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Uno studio di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

10 novembre 2022 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio di fase II/III di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

Studio multicentrico di fase II/III, in aperto, a gruppo singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukui, Giappone, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Giappone, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Giappone, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Giappone, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso scritto da solo (non obbligatorio per coloro di età inferiore a 20 anni al momento del processo di consenso informato, o coloro che sono impossibilitati a ottenere il consenso dal paziente stesso a causa di disabilità intellettive associate a MPS II.)
  2. Nel caso di un paziente di età inferiore ai 20 anni o dal quale non è possibile ottenere il consenso per disabilità intellettiva associata a MPS II, può essere incluso se il consenso scritto può essere fornito dal legale rappresentante (comunque, per iscritto il consenso dovrebbe essere ottenuto anche dal paziente stesso, ove possibile)
  3. Maschi con diagnosi confermata di MPS II, sulla base di un'attività carente dell'iduronato-2-solfatasi (IDS) nei leucociti, plasma o fibroblasti e/o mutazioni patogene identificate nel gene IDS, ecc.
  4. Pazienti naïve o pazienti che stanno ricevendo una terapia enzimatica sostitutiva stabile con Elaprase per più di 8 settimane prima dell'inizio del periodo di osservazione.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente HSCT trapiantato, esclusi coloro che necessitano di terapia enzimatica sostitutiva anche dopo HSCT.
  2. Giudicato dall'investigatore o dal subinvestigatore come incapace di sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a prendere posizione per la puntura lombare a causa della contrattura articolare o coloro che probabilmente hanno difficoltà a respirare durante il processo di puntura lombare.
  3. Giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia o sensibilità ai farmaci.
  4. Pazienti che hanno ricevuto un altro prodotto sperimentale entro 4 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  5. In caso contrario giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore non idoneo a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141 2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-141
Infusione EV, 2,0 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
Basale a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei livelli sierici di eparan solfato.
Lasso di tempo: Basale, 24-26 settimane, 50-52 settimane
Basale, 24-26 settimane, 50-52 settimane
Variazione rispetto al basale nei livelli sierici di Dermatan solfato.
Lasso di tempo: Basale, 24-26 settimane, 50-52 settimane
Basale, 24-26 settimane, 50-52 settimane
Variazione rispetto al basale nei livelli di eparan solfato urinario.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale nei livelli di dermatan solfato urinario.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale nei volumi epatici.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Modifica rispetto al basale nei volumi della milza.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale della funzione cardiaca.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino in 6 minuti.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
L'elemento 9 sarà somministrato solo nei pazienti giudicati dallo sperimentatore o dal subinvestigatore in grado di eseguire il test del cammino di 6 minuti
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Cambiamento rispetto alla linea di base nel range di movimento articolare.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: Basale a 25 settimane
Basale a 25 settimane
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: Basale, 25 settimane, 52 settimane
Basale, 25 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale nei test neurocognitivi (Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
Lasso di tempo: 25, 52 settimane
25, 52 settimane
Cambiamento rispetto alla linea di base nei test comportamentali adattivi ( Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition. )
Lasso di tempo: 25, 52 settimane
25, 52 settimane
Concentrazione del farmaco nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: 25, 52*settimane
*La concentrazione del farmaco nel liquido cerebrospinale a 52 settimane è applicabile solo per i soggetti da arruolare nello studio di estensione.
25, 52*settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

20 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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