Venglustat가 ADPKD 환자를 위한 향후 치료가 될 수 있는지 확인하기 위해 고안된 의학 연구 (STAGED-PKD)
2022년 10월 18일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
급속 진행성 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)의 위험이 있는 환자에서 GZ/SAR402671의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 특성화하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2단계 연구
주요 목표:
빠르게 진행하는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)(2단계)의 위험이 있는 참가자의 총 신장 부피(TKV) 성장 속도(1단계) 및 예상 사구체 여과율(eGFR) 감소에 대한 벤글루스타트의 효과를 확인합니다.
보조 목표:
- 신장 기능 저하 속도(1단계) 및 TKV 성장 속도(2단계)에 대한 벤글루스타트의 효과를 확인합니다.
- ADPKD 참가자(1단계 및 2단계)에서 벤글루스타트의 약동학(PK)을 평가합니다.
- 통증과 피로에 대한 벤글루스타트의 효과를 확인하기 위해, 참가자가 보고한 일기를 기반으로 합니다(1단계 및 2단계).
- 안전성/내약성 목표:
- venglustat의 안전성 프로필 특성화(1단계 및 2단계).
- Beck Depression Inventory II(BDI-II)(1단계 및 2단계)를 사용하여 venglustat가 기분에 미치는 영향을 평가합니다.
- 안과 검사(1단계 및 2단계)에 의해 수정체에 대한 벤글루스타트의 효과를 평가하기 위함.
연구 개요
상세 설명
참가자당 연구 기간은 26개월(최대)로 스크리닝 기간 15일, 준비 기간 2주, 치료 기간 24개월, 임상시험용 의약품(IMP) 최종 투여 후 30일 추적 관찰 기간을 포함합니다. ).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
478
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
- Investigational Site Number 5280003
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Investigational Site Number 5280001
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Investigational Site Number 5280002
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Taichung, 대만, 40447
- Investigational Site Number 1580001
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Taipei, 대만, 10043
- Investigational Site Number 1580002
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Seoul, 대한민국, 03080
- Investigational Site Number 4100001
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Seoul, 대한민국, 07061
- Investigational Site Number 4100002
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Investigational Site Number 2080001
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Roskilde, 덴마크, 4000
- Investigational Site Number 2080002
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Berlin, 독일, 10117
- Investigational Site Number 2760001
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Dresden, 독일, 01307
- Investigational Site Number 2760002
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Dresden, 독일, 01307
- Investigational Site Number 2760010
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Düsseldorf, 독일, 40210
- Investigational Site Number 2760007
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Essen, 독일, 45122
- Investigational Site Number 2760009
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Hannover, 독일, 30625
- Investigational Site Number 2760005
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Köln, 독일, 50937
- Investigational Site Number 2760003
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Leipzig, 독일, 04103
- Investigational Site Number 2760011
-
Mainz, 독일, 55131
- Investigational Site Number 2760012
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München, 독일, 81675
- Investigational Site Number 2760004
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Bucuresti, 루마니아, 022328
- Investigational Site Number 6420002
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Oradea, 루마니아, 410469
- Investigational Site Number 6420004
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Timisoara, 루마니아, 300723
- Investigational Site Number 6420001
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- Investigational Site Number 8400002
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- Investigational Site Number 8400017
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- Investigational Site Number 8400001
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Investigational Site Number 8400008
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Investigational Site Number 8400010
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Investigational Site Number 8400004
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Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60637
- Investigational Site Number 8400007
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Investigational Site Number 8400014
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- Investigational Site Number 8400003
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- Investigational Site Number 8400021
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Investigational Site Number 8400016
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Investigational Site Number 8400020
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Investigational Site Number 8400027
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Investigational Site Number 8400011
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78215
- Investigational Site Number 8400015
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West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- Investigational Site Number 8400019
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- Investigational Site Number 8400005
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Investigational Site Number 8400006
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Investigational Site Number 0560001
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number 0560002
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Barcelona, 스페인, 08003
- Investigational Site Number 7240003
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Barcelona, 스페인, 08025
- Investigational Site Number 7240001
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Madrid / Madrid, 스페인, 28040
- Investigational Site Number 7240002
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1429BWN
- Investigational Site Number 0320001
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Santa Fe, 아르헨티나, S3000EPV
- Investigational Site Number 0320003
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Sheffield, 영국, S5 7AU
- Investigational Site Number 8260001
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Graz, 오스트리아, 8036
- Investigational Site Number 0400001
-
Wien, 오스트리아, 1090
- Investigational Site Number 0400004
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Ashdod, 이스라엘, 7747629
- Investigational Site Number 3760003
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Reẖovot, 이스라엘, 76100
- Investigational Site Number 3760002
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Investigational Site Number 3800001
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Milano, 이탈리아, 20132
- Investigational Site Number 3800002
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Investigational Site Number 3800003
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Bunkyo-Ku, 일본
- Investigational Site Number 3920002
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Kamakura-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920005
-
Kawasaki-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920006
-
Kyoto-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920010
-
Nagoya-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920009
-
Niigata-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920003
-
Osaka-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920007
-
Sapporo-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920001
-
Shinjuku-Ku, 일본
- Investigational Site Number 3920004
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Toyoake-Shi, 일본
- Investigational Site Number 3920008
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Beijing, 중국, 100853
- Investigational Site Number 1560005
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Chengdu, 중국, 610041
- Investigational Site Number 1560004
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Guangzhou, 중국, 510080
- Investigational Site Number 1560009
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Hangzhou, 중국, 310003
- Investigational Site Number 1560006
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Hefei, 중국, 230022
- Investigational Site Number 1560002
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Nanjing, 중국, 210009
- Investigational Site Number 1560007
-
Nanjing, 중국, 210029
- Investigational Site Number 1560008
-
Shanghai, 중국, 200003
- Investigational Site Number 1560001
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Shenyang, 중국, 110004
- Investigational Site Number 1560003
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Praha 2, 체코, 12808
- Investigational Site Number 2030001
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Praha 4, 체코, 14021
- Investigational Site Number 2030002
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Istanbul, 칠면조
- Investigational Site Number 7920001
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Kayseri, 칠면조, 38039
- Investigational Site Number 7920002
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Kocaeli, 칠면조, 41380
- Investigational site number 7920003
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Edmonton, 캐나다, T6G 2B7
- Investigational Site Number 1240002
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Montreal, 캐나다, H2W 1R7
- Investigational Site Number 1240003
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Toronto, 캐나다, M5G 2N2
- Investigational Site Number 1240001
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Almada, 포르투갈, 2801-951
- Investigational Site Number 6200004
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Carnaxide, 포르투갈, 2790-134
- Investigational Site Number 6200005
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Loures, 포르투갈, 2674-514
- Investigational Site Number 6200001
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Warszawa, 폴란드, 04-141
- Investigational Site Number 6160003
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Wrocław, 폴란드, 50-556
- Investigational Site Number 6160002
-
Łódź, 폴란드, 92-213
- Investigational Site Number 6160001
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Investigational Site Number 2500004
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Brest, 프랑스, 29609
- Investigational Site Number 2500003
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Paris, 프랑스, 75015
- Investigational Site Number 2500002
-
Toulouse, 프랑스, 31403
- Investigational Site Number 2500001
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Herston, 호주, 4029
- Investigational Site Number 0360002
-
Nedlands, 호주, 6009
- Investigational Site Number 0360003
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Westmead, 호주, 2145
- Investigational Site Number 0360001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
동의서 서명 당시 연령이 있는 ADPKD가 있는 성인 남성 또는 여성:
- 1단계 참가자의 경우 18~50세(둘 다 포함).
- 18세에서 50세 사이(둘 다 포함) eGFR이 1.73제곱미터당 분당 45~89.9밀리리터(mL/min/1.73)인 2단계 참가자의 경우 m^2) 심사 기간 중.*
- eGFR이 30~44.9mL/min/1.73인 2단계 참가자의 경우 18~55세(둘 다 포함) 심사 기간 동안 m^2.*
- 가족력이 있는 참가자의 ADPKD 진단은 통합 Pei 기준을 기반으로 합니다. 가족력이 없는 경우, 진단은 다른 낭성 신장 질환을 시사하는 소견이 없는 경우 양측에 총 20개 이상의 신장 낭종의 존재를 기반으로 합니다.
ADPKD 클래스 1C, 1D 또는 1E의 Mayo 영상 분류**
**총 신장 용적(TKV)은 방문 3 전에 중앙 판독기에 의해 확인되었습니다.
- 예상 사구체 여과율 45~89.9mL/min/1.73 1기에 대한 스크리닝 기간 동안 m^2*(만성 신장 질환 역학 협력[CKD-EPI] 방정식).
예상 사구체 여과율 30~89.9mL/min/1.73 2기에 대한 스크리닝 기간 동안 m^2*(CKD-EPI 방정식).
*적격성은 첫 번째 두 번의 사전 무작위화 eGFR 측정 중 하나의 eGFR 값으로 확인됩니다.
- 고혈압 참가자를 위한 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 항고혈압 요법의 안정적인 치료 요법.
- 연구 설문지를 읽고, 이해하고, 응답할 수 있습니다.
- 참가자는 표준 의료 서비스의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의서를 제공했습니다.
- 참가자는 연구 시작 시점에 톨밥탄에 접근할 수 없었거나 치료 의사에 따라 참가자의 치료에 톨밥탄이 지시되지 않았습니다(참가자는 치료에 대한 권장 기준을 충족하지 않거나, 시작을 거부하거나 톨밥탄 치료를 용인하지 않음).
- 참가자는 가임 여성인 경우 스크리닝 방문 시 혈액 임신 검사(β-인간 융모막 성선 자극 호르몬[β-hCG]) 음성 및 기준선 방문 시 소변 임신 검사 음성이어야 합니다.
- 가임기 여성 참여자와 남성 참여자는 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 전체 기간 동안 이중 피임 방법(가임 여성 참여자를 위한 매우 효과적인 피임 방법 포함)을 사용하기로 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 여성의 경우 최소 6주, 남성의 경우 90일 동안.
제외 기준:
- 도입 및 기준선 방문 시 수축기 혈압이 수은(mmHg) 160밀리미터(>)를 초과(>)합니다.
- 톨밥탄 또는 기타 다낭성 신장 질환 조절제(소마토스타틴 유사체)의 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 투여.
- 무작위 배정 전 3개월 또는 5년 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 조사 중재 연구에 참여하거나 IMP를 사용합니다.
- 참가자는 B형 간염 표면 항원(HBsAg), 항 C형 간염 바이러스(항 HCV) 항체, 항 인간 면역결핍 바이러스 1 및 2 항체(항 HIV1 및 항 HIV2 Ab) 검사 중 하나에서 양성 결과를 보였습니다. B형 간염 표면 항체(HBsAb) 검사에서 양성 반응을 보인 참가자는 다른 기준(즉, HBsAg, B형 간염 핵심 항체[HBcAb]에 대한 음성 검사)을 충족하는 경우 자격이 있었습니다. 자연 감염(양성 B형 간염 표면 항체(HBsAb), 음성 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및 양성 B형 간염 코어 항체[HBcAb])으로 인해 면역이 있는 참가자는 음성 B형 간염 백신(HBV) 데옥시리보핵산(DNA ) 테스트.
- 스크리닝 방문 전 지난 1년 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력. 스크리닝 방문 전 5년 이내에 알코올 의존의 병력.
- 참가자는 연구 기간 동안 선택적 수술을 포함한 입원 환자 입원이 예정되어 있었습니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 참여를 통해 참가자의 안전을 위험에 빠뜨리거나 연구 중에 상태가 악화되는 경우 효능 또는 안전성 분석에 영향을 미칠 임상적으로 중요하고 통제되지 않은 의학적 상태를 가졌습니다. 규정된 모든 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 크게 방해할 수 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없거나 연구 평가를 받을 수 없습니다(예: 동공 확장에 대한 금기 사항이 있거나 자기 공명 영상(MRI)을 받을 수 없습니다. [예: 참가자의 체중 MRI의 중량 초과, 강자성 금속 보철물, 동맥류 클립, 심한 밀실 공포증, 큰 복부/등 문신 등]).
- 참가자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 국가 관련 특정 규정.
- 참가자는 치료를 준수하지 않았습니다(미만 [
- 참가자는 세계보건기구(WHO) 등급에 따라 수정체 둘레의 1/4 이상(>=)인 피질 백내장(등급 피질 백내장-2[COR-2]) 또는 후낭하 백내장을 가졌습니다. >=2밀리미터(등급 후낭하 백내장-2[PSC-2]). 핵 백내장이 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
- 참가자는 처방 정보에 따르면 모든 경로의 코르티코스테로이드(중간 및 고효능 국소 스테로이드 포함) 또는 백내장을 유발할 수 있는 약물의 만성 요법(매 2주보다 더 자주)을 포함하여 잠재적으로 백내장 유발 약물을 받고 있었습니다.
- 참가자는 무작위 배정 전에 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 CYP3A4의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제를 투여받았습니다. 여기에는 벤글루스타트 투여 시작 후 72시간 이내에 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품의 섭취도 포함됩니다.
- 참가자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
- 간 효소(알라닌 아미노트랜스퍼라제/아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제) 또는 참가자가 길버트 증후군 진단을 받지 않은 경우 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배. 길버트 증후군 참가자는 간담도 질환을 암시하는 추가 증상이나 징후가 없어야 하며 혈청 총 빌리루빈 수치가 3mg/dL(51[마이크로몰/리터] mcmol/L) 이하이고 결합 빌리루빈이 총 빌리루빈 분획의 20%.
- Beck Depression Inventory-II(BDI-II) >28로 측정한 중증 우울증의 존재 및/또는 스크리닝 방문 1년 이내에 주요 정동 장애의 병력.
- venglustat 또는 부형제의 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 1단계 - 위약
1단계의 참가자는 24개월의 치료 기간 동안 벤글루스타트와 일치하는 위약 캡슐 2개를 매일 1회 투여하도록 무작위 배정되었습니다.
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제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
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실험적: 1기 - 벤글루스타트 8 mg
1단계의 참가자는 24개월의 치료 기간 동안 1일 1회 벤글루스타트 8밀리그램(mg)(즉, 4mg 캡슐 2개)을 투여하도록 무작위 배정되었습니다.
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제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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실험적: 1기 - 벤글루스타트 15 mg
1단계 참가자는 24개월의 치료 기간 동안 1일 1회 벤글루스타트 15mg 캡슐 1개와 위약 캡슐 1개를 무작위로 투여 받았습니다.
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제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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위약 비교기: 2단계 - 위약
2단계의 참가자는 24개월의 치료 기간 동안 매일 1회 벤글루스타트와 일치하는 위약 캡슐 1개를 무작위로 받았습니다.
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제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
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실험적: 2기 - 벤글루스타트 15 mg
2단계 참가자는 24개월의 치료 기간 동안 1일 1회 벤글루스타트 15mg 캡슐 1개를 무작위로 투여 받았습니다.
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제약 형태: 캡슐; 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 18개월까지 총 신장 용적(TKV)의 연간 변화 기울기: 1단계
기간: 기준선에서 18개월까지
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총 신장 용적은 신기능 저하 및 말기 신질환 진행의 예후 바이오마커인 ADPKD 환자의 질병 진행을 평가하기 위한 척도입니다.
자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 신장 부피를 평가했습니다.
선형 혼합 효과 모델에서 얻은 log10 변환된 TKV의 평균 기울기의 역변환으로부터 각 치료군에서 TKV의 연간 변화 기울기(연간 백분율[%])를 얻었습니다.
이 모델에는 치료의 수정 효과(venglustat 15mg, venglustat 8mg 또는 위약), 마요네즈 영상 분류(무작위화 계층화 요인에 따라: 클래스 1C 대 1D 대 1E), 시간(연속 변수), 치료 * 시간 상호작용이 포함되었습니다. 및 마요 영상 분류 * 시간 상호 작용 및 무작위 절편 및 기울기를 포함합니다.
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기준선에서 18개월까지
|
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추정 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화율(만성 신장 질환 역학 협력[CKD-EPI]) 기준선에서 24개월까지: 결합된 1단계 및 2단계
기간: 기준선에서 24개월까지
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신장 기능 수준을 측정하고 ADPKD 참가자의 신장 질환 단계를 결정하기 위해 eGFR을 사용했습니다.
각 참가자에 대한 기준선 eGFR은 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 노출되지 않은 무작위 참가자에 대한 무작위화 이전에 평가된 eGFR 값의 평균으로 정의되었습니다.
각 치료군에서 eGFR의 연간 변화율은 치료군의 고정 범주 효과(venglustat 15mg, venglustat 8mg 또는 위약), 마요네즈 영상 분류(대화형 반응 기술[IRT]에 따름)를 포함하는 선형 혼합 효과 모델에서 얻었습니다. : 1C, 1D, 1E), 시간(연도의 연속 변수), 시간별 치료, 시간별 메이요 영상 분류, 무작위 절편 및 기울기를 포함했습니다.
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기준선에서 24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 24개월까지 추정 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화율: 1단계
기간: 기준선에서 24개월까지
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신장 기능 수준을 측정하고 ADPKD 참가자의 신장 질환 단계를 결정하기 위해 eGFR을 사용했습니다.
각 참가자에 대한 기준선 eGFR은 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 노출되지 않은 무작위 참가자에 대한 무작위화 이전에 평가된 eGFR 값의 평균으로 정의되었습니다.
eGFR의 연간 변화율은 치료 그룹의 고정 범주 효과, 메이요 영상 분류(IRT에 따름), 시간(연도의 연속 변수), 치료별, 메이요 영상 분류를 포함하는 선형 혼합 효과 모델에서 얻었습니다. -시간별, 무작위 절편 및 기울기가 포함됩니다.
무익성에 대한 연구의 조기 종료로 인해 초기에 계획된 2단계 분석을 적용할 수 없었으며, 데이터베이스 잠금(즉, 24개월 포함 평가).
기울기이므로 더 많은 데이터를 확보하고 변동성을 줄일 수 있습니다.
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기준선에서 24개월까지
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기준선에서 18개월까지 총 신장 용적(TKV)의 연간 변화 기울기: 1단계와 2단계 결합
기간: 기준선에서 18개월까지
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총 신장 용적은 신기능 저하 및 말기 신질환 진행의 예후 바이오마커인 ADPKD 환자의 질병 진행을 평가하기 위한 척도입니다.
MRI를 사용하여 신장 부피를 평가했습니다.
각 치료군에서 TKV의 연간 변화 기울기(%/년)는 선형 혼합 효과 모델에서 얻은 log10 변환된 TKV의 평균 기울기의 역변환으로부터 얻었습니다.
이 모델에는 치료의 수정 효과(venglustat 15mg, venglustat 8mg 또는 위약), 마요네즈 영상 분류(무작위화 계층화 요인에 따라: 클래스 1C 대 1D 대 1E), 시간(연속 변수), 치료 * 시간 상호작용이 포함되었습니다. 및 마요 영상 분류 * 시간 상호 작용 및 무작위 절편 및 기울기를 포함합니다.
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기준선에서 18개월까지
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기준선에서 18개월까지 간단한 통증 인벤토리-간단한 형태(BPI-SF)-항목 3 척도 점수로 측정한 통증 중증도의 변화: 1단계
기간: 기준선에서 18개월까지
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BPI-SF는 참가자의 인지된 통증 수준을 측정하도록 설계된 검증된 자가 관리 설문지입니다.
BPI-SF는 NRS(Numeric Rating Scale)를 사용하여 지난 24시간 및 지난 주 통증 심각도 및 통증 간섭을 평가하는 15개 항목으로 구성되었습니다.
BPI-SF 항목 3은 참가자들에게 "지난 24시간 동안 가장 심했던 통증을 가장 잘 설명하는 숫자 옆의 상자에 표시하여 통증을 평가하십시오."라고 요청합니다.
NRS의 범위는 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 통증)까지이며 점수가 높을수록 통증 강도가 더 강함을 나타냅니다.
최소자승법(LS) 평균과 표준오차(SE)는 반복 측정(MMRM) 분석을 통한 혼합 효과 모델로부터 추정되었습니다.
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기준선에서 18개월까지
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기준선에서 24개월까지 간단한 통증 인벤토리-간단한 형태(BPI-SF)-항목 3 척도 점수로 측정한 통증 중증도의 변화: 결합된 1단계 및 2단계
기간: 기준선에서 24개월까지
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BPI-SF는 참가자의 인지된 통증 수준을 측정하도록 설계된 검증된 자가 관리 설문지입니다.
BPI-SF는 NRS를 사용하여 지난 24시간 및 지난 주 통증 심각도 및 통증 간섭을 평가하는 15개 항목으로 구성되었습니다.
BPI-SF 항목 3은 참가자들에게 "지난 24시간 동안 가장 심했던 통증을 가장 잘 설명하는 숫자 옆의 상자에 표시하여 통증을 평가하십시오."라고 요청합니다.
NRS의 범위는 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 통증)까지이며 점수가 높을수록 통증 강도가 더 강함을 나타냅니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 분석에서 추정되었습니다.
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기준선에서 24개월까지
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단기 피로 인벤토리(BFI-SF)로 측정한 피로 심각도의 변화 - 기준선에서 18개월까지 항목 3 척도 점수: 1단계
기간: 기준선에서 18개월까지
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BFI-SF는 원래 피로 심각도를 평가하기 위해 개발된 10개 항목의 검증된 자가 관리 설문지입니다.
10개 항목은 0-10 척도로 측정되었으며, 0은 '간섭하지 않음', 10은 '완전히 간섭함'입니다. BFI - 항목 3은 참가자들에게 '지난 24시간 동안 가장 심한 피로 수준을 가장 잘 설명하는 하나의 숫자에 동그라미를 쳐서 귀하의 피로(피곤함, 피곤함)를 평가하십시오.
NRS의 범위는 0(피로 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 피로)까지입니다.
더 높은 글로벌 점수는 더 심한 피로와 관련이 있습니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 분석에서 추정되었습니다.
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기준선에서 18개월까지
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단기 피로 인벤토리(BFI-SF)로 측정한 피로 심각도의 변화 - 기준선에서 24개월까지 항목 3 척도 점수: 1단계와 2단계 결합
기간: 기준선에서 24개월까지
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BFI-SF는 원래 피로 심각도를 평가하기 위해 개발된 10개 항목의 검증된 자가 관리 설문지입니다.
10개 항목은 0-10 척도로 측정되었으며, 0은 '간섭하지 않음', 10은 '완전히 간섭함'입니다. BFI - 항목 3은 참가자들에게 "지난 24시간 동안 가장 심한 피로 수준을 가장 잘 나타내는 숫자 하나에 동그라미를 쳐서 귀하의 피로(피곤함, 피곤함)를 평가해 주십시오."라고 요청합니다.
NRS의 범위는 0(피로 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 피로)까지입니다.
더 높은 글로벌 점수는 더 심한 피로와 관련이 있습니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 분석에서 추정되었습니다.
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기준선에서 24개월까지
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약동학: Venglustat의 혈장 농도: 1단계
기간: 1일: 투여 후 3시간, 1개월: 투여 전 및 투여 후 3시간, 6개월: 투여 전, 18개월: 투여 전
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Venglustat 혈장 농도는 검증된 액체 크로마토그래피 탠덤 질량 분석법(LC-MS/MS) 방법을 사용하여 결정되었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 위약군에 대해 수집 및 분석할 계획이 없었습니다.
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1일: 투여 후 3시간, 1개월: 투여 전 및 투여 후 3시간, 6개월: 투여 전, 18개월: 투여 전
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약동학: Venglustat의 혈장 농도: 2단계
기간: 1개월: 투여 전 및 투여 후 3시간
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Venglustat 혈장 농도는 검증된 LC-MS/MS 방법을 사용하여 결정되었습니다.
이 결과 측정에 대한 데이터는 위약군에 대해 수집 및 분석할 계획이 없었습니다.
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1개월: 투여 전 및 투여 후 3시간
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수: 1단계
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게서 발생했으며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없는 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건이었습니다. 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출산인 경우 결함, 또는 의학적으로 중요한 사건이었습니다.
TEAE는 치료 긴급(TE) 기간(EFC15392 연구에서 첫 번째 임상시험용 의약품[IMP] 투여부터 마지막 IMP 투여까지의 시간 + 30일 또는 LTS15823 연구에서 첫 번째 방문 중 더 이른 시점).
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참가자 수: 1단계 및 2단계 결합
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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AE는 참여자 또는 제약 제품을 투여한 임상 조사 참여자에서 발생했으며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
SAE는 다음과 같은 뜻밖의 의료 사건이었습니다. 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/선천적 결함이거나, 의학적으로 중요한 이벤트.
TEAE는 TE 기간(EFC15392 연구에서 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지의 시간 + 30일 또는 LTS15823 연구에서 첫 번째 방문까지의 시간으로 정의됨) 동안 발생, 악화 또는 심각해진 AE였습니다. .
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 심각한 이상이 있는 참가자 수: 혈액학: 1단계와 2단계 결합
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상에 대한 기준: 헤모글로빈: 이하(=165g/L[여성]; 기준선에서 감소 >=20g/L; 헤마토크릿: =0.5v/v[여성]; 적혈구(적혈구 [RBC]): 리터당 >=6*10^12(/L), 혈소판: (=700*10^9/L 미만, 백혈구(백혈구[WBC]): 0.1*10^9/L 및 호산구: >0.5*10^9/L 또는 >정상 상한(ULN)(ULN >=0.5*10^9/L인 경우).
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 중요한 이상이 있는 참가자 수: 임상 화학: 결합된 1단계 및 2단계
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 유의한 이상에 대한 기준: 포도당: =7mmol/L(절식); 알부민: = 리터당 150 마이크로밀리몰(mcmol/L)(성인); 기준선에서 >=30% 변경; 기준선에서 >=100% 변화, 요소질소: >=17mmol/L; 알라닌 아미노전이효소(ALT): >3 ULN; 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST): >3 ULN; 알칼리 포스파타제: >1.5 ULN; 총 빌리루빈: >1.5 ULN, >2 ULN; ALT >3 ULN 및 빌리루빈 >2 ULN; 및 직접 빌리루빈 >35% 빌리루빈 및 빌리루빈 >1.5 ULN.
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적 및 임상적으로 심각한 이상이 있는 참가자 수: 소변 검사: 결합된 1단계 및 2단계
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준: 소변 pH: =8.
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적 및 임상적으로 심각한 이상이 있는 참가자 수: 활력 징후: 1단계와 2단계 결합
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상에 대한 기준: 앉은 수축기 혈압: =20 mmHg; >=160 mmHg 및 기준선에서 증가 >=20 mmHg; 앉은 이완기 혈압: =10 mmHg, >=110 mmHg 및 기준선에서 증가 >=10 mmHg; 앉은 심박수: =20회/분; >=120 비트/분 및 베이스라인에서 증가 >=20 비트/분; 및 가중치: 기준선으로부터 >=5% 감소; 기준선에서 >=5% 증가.
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 심각한 이상이 있는 참가자 수: 심전도: 1단계와 2단계 결합
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준: 심박수: =20회/분; >100 비트/분; >100 비트/분 및 베이스라인에서 증가 >=20 비트/분; >120 비트/분; >120 비트/분, 기준선에서 증가 >=20 비트/분; PR 간격: >200밀리초(msec); >200msec 및 기준선 >=25%에서 증가; >220msec, >240msec; QRS 간격: >110msec; >110msec 및 기준선 >=25%에서 증가; >120msec; >120msec 및 기준선 >=25%에서 증가; QT 간격: >500msec; 심박수에 대해 보정된 QT(QTc) Bazett: >450msec; >480밀리초; 기준선(30-60) msec에서 증가; 기준선 >60msec에서 증가; QTc 프리데리시아: >450msec; >480밀리초; 기준선(30-60)msec에서 증가하고 기준선 > 60msec에서 증가합니다.
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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신체 검사 이상이 있는 참가자 수: 1단계 및 2단계 결합
기간: 기준선, 18개월, 24개월
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신체 검사 포함: 머리, 심장, 폐, 복부, 근육/골격, 피부 및 정신 상태.
신체 검사의 이상 여부는 조사관의 판단에 따랐다.
결과는 EFC15392 연구에서 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일 또는 LTS15823 연구에서 첫 번째 방문까지의 시간으로 정의된 치료 응급 기간을 기반으로 합니다.
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기준선, 18개월, 24개월
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Beck Depression Inventory-II(BDI-II) 점수의 기준선으로부터의 변화: 통합 1단계 및 2단계
기간: 기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월, 마지막 IMP + 1일까지의 마지막 치료 중 값(최대 25개월 동안 언제든지)
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Beck Depression Inventory-II(BDI-II)는 우울증을 평가하는 데 사용되는 21개 항목 설문지입니다.
대부분의 항목은 0에서 3까지의 4점 척도로 평가되며 일부 항목은 7점 척도로 평가됩니다.
0에서 63까지의 총 BDI-II 점수를 얻기 위해 개별 항목 점수가 추가됩니다.
총점이 높을수록 우울증이 심한 것이고, 총점이 낮을수록 우울증이 덜 심한 것이다.
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기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월, 마지막 IMP + 1일까지의 마지막 치료 중 값(최대 25개월 동안 언제든지)
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치료 긴급 기간 동안 베이스라인에서 수정체 혼탁이 악화된 참가자 수: 1단계와 2단계 결합
기간: EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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수정체 혼탁 분류 체계(LOCS) III 점수 또는 세계보건기구(WHO) 등급의 핵 혼탁, 피질 혼탁 및 후낭하 혼탁의 악화는 '모든 눈', '일측성' 및 '양측성'으로 구분하여 평가되었습니다.
참가자는 3가지 범주 모두에서 계산될 수 있습니다.
각 범주에서 최악의 경우를 고려했습니다.
'Any'에 대해 평가할 수 있으려면 참가자는 적어도 한쪽 눈을 평가할 수 있어야 하는 반면, 'Unilateral' 및 'Bilateral'의 경우 참가자는 두 눈을 평가할 수 있어야 합니다.
따라서 'Unilateral' + 'Bilateral'의 합이 반드시 아래 표의 'Any'와 같지는 않습니다.
15 mg 그룹의 '핵 혼탁'에서 관찰된 차이는 주어진 방문에서 일방적 악화를 보인 1명의 참가자와 다른 방문에서 악화된 양측에서 비롯되었습니다.
따라서 이 참가자는 'Unilateral', 'Bilateral'로 집계하고 'Any'에서는 1회만 집계하였다.
결과는 TE 기간을 기준으로 합니다.
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EFC15392 연구의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지 + 30일(즉, 최대 25개월) 또는 LTS15823 연구의 첫 번째 방문까지 중 더 이른 날짜
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 4일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 3일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 18일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- EFC15392
- 2017-004084-12 (EudraCT 번호)
- U1111-1202-0775 (기타 식별자: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로