Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

10. november 2022 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En fase II/III-studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

Et fase II/III multisenter, åpent, enkeltgruppe, designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til studiemedikamentet for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. I stand til å gi skriftlig samtykke av seg selv (ikke obligatorisk for de som er under 20 år på tidspunktet for informert samtykkeprosessen, eller de som er umulig å få samtykke fra pasienten selv på grunn av intellektuelle funksjonshemminger knyttet til MPS II.)
  2. Når det gjelder en pasient som er under 20 år eller som det ikke er mulig å innhente samtykke fra på grunn av utviklingshemming knyttet til MPS II, kan denne inkluderes dersom skriftlig samtykke kan gis av juridisk representant (dog skriftlig samtykke bør innhentes fra pasienten selv, når det er mulig)
  3. Hanner med bekreftet diagnose av MPS II, basert på mangelfull aktivitet av iduronat-2-sulfatase (IDS) i leukocytter, plasma eller fibroblaster og/eller patogene mutasjoner identifisert i IDS-genet, etc.
  4. Naive pasienter eller pasienter som får stabil enzymerstatningsbehandling med Elaprase i mer enn 8 uker før observasjonsperioden starter.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere transplantert HSCT, unntatt de som trenger enzymerstatningsterapi selv etter HSCT.
  2. Bedømt av etterforsker eller underetterforsker som ute av stand til å gjennomgå lumbalpunksjon, inkludert de som har vanskeligheter med å ta stilling for lumbalpunksjon på grunn av leddkontraktur eller de som sannsynligvis opplever pustevansker under lumbalpunksjonsprosessen.
  3. Bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med alvorlig legemiddelallergi eller sensitivitet.
  4. Pasienter som har mottatt andre undersøkelsesprodukter innen 4 måneder før registrering i studien.
  5. Ellers bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JR-141 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon, 2,0 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumheparansulfatnivåer.
Tidsramme: Baseline, 24-26 uker, 50-52 uker
Baseline, 24-26 uker, 50-52 uker
Endring fra baseline i serum dermatansulfatnivåer.
Tidsramme: Baseline, 24-26 uker, 50-52 uker
Baseline, 24-26 uker, 50-52 uker
Endring fra baseline i urinære heparansulfatnivåer.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra baseline i urinære dermatansulfatnivåer.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra baseline i levervolum.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endre fra grunnlinje i miltvolumer.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra baseline i hjertefunksjon.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Bytt fra baseline på 6-minutters gangtestdistanse.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Punkt 9 vil kun bli administrert til pasienter som av etterforskeren eller subetterforskeren vurderes å være mulig å utføre 6-minutters gangtesten
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra basislinje i leddets bevegelsesområde.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Baseline til 25 uker
Baseline til 25 uker
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Baseline, 25 uker, 52 uker
Baseline, 25 uker, 52 uker
Endring fra baseline i nevrokognitiv testing (Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
Tidsramme: 25, 52 uker
25, 52 uker
Endring fra baseline i Adaptive Behavioral Testing (Vineland Adaptive Behaviour Scales Second Edition.)
Tidsramme: 25, 52 uker
25, 52 uker
Legemiddelkonsentrasjon i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: 25, 52*uker
*Medikamentkonsentrasjon i cerebrospinalvæske ved 52 uker gjelder kun for forsøkspersoner som skal meldes inn i forlengelsesstudien.
25, 52*uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

20. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-141-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere