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Mucopolysaccharidosis II 환자의 JR-141 연구

2022년 11월 10일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

뮤코다당증 II 환자를 대상으로 한 JR-141의 II/III상 연구

MPS II 치료를 위한 연구 약물의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 Phase II/III multicenter, open-label, single-group.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Fukui, 일본, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, 일본, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, 일본, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, 일본, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, 일본, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, 일본, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, 일본, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, 일본, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, 일본, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, 일본, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, 일본, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, 일본, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, 일본, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, 일본, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, 일본, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, 일본, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, 일본, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, 일본, 683-8504
        • Tottori Clinical site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 본인이 서면동의를 할 수 있는 자(동의서 작성 당시 만 20세 미만이거나 MPS II와 관련된 지적장애로 환자 본인의 동의를 받을 수 없는 자는 의무사항이 아님)
  2. 만 20세 미만이거나 MPS II와 관련된 지적장애로 동의를 받을 수 없는 환자의 경우 법정대리인이 서면동의를 할 수 있는 경우(다만, 서면 가능하면 환자 자신의 동의도 얻어야 함)
  3. 백혈구, 혈장 또는 섬유아세포에서 iduronate-2-sulfatase(IDS)의 활성 결핍 및/또는 IDS 유전자에서 확인된 병원성 돌연변이 등을 기반으로 MPS II로 진단된 남성.
  4. 나이브 환자 또는 관찰 기간 시작 전 8주 이상 동안 엘라프라제로 안정적인 효소 대체 요법을 받고 있는 환자.

제외 기준:

  1. 조혈모세포이식 이후에도 효소대체요법이 필요한 환자는 제외.
  2. 관절 구축으로 인해 요추 천자 자세를 취하기 어려운 자 또는 요추 천자 과정에서 호흡 곤란을 경험할 가능성이 있는 자 등 요추 천자를 시행할 수 없다고 조사자 또는 부조사자가 판단한다.
  3. 심각한 약물 알레르기 또는 민감성의 병력으로 인해 연구에 참여할 자격이 없다고 조사자 또는 하위 조사자가 판단한 경우.
  4. 연구 등록 전 4개월 이내에 다른 연구 제품을 받은 환자.
  5. 그렇지 않으면 조사자 또는 하위 조사자가 연구에 참여할 자격이 없다고 판단합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JR-141 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입, 2.0mg/kg/주

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
뇌척수액의 Heparan Sulfate 수치 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 52주
기준선에서 52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 헤파란 설페이트 수치의 기준선에서 변경.
기간: 기준선, 24~26주, 50~52주
기준선, 24~26주, 50~52주
혈청 Dermatan Sulfate 수치의 기준선에서 변경.
기간: 기준선, 24~26주, 50~52주
기준선, 24~26주, 50~52주
요중 헤파란황산염 수치가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
소변 Dermatan Sulfate 수준의 기준선에서 변경.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
Liver Volume의 기준선에서 변경합니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
비장 용적의 기준선에서 변경합니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
심장 기능의 기준선에서 변경하십시오.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
6분 도보 테스트 거리에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
항목 9는 시험자 또는 시험자가 6분 보행 검사를 수행할 수 있다고 판단한 환자에게만 투여한다.
기준선, 25주, 52주
관절 운동 범위의 기준선에서 변경합니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
뇌척수액의 Heparan Sulfate 수치가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 기준선에서 25주
기준선에서 25주
뇌척수액의 Dermatan Sulfate 수치가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 기준선, 25주, 52주
기준선, 25주, 52주
신경인지 검사의 기준선으로부터의 변화(Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
기간: 25주, 52주
25주, 52주
적응형 행동 테스트의 기준선에서 변경(Vineland 적응형 행동 척도 제2판.)
기간: 25주, 52주
25주, 52주
뇌척수액의 약물 농도.
기간: 25, 52*주
*52주에 뇌척수액의 약물 농도는 확장 연구에 등록할 피험자에게만 적용됩니다.
25, 52*주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 2월 20일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 6월 13일

처음 게시됨 (실제)

2018년 6월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 11월 10일

마지막으로 확인됨

2022년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JR-141-301

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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