 8400014
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • Investigational Site Number 8400003
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Investigational Site Number 8400021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Investigational Site Number 8400016
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Investigational Site Number 8400020
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Investigational Site Number 8400027
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigational Site Number 8400011
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78215
        • Investigational Site Number 8400015
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • Investigational Site Number 8400019
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Investigational Site Number 8400005
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Investigational Site Number 8400006
  • Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S5 7AU
        • Investigational Site Number 8260001
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Investigational Site Number 0400001
      • Wien, Österreich, 1090
        • Investigational Site Number 0400004

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 51 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlicher oder weiblicher Erwachsener mit ADPKD im Alter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung:

    1. zwischen 18 und 50 Jahren (beide inklusive) für Teilnehmer ab Stufe 1.
    2. zwischen 18 und 50 Jahren (beide inklusive) für Teilnehmer ab Stufe 2 mit eGFR zwischen 45 und 89,9 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) während des Screening-Zeitraums.*
    3. zwischen 18 und 55 Jahren (beide inklusive) für Teilnehmer ab Stufe 2 mit eGFR zwischen 30 und 44,9 ml/min/1,73 m^2 während des Screeningzeitraums.*
  • Die Diagnose von ADPKD bei Teilnehmern mit einer Familienanamnese würde auf einheitlichen Pei-Kriterien basieren. In Ermangelung einer Familienanamnese würde die Diagnose auf dem Vorhandensein von bilateralen Nierenzysten basieren, insgesamt mindestens 20, in Ermangelung von Befunden, die auf andere zystische Nierenerkrankungen hindeuten.

  • Mayo-Bildgebungsklassifizierung der ADPKD-Klasse 1C, 1D oder 1E**

    **Das Gesamtnierenvolumen (TKV) wurde vor Besuch 3 von einem zentralen Auswerter bestätigt.

  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate zwischen 45 und 89,9 ml/min/1,73 m^2 während des Screening-Zeitraums* (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]-Gleichung) für Stufe 1.

  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate zwischen 30 und 89,9 ml/min/1,73 m^2 während des Screeningzeitraums* (CKD-EPI-Gleichung) für Stufe 2.

    *Die Berechtigung würde durch den eGFR-Wert aus einer der beiden ersten eGFR-Messungen vor der Randomisierung bestätigt.

  • Stabiles Behandlungsschema der antihypertensiven Therapie für mindestens 30 Tage vor dem Screening-Besuch für hypertensiven Teilnehmer.
  • Kann die Studienfragebögen lesen, verstehen und beantworten.
  • Der Teilnehmer hatte vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren, die nicht Teil der medizinischen Standardversorgung sind, eine freiwillige schriftliche Einwilligung nach Aufklärung gegeben.
  • Der Teilnehmer hatte zum Zeitpunkt des Studienbeginns keinen Zugang zu Tolvaptan oder Tolvaptan war laut behandelndem Arzt nicht für die Behandlung des Teilnehmers indiziert (der Teilnehmer erfüllt nicht die empfohlenen Behandlungskriterien, verweigert den Beginn einer Behandlung mit Tolvaptan oder verträgt diese nicht).
  • Die Teilnehmerinnen, sofern weiblich im gebärfähigen Alter, müssen beim Screening-Besuch einen negativen Blut-Schwangerschaftstest (β-humanes Choriongonadotropin [β-hCG]) und beim Baseline-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest gehabt haben.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer müssen sich bereit erklärt haben, für die gesamte Dauer eine echte Abstinenz entsprechend ihrer bevorzugten und üblichen Lebensweise zu praktizieren oder doppelte Verhütungsmethoden (einschließlich einer hochwirksamen Methode zur Empfängnisverhütung für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter) anzuwenden der Studie und für mindestens 6 Wochen bei Frauen und 90 Tage bei Männern nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

Ausschlusskriterien:

  • Systolischer Blutdruck größer als (>) 160 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg) bei Run-in- und Baseline-Besuchen.
  • Verabreichung von Tolvaptan oder anderen Polyzystischen Nierenerkrankungen modifizierenden Mitteln (Somatostatin-Analoga) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Untersuchungsstudie oder Anwendung von IMP innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger war, vor der Randomisierung.
