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ムコ多糖症II患者におけるJR-141の研究

2022年11月10日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

ムコ多糖症 II 患者における JR-141 の第 II/III 相試験

MPS II の治療のための治験薬の有効性と安全性を評価するために設計された第 II/III 相多施設、非盲検、単一グループ。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

28

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Fukui、日本、910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka、日本、813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka、日本、830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu、日本、501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido、日本、063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama、日本、701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama、日本、710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa、日本、903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka、日本、534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka、日本、565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka、日本、426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi、日本、329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo、日本、157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori、日本、683-8504
        • Tottori Clinical site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 本人による同意書の提出が可能な方（同意取得時の年齢が20歳未満の方、MPSⅡに伴う知的障害により本人の同意が得られない方は必須ではありません。）
  2. 20歳未満の患者、またはMPSⅡに伴う知的障害により同意が得られない患者の場合、法定代理人による書面による同意が得られる場合（ただし、書面による同意）可能な限り患者本人からも同意を得る必要があります）
  3. 白血球、血漿または線維芽細胞におけるイズロン酸-2-スルファターゼ（IDS）の活性欠損および/またはIDS遺伝子で同定された病原性変異などに基づいて、MPS IIの診断が確認された男性。
  4. -ナイーブな患者またはエラプレーゼによる安定した酵素補充療法を受けている患者 観察期間が始まる前に8週間以上。

除外基準:

  1. 造血後も酵素補充療法が必要な場合を除き、造血幹細胞移植歴あり。
  2. 治験責任医師または治験分担医師が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者。これには、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとることが困難な方や、腰椎穿刺の過程で呼吸が困難になる可能性がある方が含まれます。
  3. -治験責任医師または治験分担医師が、重度の薬物アレルギーまたは過敏症の病歴により、治験に参加する資格がないと判断した。
  4. -研究への登録前4か月以内に他の治験薬を受け取った患者。
  5. その他、治験責任医師または治験分担医師が本試験への参加資格を有しないと判断した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JR-141 2.0mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入、2.0 mg/kg/週

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
脳脊髄液中のヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから52週間
ベースラインから52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清ヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、24～26週間、50～52週間
ベースライン、24～26週間、50～52週間
血清デルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、24～26週間、50～52週間
ベースライン、24～26週間、50～52週間
尿中ヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
尿中デルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
肝容積のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
脾臓容積のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
心機能のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
6 分間の歩行テスト距離でのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
項目 9 は、治験責任医師または治験分担医師が 6 分間歩行試験を実施可能と判断した患者にのみ投与する。
ベースライン、25 週間、52 週間
関節可動域のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
脳脊髄液中のヘパラン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから25週間
ベースラインから25週間
脳脊髄液中のデルマタン硫酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、25 週間、52 週間
ベースライン、25 週間、52 週間
神経認知検査のベースラインからの変化 (Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
時間枠：25、52週
25、52週
Adaptive Behavioral Testing のベースラインからの変更 (Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition.)
時間枠：25、52週
25、52週
脳脊髄液中の薬物濃度。
時間枠：25、52*週
※52週の脳脊髄液中薬物濃度は、継続試験に登録する被験者にのみ適用されます。
25、52*週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月1日

一次修了 (実際)

2020年2月20日

研究の完了 (実際)

2020年2月20日

試験登録日

最初に提出

2018年6月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年6月13日

最初の投稿 (実際)

2018年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月10日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-301

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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