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Venglustat が ADPKD 患者の将来の治療法となり得るかどうかを判断するために設計された医学研究研究 (STAGED-PKD)

2022年10月18日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

急速に進行する常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) のリスクがある患者における GZ/SAR402671 の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を特徴付ける多施設無作為化二重盲検プラセボ対照 2 段階試験

第一目的：

急速に進行する常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）のリスクがある参加者の総腎臓容積（TKV）増加率（ステージ1）および推定糸球体濾過率（eGFR）低下に対するベングルスタットの効果を決定する（ステージ2）。

副次的な目的:

  • 腎機能の低下速度（ステージ 1）および TKV の増殖速度（ステージ 2）に対するベングルスタットの効果を測定すること。
  • ADPKD参加者（ステージ1および2）におけるベングルスタットの薬物動態（PK）を評価する。
  • 参加者が報告した日記に基づいて、痛みと疲労に対するベングルスタットの効果を判断する (ステージ 1 および 2)。
  • 安全性/忍容性の目標:
  • venglustat の安全性プロファイルを特徴付ける (ステージ 1 および 2)。
  • Beck Depression Inventory II (BDI-II) (ステージ 1 および 2) を使用して、気分に対する venglustat の効果を評価します。
  • 眼科検査により、レンズに対するベングルスタットの効果を評価する（ステージ1および2）。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者 1 人あたりの研究期間は 26 か月 (最大) で、15 日間のスクリーニング期間、2 週間の慣らし期間、24 か月の治療期間、および治験薬 (IMP ）。

研究の種類

介入

入学 (実際)

478

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • Investigational Site Number 8400002
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • Investigational Site Number 8400017
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Investigational Site Number 8400001
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Investigational Site Number 8400008
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Investigational Site Number 8400010
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Investigational Site Number 8400004
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Investigational Site Number 8400007
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Investigational Site Number 8400014
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
        • Investigational Site Number 8400003
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • Investigational Site Number 8400021
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Investigational Site Number 8400016
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Investigational Site Number 8400020
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
        • Investigational Site Number 8400027
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigational Site Number 8400011
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78215
        • Investigational Site Number 8400015
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • Investigational Site Number 8400019
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • Investigational Site Number 8400005
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Investigational Site Number 8400006
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1429BWN
        • Investigational Site Number 0320001
      • Santa Fe、アルゼンチン、S3000EPV
        • Investigational Site Number 0320003
  • イギリス
      • Sheffield、イギリス、S5 7AU
        • Investigational Site Number 8260001
  • イスラエル
      • Ashdod、イスラエル、7747629
        • Investigational Site Number 3760003
      • Reẖovot、イスラエル、76100
        • Investigational Site Number 3760002
  • イタリア
      • Brescia、イタリア、25123
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano、イタリア、20132
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli、イタリア、80131
        • Investigational Site Number 3800003
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105AZ
        • Investigational Site Number 5280003
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Investigational Site Number 5280001
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Investigational Site Number 5280002
  • オーストラリア
      • Herston、オーストラリア、4029
        • Investigational Site Number 0360002
      • Nedlands、オーストラリア、6009
        • Investigational Site Number 0360003
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Investigational Site Number 0360001
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Investigational Site Number 0400001
      • Wien、オーストリア、1090
        • Investigational Site Number 0400004
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ、T6G 2B7
        • Investigational Site Number 1240002
      • Montreal、カナダ、H2W 1R7
        • Investigational Site Number 1240003
      • Toronto、カナダ、M5G 2N2
        • Investigational Site Number 1240001
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08003
        • Investigational Site Number 7240003
      • Barcelona、スペイン、08025
        • Investigational Site Number 7240001
      • Madrid / Madrid、スペイン、28040
        • Investigational Site Number 7240002
  • チェコ
      • Praha 2、チェコ、12808
        • Investigational Site Number 2030001
      • Praha 4、チェコ、14021
        • Investigational Site Number 2030002
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Investigational Site Number 2080001
      • Roskilde、デンマーク、4000
        • Investigational Site Number 2080002
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Investigational Site Number 2760001
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Investigational Site Number 2760002
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Investigational Site Number 2760010
      • Düsseldorf、ドイツ、40210
        • Investigational Site Number 2760007
      • Essen、ドイツ、45122
        • Investigational Site Number 2760009
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Investigational Site Number 2760005
      • Köln、ドイツ、50937
        • Investigational Site Number 2760003
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Investigational Site Number 2760011
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Investigational Site Number 2760012
      • München、ドイツ、81675
        • Investigational Site Number 2760004
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Investigational Site Number 2500004
      • Brest、フランス、29609
        • Investigational Site Number 2500003
      • Paris、フランス、75015
        • Investigational Site Number 2500002
      • Toulouse、フランス、31403
        • Investigational Site Number 2500001
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Investigational Site Number 0560001
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Investigational Site Number 0560002
  • ポルトガル
      • Almada、ポルトガル、2801-951
        • Investigational Site Number 6200004
      • Carnaxide、ポルトガル、2790-134
        • Investigational Site Number 6200005
      • Loures、ポルトガル、2674-514
        • Investigational Site Number 6200001
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、04-141
        • Investigational Site Number 6160003
      • Wrocław、ポーランド、50-556
        • Investigational Site Number 6160002
      • Łódź、ポーランド、92-213
        • Investigational Site Number 6160001
  • ルーマニア
      • Bucuresti、ルーマニア、022328
        • Investigational Site Number 6420002
      • Oradea、ルーマニア、410469
        • Investigational Site Number 6420004
      • Timisoara、ルーマニア、300723
        • Investigational Site Number 6420001
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥
        • Investigational Site Number 7920001
      • Kayseri、七面鳥、38039
        • Investigational Site Number 7920002
      • Kocaeli、七面鳥、41380
        • Investigational site number 7920003
  • 中国
      • Beijing、中国、100853
        • Investigational Site Number 1560005
      • Chengdu、中国、610041
        • Investigational Site Number 1560004
      • Guangzhou、中国、510080
        • Investigational Site Number 1560009
      • Hangzhou、中国、310003
        • Investigational Site Number 1560006
      • Hefei、中国、230022
        • Investigational Site Number 1560002
      • Nanjing、中国、210009
        • Investigational Site Number 1560007
      • Nanjing、中国、210029
        • Investigational Site Number 1560008
      • Shanghai、中国、200003
        • Investigational Site Number 1560001
      • Shenyang、中国、110004
        • Investigational Site Number 1560003
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • Investigational Site Number 1580001
      • Taipei、台湾、10043
        • Investigational Site Number 1580002
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul、大韓民国、07061
        • Investigational Site Number 4100002
  • 日本
      • Bunkyo-Ku、日本
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kamakura-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920005
      • Kawasaki-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920006
      • Kyoto-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920010
      • Nagoya-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920009
      • Niigata-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920003
      • Osaka-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920007
      • Sapporo-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920001
      • Shinjuku-Ku、日本
        • Investigational Site Number 3920004
      • Toyoake-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920008

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～53年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 同意が署名された時点での年齢を含む ADPKD の成人男性または女性:

    1. ステージ 1 の参加者の場合、18 歳から 50 歳まで (両方を含む)。
    2. 1.73 メートル四方あたり毎分 45 ～ 89.9 ミリリットル (mL/min/1.73 m^2) 審査期間中*
    3. eGFR が 30 ～ 44.9 mL/min/1.73 のステージ 2 の参加者の場合、18 ～ 55 歳 (両方を含む) 上映期間中はm^2.*
  • 家族歴のある参加者の ADPKD の診断は、統一された Pei 基準に基づいて行われます。 家族歴がない場合、診断は、他の嚢胞性腎疾患を示唆する所見がない場合に、合計で少なくとも 20 個の腎嚢胞が両側に存在することに基づいて行われます。

  • ADPKD クラス 1C、1D、または 1E** のメイヨー画像分類

    ** 総腎臓容積 (TKV) は、Visit 3 の前に中央リーダーによって確認されていました。

  • 45 ～ 89.9 mL/min/1.73 の推定糸球体濾過率 ステージ 1 のスクリーニング期間中の m^2* (慢性腎臓病疫学共同研究 [CKD-EPI] 式)。

  • 推定糸球体濾過速度は 30 ～ 89.9 mL/min/1.73 です ステージ 2 のスクリーニング期間中の m^2* (CKD-EPI 式)。

    *適格性は、ランダム化前の最初の 2 つの eGFR 測定値のいずれかからの eGFR 値によって確認されます。

  • -高血圧の参加者のスクリーニング訪問の少なくとも30日前の降圧療法の安定した治療レジメン。
  • 調査アンケートを読み、理解し、回答することができる。
  • 参加者は、標準的な医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前に、自発的な書面によるインフォームドコンセントを与えていました。
  • 参加者は研究開始時にトルバプタンを利用できなかった、またはトルバプタンは担当医による参加者の治療に適応されなかった (参加者は治療の推奨基準を満たしていない、開始を拒否する、またはトルバプタンによる治療に耐えられない)。
  • 参加者は、出産の可能性のある女性の場合、スクリーニング訪問時に血液妊娠検査（β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]）が陰性であり、ベースライン訪問時に尿妊娠検査が陰性である必要があります。
  • -出産の可能性のある女性参加者と男性参加者は、希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、二重避妊法（出産の可能性のある女性参加者のための非常に効果的な避妊方法を含む）を全期間使用することに同意していなければなりません治験薬の最終投与後、少なくとも女性で 6 週間、男性で 90 日間。

除外基準:

  • -ランインおよびベースライン訪問での収縮期血圧が160ミリメートル（>）水銀（mmHg）を超える。
  • -トルバプタンまたは他の多発性嚢胞腎疾患修飾薬（ソマトスタチン類似体）のスクリーニング訪問前の3か月以内の投与。
  • -別の調査的介入研究への参加またはIMPの使用、無作為化前の3か月または5半減期のいずれか長い方。
  • 参加者は、次の検査のいずれかで陽性の結果が得られました: B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)、抗 C 型肝炎ウイルス (抗 HCV) 抗体、抗ヒト免疫不全ウイルス 1 および 2 抗体 (抗 HIV1 および抗 HIV2 Ab)。 B型肝炎表面抗体（HBsAb）検査が陽性の参加者は、他の基準が満たされている場合（つまり、HBsAg、B型肝炎コア抗体[HBcAb]の検査が陰性）、適格でした。 B 型肝炎ワクチン（HBV）デオキシリボ核酸（DNA ） テスト。
  • -スクリーニング訪問前の過去1年間の薬物および/またはアルコール乱用の履歴。 -スクリーニング訪問前の5年以内のアルコール依存症の病歴。
  • 参加者は、試験中、待機手術を含む入院が予定されていた。
  • 参加者は、研究者の意見では、参加を通じて参加者の安全性を危険にさらす、または研究中に状態が悪化した場合に有効性または安全性の分析に影響を与える、または処方されたすべての評価およびフォローアップ活動を含む、研究の遵守を著しく妨げる可能性があります。
  • 研究者の意見では、参加者は研究の要件を順守できなかったか、研究評価を受けることができませんでした (例: 瞳孔散大の禁忌があるか、磁気共鳴画像法 (MRI) を受けることができませんでした [例: 参加者の体重MRI、強磁性金属プロテーゼ、動脈瘤クリップ、重度の閉所恐怖症、大きな腹部/背中の入れ墨などの耐荷重を超える])。
  • -参加者が研究に参加することを妨げる国関連の特定の規制。
  • 参加者は治療を順守しなかった（[
  • 参加者は、世界保健機関 (WHO) のグレーディングによると、水晶体円周の 4 分の 1 以上 (>=) の皮質白内障 (Grade cortical cataract-2 [COR-2]) または後嚢下白内障を患っていました。 >=2 mm (等級後嚢下白内障-2 [PSC-2])。 核白内障の参加者は除外されません。
  • その後、参加者は、処方情報によると、コルチコステロイド（中および高効力の局所ステロイドを含む）または白内障を引き起こす可能性のある薬の慢性レジメン（2週間ごとよりも頻繁に）を含む、白内障の可能性のある薬を受けていました.
  • 参加者は、無作為化前の 14 日以内または 5 半減期のいずれか長い方で、強力または中程度の CYP3A4 誘導剤または阻害剤を投与されていました。 これには、ベングルスタット投与開始から 72 時間以内のグレープフルーツ、グレープフルーツ ジュース、またはグレープフルーツ含有製品の消費も含まれていました。
  • 参加者は妊娠中または授乳中でした。
  • -肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）または総ビリルビンが通常の上限の2倍を超える場合、参加者はギルバート症候群と診断されていません。 ギルバート症候群の参加者は、肝胆道疾患を示唆する追加の症状や徴候がなく、血清総ビリルビン値が 3 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) (51 [マイクロモル/リットル] mcmol/L) 以下で、抱合型ビリルビンが総ビリルビン分画の 20%。
  • -ベックうつ病インベントリ-II（BDI-II）> 28で測定された重度のうつ病の存在、および/またはスクリーニング訪問から1年以内の主要な情動障害の病歴。
  • -ベングルスタットまたは賦形剤の成分に対する既知の過敏症。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：ステージ 1 - プラセボ
ステージ 1 の参加者は無作為に割り付けられ、ベングルスタットに適合するプラセボ 2 カプセルを 1 日 1 回、24 か月の治療期間にわたって投与されました。
薬：プラセボ
剤形: カプセル;投与経路：経口
実験的：ステージ 1 - ベングルスタット 8 mg
ステージ 1 の参加者は無作為に割り付けられ、ベングルスタット 8 ミリグラム (mg) (つまり、4 mg のカプセル 2 個) を 24 か月の治療期間にわたって 1 日 1 回投与されました。
薬：ヴェングルスタット
剤形: カプセル;投与経路：経口
他の名前：
  • GZ402671
実験的：ステージ 1 - ベングルスタット 15 mg
ステージ 1 の参加者は無作為に割り付けられ、ベングルスタット 15 mg 1 カプセルとベングルスタットに適合するプラセボ 1 カプセルを 1 日 1 回、24 か月の治療期間にわたって投与されました。
薬：プラセボ
剤形: カプセル;投与経路：経口
薬：ヴェングルスタット
剤形: カプセル;投与経路：経口
他の名前：
  • GZ402671
プラセボコンパレーター：ステージ 2 - プラセボ
ステージ 2 の参加者は無作為に割り付けられ、ベングルスタットに適合するプラセボ 1 カプセルを 1 日 1 回、24 か月の治療期間にわたって投与されました。
薬：プラセボ
剤形: カプセル;投与経路：経口
実験的：ステージ 2- ベングルスタット 15 mg
ステージ 2 の参加者は無作為に割り付けられ、ベングルスタット 15 mg の 1 カプセルを 1 日 1 回、24 か月の治療期間にわたって投与されました。
薬：ヴェングルスタット
剤形: カプセル;投与経路：経口
他の名前：
  • GZ402671

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 18 か月目までの総腎臓容積 (TKV) の変化の年換算勾配: ステージ 1
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
総腎容積は、腎機能低下および末期腎疾患への進行の予後バイオマーカーである ADPKD の参加者の疾患進行を評価するための尺度です。 腎臓の容積は、磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して評価されました。 各治療群における TKV の変化の年換算勾配 (1 年あたりのパーセンテージ [%]) は、線形混合効果モデルから得られた log10 変換された TKV の平均勾配の逆変換から得られました。 モデルには、治療の固定効果（venglustat 15 mg、venglustat 8 mg、またはプラセボ）、メイヨー画像分類（無作為化層別化係数による：クラス 1C 対 1D 対 1E）、時間（年単位の連続変数として）、治療 * 時間相互作用が含まれていました。メイヨー イメージング分類 * 時間の相互作用と、ランダムな切片と勾配が含まれています。
ベースラインから 18 か月目まで
推定糸球体濾過率 (eGFR) の年間変化率 (慢性腎臓病疫学共同研究 [CKD-EPI]) ベースラインから 24 か月目まで: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
EGFR を使用して腎機能のレベルを測定し、ADPKD 参加者の腎疾患の段階を判断しました。 ベースライン eGFR は、試験薬の初回投与前または無作為化され、暴露されていない参加者の無作為化前に評価された eGFR 値の平均として、各参加者について定義されました。 各治療群における eGFR の年間変化率は、治療群 (venglustat 15 mg、venglustat 8 mg またはプラセボ) の固定カテゴリ効果、メイヨー イメージング分類 (対話型応答技術 [IRT] による) を含む線形混合効果モデルから得られました。 : 1C、1D、1E)、時間 (年単位の連続変数として)、時間ごとの治療、時間ごとのメイヨー イメージング分類、およびランダムな切片と勾配が含まれています。
ベースラインから 24 か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから月 24 までの推定糸球体濾過率 (eGFR) の年間変化率: ステージ 1
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
EGFR を使用して腎機能のレベルを測定し、ADPKD 参加者の腎疾患の段階を判断しました。 ベースライン eGFR は、試験薬の初回投与前または無作為化され、暴露されていない参加者の無作為化前に評価された eGFR 値の平均として、各参加者について定義されました。 eGFR の年間変化率は、治療群の固定カテゴリ効果、メイヨー イメージング分類 (IRT による)、時間 (年単位の連続変数として)、治療ごと、メイヨー イメージング分類を含む線形混合効果モデルから得られました。 -時間ごとに、ランダムな切片と勾配が含まれています。 無益な研究が早期に終了したため、当初計画された 2 段階分析は適用できず、ステージ 1 集団の eGFR のベースラインからの年率変化率は、データベースロックまで (つまり、24 か月を含む) 利用可能なすべてのデータを使用して評価されました。評価）。 これは勾配であるため、より多くのデータを取得し、変動性を減らすことができました。
ベースラインから 24 か月目まで
ベースラインから 18 か月目までの総腎臓容積 (TKV) の変化の年間勾配: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
総腎容積は、腎機能低下および末期腎疾患への進行の予後バイオマーカーである ADPKD の参加者の疾患進行を評価するための尺度です。 腎臓の容積は、MRIを使用して評価されました。 各治療群における TKV の変化の年換算勾配 (%/年) は、線形混合効果モデルから得られた log10 変換された TKV の平均勾配の逆変換から得られました。 モデルには、治療の固定効果（venglustat 15 mg、venglustat 8 mg、またはプラセボ）、メイヨー画像分類（無作為化層別化係数による：クラス 1C 対 1D 対 1E）、時間（年単位の連続変数として）、治療 * 時間相互作用が含まれていました。メイヨー イメージング分類 * 時間の相互作用と、ランダムな切片と勾配が含まれています。
ベースラインから 18 か月目まで
簡単な痛みのインベントリーで測定される痛みの重症度の変化 - 短い形式 (BPI-SF) - 項目 3 ベースラインから 18 か月目までのスケール スコア: ステージ 1
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
BPI-SF は、参加者の知覚される痛みのレベルを測定するように設計された、検証済みの自己管理型アンケートです。 BPI-SF は、数値評価尺度 (NRS) を使用して、過去 24 時間および過去 1 週間の痛みの重症度と痛みの干渉を評価する 15 項目で構成されていました。 BPI-SF 項目 3 では、参加者に「過去 24 時間で最もひどい痛みを表す番号の横にあるボックスにマークを付けて、痛みを評価してください」と求めています。 NRS は 0 (痛みなし) から 10 (想像できる最悪の痛み) の範囲で、スコアが高いほど痛みの強度が高いことを示します。 最小二乗 (LS) 平均と標準誤差 (SE) は、反復測定 (MMRM) 分析による混合効果モデルから推定されました。
ベースラインから 18 か月目まで
簡単な痛みのインベントリーで測定された痛みの重症度の変化 - 短い形式 (BPI-SF) - ベースラインから 24 か月目までの項目 3 スケール スコア: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
BPI-SF は、参加者の知覚される痛みのレベルを測定するように設計された、検証済みの自己管理型アンケートです。 BPI-SF は、NRS を使用して過去 24 時間および過去 1 週間の痛みの重症度と痛みの干渉を評価する 15 項目で構成されていました。 BPI-SF 項目 3 では、参加者に「過去 24 時間で最もひどい痛みを表す番号の横にあるボックスにマークを付けて、痛みを評価してください」と求めています。 NRS は 0 (痛みなし) から 10 (想像できる最悪の痛み) の範囲で、スコアが高いほど痛みの強度が高いことを示します。 LS 平均と SE は、MMRM 分析から推定されました。
ベースラインから 24 か月目まで
簡易疲労インベントリー (BFI-SF) によって測定される疲労重症度の変化 - ベースラインから 18 か月目までの項目 3 スケール スコア: ステージ 1
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
BFI-SF は、もともと疲労の重症度を評価するために開発された、検証済みの自己管理型の 10 項目のアンケートです。 10 項目は 0 ～ 10 のスケールで測定され、0 は「干渉しない」、10 は「完全に干渉する」です。 BFI - 項目 3 では、参加者に「過去 24 時間の疲労の最悪のレベルを最もよく表している数字を 1 つ○で囲んで、疲労 (倦怠感、倦怠感) を評価してください。」 NRS は 0 (疲労なし) から 10 (想像できる最悪の疲労) の範囲でした。 全体的なスコアが高いほど、より深刻な疲労と関連していました。 LS 平均と SE は、MMRM 分析から推定されました。
ベースラインから 18 か月目まで
簡易疲労インベントリー (BFI-SF) によって測定される疲労重症度の変化 - ベースラインから 24 か月目までの項目 3 スケール スコア: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
BFI-SF は、もともと疲労の重症度を評価するために開発された、検証済みの自己管理型の 10 項目のアンケートです。 10 項目は 0 ～ 10 のスケールで測定され、0 は「干渉しない」、10 は「完全に干渉する」です。 BFI - 項目 3 では、参加者に「過去 24 時間の疲労の最悪のレベルを最もよく表す数字を 1 つ○で囲んで、疲労 (倦怠感、倦怠感) を評価してください。 NRS は 0 (疲労なし) から 10 (想像できる最悪の疲労) の範囲でした。 全体的なスコアが高いほど、より深刻な疲労と関連していました。 LS 平均と SE は、MMRM 分析から推定されました。
ベースラインから 24 か月目まで
薬物動態: ベングルスタットの血漿中濃度: ステージ 1
時間枠：1日目：投与後3時間、1ヶ月目：投与前および投与後3時間、6ヶ月目：投与前、18ヶ月目：投与前
Venglustat 血漿濃度は、検証済みの液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS/MS) メソッドを使用して決定されました。 このアウトカム指標のデータは、プラセボ群について収集および分析する予定はありませんでした。
1日目：投与後3時間、1ヶ月目：投与前および投与後3時間、6ヶ月目：投与前、18ヶ月目：投与前
薬物動態: ベングルスタットの血漿中濃度: ステージ 2
時間枠：1か月目: 投与前および投与後3時間
Venglustat 血漿濃度は、検証済みの LC-MS/MS メソッドを使用して決定されました。 このアウトカム指標のデータは、プラセボ群について収集および分析する予定はありませんでした。
1か月目: 投与前および投与後3時間
治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数：ステージ1
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 重大な有害事象 (SAE) とは、いずれかの用量で次のような不都合な医学的事象が発生したことを指します: 死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/不能をもたらす、先天異常/出生欠陥、または医学的に重要なイベントでした。 TEAE は、治療開始 (TE) 期間 (EFC15392 試験における最初の治験薬 [IMP] 投与から最後の IMP 投与までの時間 + 30 日またはLTS15823 研究での最初の訪問のいずれか早い方)。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）の参加者数：ステージ1とステージ2の合計
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
AE とは、参加者または臨床調査参加者が医薬品を投与した場合の不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 SAE とは、用量を問わず、死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損症である、または医学的に異常である重要なイベント。 TEAE は、TE 期間 (EFC15392 試験での最初の IMP 投与から最後の IMP 投与までの時間 + 30 日、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方として定義される) に発生、悪化、または深刻になった AE でした。 .
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常のある参加者の数: 血液学: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常の基準: ヘモグロビン: (=165 g/L [女性] 以下; ベースラインからの減少 >= 20 g/L; ヘマトクリット: =0.5 v/v [女性]; 赤血球 (赤血球) [RBC]): >=6*10^12/リットル (/L); 血小板: 未満 (=700*10^9/L; 白血球 (白血球 [WBC]): 0.1*10^9/L ; および好酸球: >0.5*10^9/L または >正常値 (ULN) の上限 (ULN >=0.5*10^9/L の場合)。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常のある参加者の数: 臨床化学: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常の基準: グルコース: =7 mmol/L (空腹時)。アルブミン:= 1 リットルあたり 150 マイクロ ミリモル (mcmol/L) (成人); >= ベースラインから 30% の変化。ベースラインから >=100% の変化、尿素窒素: >=17 mmol/L。アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT): >3 ULN;アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST): >3 ULN;アルカリホスファターゼ: >1.5 ULN;総ビリルビン：>1.5 ULN、>2 ULN; ALT > 3 ULNおよびビリルビン > 2 ULN;および直接ビリルビン > 35% ビリルビンおよびビリルビン > 1.5 ULN。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的および臨床的に重大な異常のある参加者の数: 尿検査: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常の基準: 尿の pH: =8。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的および臨床的に重大な異常のある参加者の数: バイタルサイン: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常の基準: 座っている収縮期血圧: =20 mmHg; >=160 mmHg かつベースラインからの上昇 >=20 mmHg;座位拡張期血圧: =10 mmHg、>=110 mmHg、およびベースラインからの上昇>=10 mmHg;座っている心拍数: = 20 拍/分; >= 120 拍/分で、ベースラインからの増加 >= 20 拍/分;体重：ベースラインから5%以上減少； >= ベースラインから 5% の増加。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常のある参加者の数: 心電図: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
潜在的に臨床的に重大な異常の基準: 心拍数: = 20 拍/分。 >100拍/分; >100拍/分で、ベースラインからの増加>=20拍/分; >120拍/分; >120拍/分、ベースラインからの増加>=20拍/分; PR 間隔: >200 ミリ秒 (msec); >200 ミリ秒で、ベースラインからの増加 >=25%。 >220 ミリ秒、>240 ミリ秒。 QRS 間隔: >110 ミリ秒; >110 ミリ秒で、ベースラインからの増加 >=25%。 >120 ミリ秒; >120 ミリ秒で、ベースラインからの増加 >=25%。 QT 間隔: >500 ミリ秒;心拍数に対して補正された QT (QTc) バゼット: >450 ミリ秒。 >480 ミリ秒;ベースラインからの増加 (30 ～ 60) ミリ秒。ベースラインからの増加 > 60 ミリ秒。 QTc フリデリシア: >450 ミリ秒。 >480 ミリ秒;ベースライン (30 ～ 60) ミリ秒から増加し、ベースライン > 60 ミリ秒から増加します。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
身体検査異常のある参加者の数: ステージ 1 とステージ 2 の合計
時間枠：ベースライン、18 か月目、24 か月目
身体検査には、頭、心臓、肺、腹部、筋肉/骨格、皮膚、および精神状態が含まれます。 身体検査の異常は、研究者の裁量に基づいていました。 結果は、EFC15392 試験での最初の IMP 投与から最後の IMP 投与までの時間 + 30 日、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方として定義された治療出現期間に基づいています。
ベースライン、18 か月目、24 か月目
Beck Depression Inventory-II (BDI-II) スコアのベースラインからの変化: ステージ 1 とステージ 2 の組み合わせ
時間枠：ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、および 24 か月、最後の IMP + 1 日までの最後の治療値 (最長 25 か月の任意の時点)
Beck Depression Inventory-II (BDI-II) は、うつ病の評価に使用される 21 項目のアンケートです。 ほとんどのアイテムは 0 から 3 までの 4 段階で評価され、いくつかのアイテムは 7 段階で評価されます。 個々の項目のスコアが追加され、合計 BDI-II スコアが 0 ～ 63 になります。 合計点が高いほどうつ病が重症であり、合計点が低いほどうつ病が軽度です。
ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、および 24 か月、最後の IMP + 1 日までの最後の治療値 (最長 25 か月の任意の時点)
治療出現期間中にベースラインから水晶体混濁が悪化した参加者の数：ステージ1とステージ2の組み合わせ
時間枠：最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方
核混濁、皮質混濁、および後嚢下混濁における水晶体混濁分類システム (LOCS) III スコアまたは世界保健機関 (WHO) グレードの悪化は、「任意の眼」、「片側性」および「両側性」について別々に評価されました。 参加者は、3 つのカテゴリすべてでカウントできます。 各カテゴリで、最悪のケースが考慮されました。 「いずれか」の場合、参加者は評価可能な少なくとも 1 つの目を持っていなければなりませんでしたが、「片側性」および「両側性」の場合、参加者は両方の目を評価可能にする必要がありました。 したがって、「一方的」+「両側的」の合計は、下の表の「いずれか」と必ずしも同じではありません。 15 mg グループの「核混濁」で観察された違いは、特定の訪問で片側性が悪化し、別の訪問で両側性が悪化した 1 人の参加者に由来します。 したがって、この参加者は「一方的」、「両側的」としてカウントされ、「任意」では 1 回だけカウントされました。 結果は TE 期間に基づいています。
最初の IMP 投与から EFC15392 試験での最後の IMP 投与まで + 30 日 (つまり、最大 25 か月)、または LTS15823 試験での最初の来院までのいずれか早い方

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年10月4日

一次修了 (実際)

2021年8月3日

研究の完了 (実際)

2021年8月3日

試験登録日

最初に提出

2018年5月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年5月1日

最初の投稿 (実際)

2018年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月18日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC15392
  • 2017-004084-12 (EudraCT番号)
  • U1111-1202-0775 (その他の識別子：UTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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