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Eine Studie von JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose II

10. November 2022 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Eine Phase-II/III-Studie mit JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose II

Eine multizentrische, unverblindete Einzelgruppenstudie der Phase II/III zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Studienmedikaments zur Behandlung von MPS II.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. In der Lage, selbst eine schriftliche Einwilligung zu erteilen (nicht obligatorisch für Personen, die zum Zeitpunkt des Einwilligungsverfahrens unter 20 Jahre alt sind, oder für Personen, die aufgrund geistiger Behinderungen im Zusammenhang mit MPS II nicht in der Lage sind, die Einwilligung des Patienten selbst einzuholen.)
  2. Bei einem Patienten, der jünger als 20 Jahre ist oder bei dem wegen geistiger Behinderung im Zusammenhang mit MPS II keine Einwilligung eingeholt werden kann, kann er einbezogen werden, wenn eine schriftliche Einwilligung des gesetzlichen Vertreters (jedoch schriftlich) vorliegt wenn möglich sollte auch die Zustimmung des Patienten selbst eingeholt werden)
  3. Männer mit bestätigter Diagnose von MPS II, basierend auf einer mangelhaften Aktivität von Iduronat-2-Sulfatase (IDS) in Leukozyten, Plasma oder Fibroblasten und/oder pathogenen Mutationen, die im IDS-Gen usw. identifiziert wurden.
  4. Naive Patienten oder Patienten, die vor Beginn des Beobachtungszeitraums länger als 8 Wochen eine stabile Enzymersatztherapie mit Elaprase erhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühere transplantierte HSCT, ausgenommen diejenigen, die auch nach HSCT eine Enzymersatztherapie benötigen.
  2. Vom Prüfer oder Unterprüfer als nicht in der Lage beurteilt, sich einer Lumbalpunktion zu unterziehen, einschließlich derjenigen, die aufgrund einer Gelenkkontraktur Schwierigkeiten haben, eine Position für die Lumbalpunktion einzunehmen, oder diejenigen, die während des Lumbalpunktionsprozesses wahrscheinlich Atembeschwerden haben.
  3. Nach Einschätzung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes aufgrund einer Vorgeschichte von schwerer Arzneimittelallergie oder -empfindlichkeit nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet.
  4. Patienten, die innerhalb von 4 Monaten vor Aufnahme in die Studie ein anderes Prüfpräparat erhalten haben.
  5. Andernfalls vom Prüfer oder Unterprüfer als nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: JR-141
IV-Infusion, 2,0 mg/kg/Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Heparansulfatspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-Heparansulfatspiegel gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 24-26 Wochen, 50-52 Wochen
Baseline, 24-26 Wochen, 50-52 Wochen
Veränderung der Dermatansulfatspiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 24-26 Wochen, 50-52 Wochen
Baseline, 24-26 Wochen, 50-52 Wochen
Veränderung der Heparansulfatwerte im Urin gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Veränderung der Dermatansulfatwerte im Urin gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Änderung der Lebervolumina gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Änderung der Milzvolumina gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Änderung der Herzfunktion gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Änderung der 6-Minuten-Gehteststrecke gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Punkt 9 wird nur bei Patienten verabreicht, die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes in der Lage sind, den 6-Minuten-Gehtest durchzuführen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Änderung des gemeinsamen Bewegungsbereichs gegenüber der Grundlinie.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Veränderung der Heparansulfatspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline bis 25 Wochen
Baseline bis 25 Wochen
Veränderung der Dermatansulfatspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 25 Wochen, 52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei neurokognitiven Tests (Kyoto-Skala der psychologischen Entwicklung 2001)
Zeitfenster: 25, 52 Wochen
25, 52 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in adaptiven Verhaltenstests ( Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition. )
Zeitfenster: 25, 52 Wochen
25, 52 Wochen
Wirkstoffkonzentration im Liquor cerebrospinalis.
Zeitfenster: 25, 52*Wochen
*Die Arzneimittelkonzentration in Liquor cerebrospinalis nach 52 Wochen gilt nur für Probanden, die in die Verlängerungsstudie aufgenommen werden.
25, 52*Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-141-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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