Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II

10 ноября 2022 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Исследование фазы II/III JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II

Многоцентровое открытое одногрупповое исследование фазы II/III, предназначенное для оценки эффективности и безопасности исследуемого препарата для лечения МПС II.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Fukui, Япония, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Япония, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Япония, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Япония, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Япония, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Япония, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Япония, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Япония, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Япония, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Япония, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Япония, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Япония, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Способен сам предоставить письменное согласие (не обязательно для лиц моложе 20 лет на момент получения информированного согласия или для тех, кому невозможно получить согласие от самого пациента из-за умственной отсталости, связанной с МПС II).
  2. В случае пациента моложе 20 лет или от которого невозможно получить согласие из-за умственной отсталости, связанной с МПС II, он может быть включен, если письменное согласие может быть предоставлено законным представителем (однако письменное согласие должно быть получено и от самого пациента, когда это возможно)
  3. Мужчины с подтвержденным диагнозом МПС II на основании недостаточной активности идуронат-2-сульфатазы (ИДС) в лейкоцитах, плазме или фибробластах и/или выявленных патогенных мутаций в гене ИДС и т.д.
  4. Наивные пациенты или пациенты, получающие стабильную заместительную ферментную терапию препаратом Элапраза в течение более 8 недель до начала периода наблюдения.

Критерий исключения:

  1. Ранее пересаженная ТГСК, за исключением тех, кто нуждается в заместительной ферментной терапии даже после ТГСК.
  2. Оценивается исследователем или соисследователем как неспособный пройти люмбальную пункцию, включая тех, кому трудно принять положение для люмбальной пункции из-за контрактуры суставов, или тех, кто, вероятно, испытывает трудности с дыханием во время люмбальной пункции.
  3. По мнению исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании из-за наличия в анамнезе серьезной лекарственной аллергии или чувствительности.
  4. Пациенты, которые получали другой исследуемый продукт в течение 4 месяцев до включения в исследование.
  5. В противном случае, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-141 2,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-141
В/в инфузия, 2,0 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гепарансульфата в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
Исходный уровень до 52 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня гепарансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-26 недель, 50-52 недели
Исходный уровень, 24-26 недель, 50-52 недели
Изменение уровня дерматансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-26 недель, 50-52 недели
Исходный уровень, 24-26 недель, 50-52 недели
Изменение уровня гепарансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение уровня дерматансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем объемов селезенки.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем сердечной функции.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте на 6-минутную прогулку.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Пункт 9 будет вводиться только пациентам, которые, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя, могут выполнить тест с 6-минутной ходьбой.
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение диапазона движения сустава по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение уровней гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недель
Исходный уровень до 25 недель
Изменение уровня дерматансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Исходный уровень, 25 недель, 52 недели
Изменение нейрокогнитивного тестирования по сравнению с исходным уровнем (Киотская шкала психологического развития, 2001 г.)
Временное ограничение: 25, 52 недели
25, 52 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в адаптивном поведенческом тестировании (Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition.)
Временное ограничение: 25, 52 недели
25, 52 недели
Концентрация препарата в спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: 25, 52*недели
* Концентрация лекарственного средства в спинномозговой жидкости через 52 недели применима только к субъектам, включенным в дополнительное исследование.
25, 52*недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 февраля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июня 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться