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Um estudo de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose II

10 de novembro de 2022 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Um estudo de fase II/III de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose II

Um multicêntrico de Fase II/III, aberto, de grupo único, projetado para avaliar a eficácia e a segurança do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

28

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Fukui, Japão, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japão, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japão, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japão, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japão, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japão, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japão, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japão, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japão, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japão, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer o consentimento por escrito por si mesmo (não obrigatório para menores de 20 anos no momento do processo de consentimento informado, ou aqueles que são impossíveis de obter o consentimento do próprio paciente devido a deficiência intelectual associada à MPS II).
  2. No caso de paciente com idade inferior a 20 anos ou do qual não seja possível obter o consentimento devido à deficiência intelectual associada à MPS II, ele poderá ser incluído desde que haja consentimento por escrito do representante legal (porém, consentimento deve ser obtido também do próprio paciente, sempre que possível)
  3. Homens com diagnóstico confirmado de MPS II, com base na atividade deficiente de iduronato-2-sulfatase (IDS) em leucócitos, plasma ou fibroblastos e/ou mutações patogênicas identificadas no gene IDS, etc.
  4. Doentes virgens de tratamento ou doentes a receber terapêutica de substituição enzimática estável com Elaprase durante mais de 8 semanas antes do início do período de observação.

Critério de exclusão:

  1. TCTH com enxerto anterior, excluindo aqueles que necessitam de terapia de reposição enzimática mesmo após o TCTH.
  2. Julgados pelo investigador ou subinvestigador como incapazes de se submeter à punção lombar, incluindo aqueles que têm dificuldade em se posicionar para a punção lombar devido a contratura articular ou aqueles que provavelmente apresentam dificuldade para respirar durante o processo de punção lombar.
  3. Julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave ou sensibilidade a medicamentos.
  4. Pacientes que receberam outro produto experimental dentro de 4 meses antes da inclusão no estudo.
  5. Caso contrário, julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV, 2,0 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano
Prazo: Linha de base para 52 semanas
Linha de base para 52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nos níveis séricos de sulfato de heparano.
Prazo: Linha de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Linha de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Mudança da linha de base nos níveis séricos de Dermatan Sulfate.
Prazo: Linha de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Linha de base, 24-26 semanas, 50-52 semanas
Mudança da linha de base nos níveis urinários de sulfato de heparano.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Mudança da linha de base nos níveis urinários de sulfato de Dermatan.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Mudança da linha de base nos volumes do fígado.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Alteração da linha de base nos volumes do baço.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Mudança da linha de base na função cardíaca.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Alteração da linha de base na distância do teste de caminhada de 6 minutos.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
O item 9 será administrado apenas em pacientes julgados pelo investigador ou subinvestigador como sendo possível realizar o teste de caminhada de 6 minutos
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Alteração da linha de base na amplitude de movimento da articulação.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano.
Prazo: Linha de base para 25 semanas
Linha de base para 25 semanas
Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de Dermatan no líquido cefalorraquidiano.
Prazo: Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Linha de base, 25 semanas, 52 semanas
Mudança da linha de base em testes neurocognitivos (Escala de Desenvolvimento Psicológico de Kyoto 2001)
Prazo: 25, 52 semanas
25, 52 semanas
Mudança da linha de base no teste de comportamento adaptativo (Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition.)
Prazo: 25, 52 semanas
25, 52 semanas
Concentração de drogas no líquido cefalorraquidiano.
Prazo: 25, 52*semanas
*A concentração da droga no líquido cefalorraquidiano em 52 semanas é aplicável apenas para indivíduos a serem incluídos no estudo de extensão.
25, 52*semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

20 de fevereiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2018

Primeira postagem (Real)

26 de junho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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