  • Der Teilnehmer hatte ein positives Ergebnis bei einem der folgenden Tests: Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Anti-Hepatitis-C-Virus (Anti-HCV)-Antikörper, Anti-Human-Immunschwäche-Virus-1- und -2-Antikörper (Anti-HIV1- und Anti-HIV2-Ab). Teilnehmer mit einem positiven Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantikörper (HBsAb) waren teilnahmeberechtigt, wenn andere Kriterien erfüllt waren (d. h. negative Tests auf: HBsAg, Hepatitis-B-Core-Antikörper [HBcAb]). Teilnehmer, die aufgrund einer natürlichen Infektion immun waren (positiver Hepatitis-B-Oberflächenantikörper (HBsAb), negatives Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und positiver Hepatitis-B-Core-Antikörper [HBcAb]), waren teilnahmeberechtigt, wenn sie negative Hepatitis-B-Impfstoff (HBV)-Desoxyribonukleinsäure (DNA) hatten ) Prüfung.
  • Eine Vorgeschichte von Drogen- und / oder Alkoholmissbrauch innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening-Besuch. Eine Vorgeschichte von Alkoholabhängigkeit innerhalb der 5 Jahre vor dem Screening-Besuch.
  • Der Teilnehmer war während der Studie für einen stationären Krankenhausaufenthalt einschließlich elektiver Operation vorgesehen.
  • Der Teilnehmer hatte eine klinisch signifikante, unkontrollierte Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers durch die Teilnahme gefährden würde oder die Wirksamkeits- oder Sicherheitsanalyse beeinträchtigen würde, wenn sich die Erkrankung während der Studie verschlimmert, oder das die Studien-Compliance erheblich beeinträchtigen könnten, einschließlich aller vorgeschriebenen Auswertungen und Nachsorgeaktivitäten.
  • Die Teilnehmer waren nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten oder sich den Studienbewertungen nicht zu unterziehen (z übersteigt die Gewichtskapazität des MRT, ferromagnetische Metallprothesen, Aneurysmaclips, schwere Klaustrophobie, große Bauch-/Rückentattoos usw.]).
  • Jegliche landesspezifischen Vorschriften, die den Teilnehmer daran hindern würden, an der Studie teilzunehmen.
  • Die Teilnehmer hielten sich nicht an die Behandlung (weniger als [
  • Der Teilnehmer hatte gemäß der Einstufung der Weltgesundheitsorganisation (WHO) eine kortikale Katarakt, die größer oder gleich (>=) einem Viertel des Linsenumfangs war (Grad kortikale Katarakt-2 [COR-2]) oder eine hintere subkapsuläre Katarakt >=2 Millimeter (Grad hinterer subkapsulärer Katarakt-2 [PSC-2]). Teilnehmer mit Kernkatarakt würden nicht ausgeschlossen.
  • Der Teilnehmer erhielt dann potenziell kataraktogene Medikamente, einschließlich einer chronischen Behandlung (häufiger als alle 2 Wochen) mit Kortikosteroiden jeglicher Art (einschließlich mittel- und hochwirksamer topischer Steroide) oder Medikamente, die Katarakt verursachen könnten, gemäß den Verschreibungsinformationen.
  • Der Teilnehmer hatte vor der Randomisierung innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger war, starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 erhalten. Dazu gehörte auch der Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder Grapefruit-haltigen Produkten innerhalb von 72 Stunden nach Beginn der Venglustat-Verabreichung.
  • Die Teilnehmerin war schwanger oder stillte.
  • Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase/Aspartat-Aminotransferase) oder Gesamtbilirubin > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts, es sei denn, der Teilnehmer hatte die Diagnose Gilbert-Syndrom. Teilnehmer mit dem Gilbert-Syndrom sollten keine zusätzlichen Symptome oder Anzeichen gehabt haben, die auf eine hepatobiliäre Erkrankung hindeuten, und der Gesamtbilirubinspiegel im Serum sollte nicht mehr als 3 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (51 [Mikromol pro Liter] mcmol/l) mit konjugiertem Bilirubin betragen 20 % der gesamten Bilirubinfraktion.
  • Vorhandensein einer schweren Depression, gemessen anhand des Beck Depression Inventory-II (BDI-II) >28 und/oder eine Vorgeschichte einer schweren affektiven Störung innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Venglustat oder einen der sonstigen Bestandteile.

Die vorstehenden Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Stufe 1 – Placebo
Die Teilnehmer aus Stufe 1 wurden randomisiert und erhielten über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten einmal täglich 2 Placebo-Kapseln, die auf Venglustat abgestimmt waren.
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Experimental: Stufe 1 – Venglustat 8 mg
Die Teilnehmer aus Stufe 1 wurden randomisiert und erhielten einmal täglich 8 Milligramm (mg) Venglustat (d. h. 2 Kapseln zu 4 mg) über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten.
Arzneimittel: Venglustat
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Andere Namen:
  • GZ402671
Experimental: Stufe 1 – Venglustat 15 mg
Die Teilnehmer aus Stufe 1 wurden randomisiert und erhielten einmal täglich 1 Kapsel Venglustat 15 mg und 1 Kapsel Placebo, abgestimmt auf Venglustat, für einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten.
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Arzneimittel: Venglustat
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Andere Namen:
  • GZ402671
Placebo-Komparator: Stufe 2 – Placebo
Die Teilnehmer aus Stufe 2 wurden randomisiert und erhielten über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten einmal täglich 1 Placebo-Kapsel, die auf Venglustat abgestimmt war.
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Experimental: Stufe 2 – Venglustat 15 mg
Teilnehmer aus Stufe 2 wurden randomisiert und erhielten 1 Kapsel Venglustat 15 mg einmal täglich für einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten.
Arzneimittel: Venglustat
Darreichungsform: Kapsel; Verabreichungsweg: oral
Andere Namen:
  • GZ402671

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Steigung der Veränderung des Gesamtnierenvolumens (TKV) von Baseline bis Monat 18: Stufe 1
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 18. Monat
Das Gesamtnierenvolumen ist ein Maß zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs bei Teilnehmern mit ADPKD, einem prognostischen Biomarker für die Abnahme der Nierenfunktion und das Fortschreiten einer Nierenerkrankung im Endstadium. Das Nierenvolumen wurde mittels Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. Die annualisierte Steigung der TKV-Änderung (in Prozent [%] pro Jahr) in jeder Behandlungsgruppe wurde aus der Rücktransformation der mittleren Steigung der log10-transformierten TKV erhalten, die aus dem linearen Mischeffektmodell erhalten wurde. Das Modell umfasste Fixeffekte der Behandlung (Venglustat 15 mg, Venglustat 8 mg oder Placebo), Mayo-Bildgebungsklassifizierung (gemäß Randomisierungsstratifizierungsfaktor: Klasse 1C versus 1D versus 1E), Zeit (als kontinuierliche Variable in Jahren), Behandlung * Zeit-Interaktion und Mayo-Bildgebungsklassifizierung * Zeitinteraktion und eingeschlossener zufälliger Schnittpunkt und Steigung.
Von der Baseline bis zum 18. Monat
Annualisierte Änderungsrate der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) von Baseline bis Monat 24: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24. Monat
Ein eGFR wurde verwendet, um das Niveau der Nierenfunktion zu messen und das Stadium der Nierenerkrankung bei ADPKD-Teilnehmern zu bestimmen. Die Baseline-eGFR wurde für jeden Teilnehmer als Durchschnitt der eGFR-Werte definiert, die vor oder gleich der ersten Dosis des Studienmedikaments oder der Randomisierung für randomisierte und nicht exponierte Teilnehmer ermittelt wurden. Die annualisierte Änderungsrate der eGFR in jeder Behandlungsgruppe wurde aus dem linearen Modell mit gemischten Effekten erhalten, einschließlich der festen kategorialen Wirkungen der Behandlungsgruppe (Venglustat 15 mg, Venglustat 8 mg oder Placebo), Mayo-Bildgebungsklassifizierung (gemäß Interactive-Response-Technologie [IRT] : 1C, 1D, 1E), Zeit (als kontinuierliche Variable in Jahren), Behandlung nach Zeit, Mayo-Bildgebungsklassifizierung nach Zeit und eingeschlossener zufälliger Schnittpunkt und Steigung.
