Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą II

10 listopada 2022 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie fazy II/III JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą II

Wieloośrodkowe badanie fazy II/III, otwarte, jednogrupowe, zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku w leczeniu MPS II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Fukui, Japonia, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japonia, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japonia, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japonia, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japonia, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japonia, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japonia, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japonia, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolny do samodzielnego wyrażenia pisemnej zgody (nieobowiązkowe dla osób, które nie ukończyły 20 roku życia w momencie procesu świadomej zgody lub tych, które nie mają możliwości uzyskania zgody od samego pacjenta z powodu niepełnosprawności intelektualnej związanej z MPS II).
  2. W przypadku pacjenta, który nie ukończył 20 lat lub od którego nie jest możliwe uzyskanie zgody ze względu na niepełnosprawność intelektualną związaną z MPS II, może on zostać włączony, jeżeli pisemna zgoda może być wyrażona przez przedstawiciela ustawowego (jednak pisemna zgoda w miarę możliwości należy uzyskać zgodę samego pacjenta)
  3. Mężczyźni z potwierdzonym rozpoznaniem MPS II na podstawie niedoboru aktywności 2-sulfatazy iduronianu (IDS) w leukocytach, osoczu lub fibroblastach i/lub patogennych mutacji zidentyfikowanych w genie IDS itp.
  4. Wcześniej nieleczeni pacjenci lub pacjenci otrzymujący stabilną enzymatyczną terapię zastępczą produktem Elaprase przez ponad 8 tygodni przed rozpoczęciem okresu obserwacji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze wszczepione HSCT, z wyłączeniem osób wymagających enzymatycznej terapii zastępczej nawet po HSCT.
  2. Ocenione przez badacza lub badacza pomocniczego jako niezdolne do poddania się nakłuciu lędźwiowemu, w tym osoby, które mają trudności z przyjęciem pozycji do nakłucia lędźwiowego z powodu przykurczu stawu lub osoby, które prawdopodobnie doświadczają trudności w oddychaniu podczas nakłucia lędźwiowego.
  3. Uznany przez badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikujący się do udziału w badaniu ze względu na historię poważnej alergii na lek lub nadwrażliwości.
  4. Pacjenci, którzy otrzymywali inny badany produkt w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem do badania.
  5. W inny sposób uznana przez badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikującą się do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JR-141 2,0 mg/kg/tydzień
Lek: JR-141
Wlew dożylny, 2,0 mg/kg/tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Punkt wyjściowy do 52 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu siarczanu heparanu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 24-26 tygodni, 50-52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 24-26 tygodni, 50-52 tygodnie
Zmiana poziomu siarczanu dermatanu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 24-26 tygodni, 50-52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 24-26 tygodni, 50-52 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w moczu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu dermatanu w moczu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana objętości wątroby w stosunku do linii podstawowej.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana od linii podstawowej w objętości śledziony.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana funkcji serca w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana od linii bazowej w 6-minutowym dystansie testu marszu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Pozycja 9 zostanie podana tylko pacjentom, którzy według oceny badacza lub badacza pomocniczego są w stanie wykonać 6-minutowy test marszu
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana od linii bazowej we wspólnym zakresie ruchu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodni
Linia bazowa do 25 tygodni
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu dermatanu w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Punkt wyjściowy, 25 tygodni, 52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w testach neurokognitywnych (skala rozwoju psychologicznego z Kioto 2001)
Ramy czasowe: 25, 52 tydzień
25, 52 tydzień
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w adaptacyjnych testach behawioralnych (Vineland Adaptive Behavior Scales, wydanie drugie).
Ramy czasowe: 25, 52 tydzień
25, 52 tydzień
Stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: 25, 52* tydzień
* Stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym po 52 tygodniach dotyczy tylko pacjentów włączonych do badania rozszerzonego.
25, 52* tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-141-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj