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Un estudio de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis II

10 de noviembre de 2022 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un estudio de fase II/III de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis II

Fase II/III, multicéntrico, abierto, de un solo grupo, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad del fármaco del estudio para el tratamiento de la MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Fukui, Japón, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japón, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japón, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japón, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japón, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japón, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japón, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de dar su consentimiento por escrito por sí mismo (no es obligatorio para los menores de 20 años en el momento del proceso de consentimiento informado, o aquellos que es imposible obtener el consentimiento del propio paciente debido a discapacidades intelectuales asociadas con MPS II).
  2. En el caso de un paciente menor de 20 años o de quien no es posible obtener el consentimiento debido a discapacidades intelectuales asociadas con MPS II, puede ser incluido si el representante legal puede proporcionar el consentimiento por escrito (sin embargo, por escrito también se debe obtener el consentimiento del propio paciente, siempre que sea posible)
  3. Varones con diagnóstico confirmado de MPS II, basado en actividad deficiente de iduronato-2-sulfatasa (IDS) en leucocitos, plasma o fibroblastos y/o mutaciones patogénicas identificadas en el gen IDS, etc.
  4. Pacientes sin tratamiento previo o pacientes que reciben terapia de reemplazo enzimático estable con Elaprase durante más de 8 semanas antes de que comience el período de observación.

Criterio de exclusión:

  1. HSCT injertado previo, excluyendo aquellos que necesitan terapia de reemplazo enzimático incluso después del HSCT.
  2. Considerados por el investigador o el subinvestigador como incapaces de someterse a una punción lumbar, incluidos aquellos que tienen dificultades para adoptar una posición para la punción lumbar debido a una contractura articular o aquellos que probablemente experimenten dificultad para respirar durante el proceso de punción lumbar.
  3. Considerado por el investigador o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio debido a un historial de alergia o sensibilidad a medicamentos graves.
  4. Pacientes que hayan recibido otro producto en investigación dentro de los 4 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
  5. De otra manera juzgado por el investigador o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Droga: JR-141
Infusión IV, 2,0 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
Línea de base a 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán sérico.
Periodo de tiempo: Línea de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Línea de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán sérico.
Periodo de tiempo: Línea de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Línea de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en orina.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán urinario.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en los volúmenes de hígado.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en los volúmenes de bazo.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en la función cardíaca.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde la línea de base en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
El ítem 9 se administrará solo en pacientes que el investigador o el subinvestigador considere que pueden realizar la prueba de caminata de 6 minutos.
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde la línea de base en el rango de movimiento articular.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo.
Periodo de tiempo: Línea de base a 25 semanas
Línea de base a 25 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán en el líquido cefalorraquídeo.
Periodo de tiempo: Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Línea de base, 25 semanas, 52 semanas
Cambio desde el inicio en las pruebas neurocognitivas (Escala de Desarrollo Psicológico de Kyoto 2001)
Periodo de tiempo: 25, 52 semanas
25, 52 semanas
Cambio desde el inicio en las pruebas de comportamiento adaptativo (Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition).
Periodo de tiempo: 25, 52 semanas
25, 52 semanas
Concentración de fármaco en líquido cefalorraquídeo.
Periodo de tiempo: 25, 52*semanas
*La concentración del fármaco en el líquido cefalorraquídeo a las 52 semanas solo se aplica a los sujetos que se inscribirán en el estudio de extensión.
25, 52*semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

20 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

26 de junio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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