Von der Baseline bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Änderungsrate der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von Baseline bis Monat 24: Stufe 1
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24. Monat
Ein eGFR wurde verwendet, um das Niveau der Nierenfunktion zu messen und das Stadium der Nierenerkrankung bei ADPKD-Teilnehmern zu bestimmen. Die Baseline-eGFR wurde für jeden Teilnehmer als Durchschnitt der eGFR-Werte definiert, die vor oder gleich der ersten Dosis des Studienmedikaments oder der Randomisierung für randomisierte und nicht exponierte Teilnehmer ermittelt wurden. Die annualisierte Änderungsrate der eGFR wurde aus dem linearen Mixed-Effect-Modell erhalten, das die festen kategorialen Effekte von Behandlungsgruppe, Mayo-Bildgebungsklassifizierung (gemäß IRT), Zeit (als kontinuierliche Variable in Jahren), Behandlung nach Zeit, Mayo-Bildgebungsklassifizierung enthält -nach-Zeit, und enthalten zufälligen Schnittpunkt und Steigung. Aufgrund der vorzeitigen Beendigung der Studie wegen Vergeblichkeit war die ursprünglich geplante zweistufige Analyse nicht anwendbar, dann wurde die annualisierte Änderungsrate der eGFR gegenüber dem Ausgangswert in der Population der Stufe 1 unter Verwendung aller verfügbaren Daten bis zur Datenbanksperre (d. h. einschließlich Monat 24 Bewertung). Da es sich um eine Steigung handelt, konnten mehr Daten gesammelt und die Variabilität reduziert werden.
Von der Baseline bis zum 24. Monat
Annualisierte Steigung der Veränderung des Gesamtnierenvolumens (TKV) von Baseline bis Monat 18: Kombinierte Stufe 1 und Stufe 2
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 18. Monat
Das Gesamtnierenvolumen ist ein Maß zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs bei Teilnehmern mit ADPKD, einem prognostischen Biomarker für die Abnahme der Nierenfunktion und das Fortschreiten einer Nierenerkrankung im Endstadium. Das Nierenvolumen wurde mittels MRI beurteilt. Die annualisierte Steigung der TKV-Änderung (in % pro Jahr) in jeder Behandlungsgruppe wurde aus der Rücktransformation der mittleren Steigung der log10-transformierten TKV erhalten, die aus dem linearen Mischeffektmodell erhalten wurde. Das Modell umfasste Fixeffekte der Behandlung (Venglustat 15 mg, Venglustat 8 mg oder Placebo), Mayo-Bildgebungsklassifizierung (gemäß Randomisierungsstratifizierungsfaktor: Klasse 1C versus 1D versus 1E), Zeit (als kontinuierliche Variable in Jahren), Behandlung * Zeit-Interaktion und Mayo-Bildgebungsklassifizierung * Zeitinteraktion und eingeschlossener zufälliger Schnittpunkt und Steigung.
Von der Baseline bis zum 18. Monat
Änderung der Schmerzstärke, gemessen anhand des Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)-Item 3 Scale Score From Baseline to Month 18: Stage 1
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 18. Monat
Der BPI-SF ist ein validierter, selbst auszufüllender Fragebogen, der entwickelt wurde, um das wahrgenommene Schmerzniveau eines Teilnehmers zu messen. Der BPI-SF bestand aus 15 Items, die eine numerische Bewertungsskala (NRS) verwenden, um die Schmerzstärke und Schmerzinterferenz in den letzten 24 Stunden und der letzten Woche zu bewerten. BPI-SF Punkt 3 fordert die Teilnehmer auf: „Bitte bewerten Sie Ihre Schmerzen, indem Sie das Kästchen neben der Zahl ankreuzen, die Ihre schlimmsten Schmerzen in den letzten 24 Stunden am besten beschreibt.“ Der NRS reichte von 0 (kein Schmerz) bis 10 (schlimmster vorstellbarer Schmerz), wobei höhere Werte eine stärkere Schmerzintensität anzeigen. Mittelwerte der kleinsten Quadrate (LS) und Standardfehler (SE) wurden aus dem Mixed-Effect-Modell mit Analyse wiederholter Messungen (MMRM) geschätzt.
Von der Baseline bis zum 18. Monat
Änderung der Schmerzstärke, gemessen anhand des Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)-Item 3 Scale Score from Baseline to Month 24: Combined Stage 1 and Stage 2
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24. Monat
Der BPI-SF ist ein validierter, selbst auszufüllender Fragebogen, der entwickelt wurde, um das wahrgenommene Schmerzniveau eines Teilnehmers zu messen. Der BPI-SF bestand aus 15 Items, die eine NRS verwenden, um die Schmerzstärke und Schmerzinterferenz in den letzten 24 Stunden und der letzten Woche zu bewerten. BPI-SF Punkt 3 fordert die Teilnehmer auf: „Bitte bewerten Sie Ihre Schmerzen, indem Sie das Kästchen neben der Zahl ankreuzen, die Ihre schlimmsten Schmerzen in den letzten 24 Stunden am besten beschreibt.“ Der NRS reichte von 0 (kein Schmerz) bis 10 (schlimmster vorstellbarer Schmerz), wobei höhere Werte eine stärkere Schmerzintensität anzeigen. LS-Mittelwerte und SE wurden aus der MMRM-Analyse geschätzt.
Von der Baseline bis zum 24. Monat
Änderung des Schweregrads der Ermüdung, gemessen anhand des Brief Fatigue Inventory (BFI-SF) – Item 3 Scale Score from Baseline to Month 18: Stage 1
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 18. Monat
Der BFI-SF ist ein 10 Punkte umfassender, validierter, selbst auszufüllender Fragebogen, der ursprünglich entwickelt wurde, um den Schweregrad der Erschöpfung zu beurteilen. Die 10-Punkte wurden auf einer Skala von 0 bis 10 gemessen, wobei 0 „stört nicht“ und 10 „völlig stört“ bedeutet. BFI – Punkt 3 fordert die Teilnehmer auf: „Bitte bewerten Sie Ihre Erschöpfung (Müdigkeit, Müdigkeit), indem Sie die eine Zahl einkreisen, die Ihren schlimmsten Ermüdungszustand während der letzten 24 Stunden am besten beschreibt. Der NRS reichte von 0 (keine Müdigkeit) bis 10 (schlimmste vorstellbare Müdigkeit). Höhere globale Werte waren mit stärkerer Erschöpfung verbunden. LS-Mittelwerte und SE wurden aus der MMRM-Analyse geschätzt.
Von der Baseline bis zum 18. Monat
Änderung des Schweregrads der Ermüdung, gemessen anhand des Brief Fatigue Inventory (BFI-SF) – Item 3 Scale Score from Baseline to Month 24: Combined Stage 1 and Stage 2
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24. Monat
Der BFI-SF ist ein 10 Punkte umfassender, validierter, selbst auszufüllender Fragebogen, der ursprünglich entwickelt wurde, um den Schweregrad der Erschöpfung zu beurteilen. Die 10-Punkte wurden auf einer Skala von 0 bis 10 gemessen, wobei 0 „stört nicht“ und 10 „völlig stört“ bedeutet. BFI – Punkt 3 fordert die Teilnehmer auf: „Bitte bewerten Sie Ihre Erschöpfung (Müdigkeit, Erschöpfung), indem Sie die eine Zahl einkreisen, die Ihren schlimmsten Erschöpfungsgrad während der letzten 24 Stunden am besten beschreibt. Der NRS reichte von 0 (keine Müdigkeit) bis 10 (schlimmste vorstellbare Müdigkeit). Höhere globale Werte waren mit stärkerer Erschöpfung verbunden. LS-Mittelwerte und SE wurden aus der MMRM-Analyse geschätzt.
Von der Baseline bis zum 24. Monat
Pharmakokinetik: Plasmakonzentration von Venglustat: Stufe 1
Zeitfenster: Tag 1: 3 Stunden nach der Einnahme, Monat 1: vor der Einnahme und 3 Stunden nach der Einnahme, Monat 6: vor der Einnahme, Monat 18: vor der Einnahme
Die Venglustat-Plasmakonzentrationen wurden mit einer validierten Methode der Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS) bestimmt. Es war nicht geplant, Daten für diese Ergebnismessung für den Placebo-Arm zu sammeln und zu analysieren.
Tag 1: 3 Stunden nach der Einnahme, Monat 1: vor der Einnahme und 3 Stunden nach der Einnahme, Monat 6: vor der Einnahme, Monat 18: vor der Einnahme
Pharmakokinetik: Plasmakonzentration von Venglustat: Stufe 2
Zeitfenster: Monat 1: Vor der Dosis und 3 Stunden nach der Dosis
Die Venglustat-Plasmakonzentrationen wurden mit einer validierten LC-MS/MS-Methode bestimmt. Es war nicht geplant, Daten für diese Ergebnismessung für den Placebo-Arm zu sammeln und zu analysieren.
Monat 1: Vor der Dosis und 3 Stunden nach der Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs): Stadium 1
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/Geburt war Defekt oder ein medizinisch wichtiges Ereignis war. TEAEs waren UEs, die während der behandlungsbedingten Phase (TE) (definiert als die Zeit von der ersten Verabreichung des Prüfpräparats [IMP] bis zur letzten IMP-Verabreichung in der Studie EFC15392 + 30 Tage oder bis zum erster Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt).
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs): Kombinierte Stufe 1 und Stufe 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. SAE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler war oder medizinisch bedingt war wichtige Veranstaltung. TEAEs waren UEs, die sich während der TE-Periode entwickelten, verschlechterten oder schwerwiegend wurden (definiert als die Zeit von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt). .
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien: Hämatologie: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Kriterien für potenziell klinisch signifikante Anomalien: Hämoglobin: weniger als oder gleich (=165 g/L [Frauen]; Abnahme gegenüber dem Ausgangswert >=20 g/L; Hämatokrit: =0,5 v/v [Frauen]; Erythrozyten (rote Blutkörperchen [RBC]): >=6*10^12 pro Liter (/l); Blutplättchen: weniger als (=700*10^9/l; Leukozyten (weiße Blutkörperchen [WBC]): 0,1*10^9/l und Eosinophile: >0,5*10^9/L oder >obere Grenze des Normalwerts (ULN) (wenn ULN >=0,5*10^9/L).
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien: Klinische Chemie: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Kriterien für potenziell klinisch signifikante Anomalien: Glukose: =7 mmol/L (nüchtern); Albumin: = 150 Mikromillimol pro Liter (mcmol/l) (Erwachsene); >=30 % Änderung gegenüber dem Ausgangswert; >=100 % Veränderung gegenüber Baseline, Harnstoffstickstoff: >=17 mmol/l; Alaninaminotransferase (ALT): >3 ULN; Aspartataminotransferase (AST): >3 ULN; Alkalische Phosphatase: >1,5 ULN; Gesamtbilirubin: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT >3 ULN und Bilirubin >2 ULN; und direktes Bilirubin > 35 % Bilirubin und Bilirubin > 1,5 ULN.
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell und klinisch signifikanten Anomalien: Urinanalyse: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Kriterien für potenziell klinisch signifikante Anomalien: Urin-pH: =8.
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell und klinisch signifikanten Anomalien: Vitalfunktionen: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Kriterien für potenziell klinisch signifikante Anomalien: Systolischer Blutdruck im Sitzen: =20 mmHg; >=160 mmHg und Anstieg vom Ausgangswert >=20 mmHg; Diastolischer Blutdruck im Sitzen: =10 mmHg, >=110 mmHg und Anstieg vom Ausgangswert >=10 mmHg; Herzfrequenz im Sitzen: =20 Schläge/Minute; >=120 Schläge/Minute und Anstieg von der Grundlinie >=20 Schläge/Minute; und Gewicht: >=5 % Abnahme von der Grundlinie; >=5 % Anstieg gegenüber dem Ausgangswert.
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien: Elektrokardiogramm: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Kriterien für potenziell klinisch signifikante Anomalien: Herzfrequenz: = 20 Schläge/Minute; >100 Schläge/Minute; >100 Schläge/Minute und Anstieg von der Grundlinie >=20 Schläge/Minute; >120 Schläge/Minute; >120 Schläge/Minute, Anstieg von der Grundlinie >=20 Schläge/Minute; PR-Intervall: >200 Millisekunden (ms); >200 ms und Anstieg von der Grundlinie >=25 %; >220 ms, >240 ms; QRS-Intervall: >110 ms; >110 ms und Anstieg von der Grundlinie >=25 %; >120 ms; > 120 ms und Anstieg von der Grundlinie > = 25 %; QT-Intervall: >500 ms; Herzfrequenzkorrigiertes QT (QTc) Bazett: >450 ms; >480 ms; Anstieg von der Grundlinie (30–60) ms; Anstieg von der Grundlinie > 60 ms; QTc Fridericia: > 450 ms; >480 ms; Erhöhung von der Grundlinie (30-60) ms und Erhöhung von der Grundlinie > 60 ms.
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei der körperlichen Untersuchung: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Baseline, Monat 18, Monat 24
Die körperliche Untersuchung umfasste: Kopf, Herz, Lunge, Bauch, Muskulatur/Skelett, Haut und Geisteszustand. Auffälligkeiten bei der körperlichen Untersuchung lagen im Ermessen des Ermittlers. Die Ergebnisse basieren auf dem behandlungsbedingten Zeitraum, der als Zeit von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie definiert wurde, je nachdem, was früher eintritt.
Baseline, Monat 18, Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Beck Depression Inventory-II (BDI-II) Score: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24, Letzter Behandlungswert bis zum letzten IMP + 1 Tag (jederzeit während der maximalen Dauer von 25 Monaten)
Das Beck Depression Inventory-II (BDI-II) ist ein 21-Punkte-Fragebogen zur Erfassung von Depressionen. Die meisten Items werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 bis 3 bewertet, und einige Items werden auf einer 7-Punkte-Skala bewertet. Einzelne Punkte werden addiert, um einen BDI-II-Gesamtwert von 0 bis 63 zu erhalten. Je höher der Gesamtscore, desto schwerer die Depression, und je niedriger der Gesamtscore, desto weniger schwer die Depression.
Baseline, Monate 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24, Letzter Behandlungswert bis zum letzten IMP + 1 Tag (jederzeit während der maximalen Dauer von 25 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit sich verschlechternder Linsentrübung gegenüber dem Ausgangswert während der behandlungsbedingten Phase: Kombinierte Phase 1 und Phase 2
Zeitfenster: Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt
Die Verschlechterung des Linsentrübungs-Klassifizierungssystems (LOCS) III-Score oder des Grades der Weltgesundheitsorganisation (WHO) bei nukleärer Trübung, kortikaler Trübung und hinterer subkapsulärer Trübung wurde für „jedes Auge“, „unilateral“ und „bilateral“ separat bewertet. In allen 3 Kategorien konnte ein Teilnehmer gezählt werden. In jeder Kategorie wurde der Worst Case berücksichtigt. Um für „Alle“ auswertbar zu sein, musste ein Teilnehmer mindestens ein auswertbares Auge haben, während für „Einseitig“ und „Bilateral“ ein Teilnehmer beide Augen auswertbar haben musste. Daher ist die Summe von „Unilateral“ + „Bilateral“ in der folgenden Tabelle nicht unbedingt gleich „Beliebig“. Der beobachtete Unterschied bei der „Kerntrübung“ in der 15-mg-Gruppe stammt von dem einen Teilnehmer, der bei einem bestimmten Besuch eine einseitige Verschlechterung und bei einem anderen Besuch eine beidseitige Verschlechterung hatte. Daher wurde dieser Teilnehmer als 'Unilateral', 'Bilateral' gezählt und nur einmal in 'Any' gezählt. Die Ergebnisse basieren auf der TE-Periode.
Von der ersten IMP-Verabreichung bis zur letzten IMP-Verabreichung in der EFC15392-Studie + 30 Tage (d. h. bis zu 25 Monate) oder bis zum ersten Besuch in der LTS15823-Studie, je nachdem, was früher eintritt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC15392
  • 2017-004084-12 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1202-0775 (Andere Kennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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