JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II
torstai 10. marraskuuta 2022 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Vaiheen II/III tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II
Vaiheen II/III monikeskus, avoin, yksiryhmä, joka on suunniteltu arvioimaan tutkimuslääkkeen tehoa ja turvallisuutta MPS II:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Fukui, Japani, 910-1193
- Fukui Clinical site
-
Fukuoka, Japani, 813-0017
- Fukuoka Clinical Site 2
-
Fukuoka, Japani, 830-0011
- Fukuoka Clinical site
-
Gifu, Japani, 501-1194
- Gifu Clinical site
-
Hokkaido, Japani, 063-0005
- Hokkaido Clinical site
-
Kanagawa, Japani, 232-8555
- Kanagawa Clinical Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto Clinical site
-
Okayama, Japani, 701-1192
- Okayama Clinical site
-
Okayama, Japani, 710-8602
- Okayama Clinical site 2
-
Okinawa, Japani, 903-0215
- Okinawa Clinical site
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Osaka Clinical Site 3
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka Clinical Site 2
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka Clinical site
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Clinical site
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Clinical site
-
Shizuoka, Japani, 426-8677
- Shizuoka Clinical site 2
-
Tochigi, Japani, 329-0498
- Tochigi Clinical site
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- Tokyo Clinical site
-
Tottori, Japani, 683-8504
- Tottori Clinical site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan itse kirjallisen suostumuksen (ei pakollinen alle 20-vuotiaille tietoisen suostumusprosessin aikana tai niille, jotka eivät ole MPS II:een liittyvien henkisten vammojen vuoksi mahdotonta saada suostumusta potilaalta itseltään.)
- Jos potilas on alle 20-vuotias tai jolta ei ole mahdollista saada suostumusta MPS II:een liittyvien kehitysvammaisten vuoksi, hänet voidaan ottaa mukaan, jos laillinen edustaja voi antaa kirjallisen suostumuksen (kuitenkin kirjallinen suostumus tulee saada myös potilaalta itseltään, aina kun mahdollista)
- Miehillä, joilla on vahvistettu MPS II -diagnoosi, joka perustuu iduronaatti-2-sulfataasin (IDS) puutteelliseen aktiivisuuteen leukosyyteissä, plasmassa tai fibroblasteissa ja/tai IDS-geenissä tunnistettuihin patogeenisiin mutaatioihin jne.
- Aiemmin hoitamattomat potilaat tai potilaat, jotka saavat vakaata entsyymikorvaushoitoa Elaprasella yli 8 viikon ajan ennen tarkkailujakson alkamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisemmin siirretty HSCT, pois lukien ne, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa myös HSCT:n jälkeen.
- Tutkija tai osatutkija on arvioinut, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa asentoa lannepunktiota varten nivelen supistumisen vuoksi tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana.
- Tutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai -herkkyys.
- Potilaat, jotka ovat saaneet muuta tutkimusvalmistetta 4 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Muussa tapauksessa tutkija tai osatutkija arvioi, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: JR-141 2,0 mg/kg/viikko
|
IV-infuusio, 2,0 mg/kg/viikko
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seerumin heparaanisulfaattitasoissa.
Aikaikkuna: Lähtötaso, 24-26 viikkoa, 50-52 viikkoa
|
Lähtötaso, 24-26 viikkoa, 50-52 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin dermataanisulfaattitasoissa.
Aikaikkuna: Lähtötaso, 24-26 viikkoa, 50-52 viikkoa
|
Lähtötaso, 24-26 viikkoa, 50-52 viikkoa
|
|
|
Virtsan heparaanisulfaattitason muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Virtsan dermataanisulfaattipitoisuuden muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötasosta maksan tilavuudessa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Muuta lähtötasosta pernan tilavuudessa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Muutos sydämen toiminnan lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Muuta lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin matkalla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Kohta 9 annetaan vain potilaille, joiden tutkija tai osatutkija arvioi olevan mahdollista suorittaa 6 minuutin kävelytesti
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta yhteisessä liikeradassa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Perustaso 25 viikkoon
|
Perustaso 25 viikkoon
|
|
|
Muutos aivo-selkäydinnesteen dermataanisulfaattitasojen perustasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
Lähtötilanne, 25 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta neurokognitiivisessa testauksessa (Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
Aikaikkuna: 25, 52 viikkoa
|
25, 52 viikkoa
|
|
|
Muutos perustasosta mukautuvassa käyttäytymistestauksessa (Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos.)
Aikaikkuna: 25, 52 viikkoa
|
25, 52 viikkoa
|
|
|
Lääkkeen pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä.
Aikaikkuna: 25, 52* viikkoa
|
*Lääkepitoisuus aivo-selkäydinnesteessä 52 viikon kohdalla koskee vain jatkotutkimukseen osallistuvia henkilöitä.
|
25, 52* viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. helmikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosi II
- Mukopolysakkaridoosit
Muut tutkimustunnusnumerot
- JR-141-301
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .