Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af JR-141 hos patienter med mucopolysaccharidosis II

10. november 2022 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En fase II/III undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis II

Et fase II/III multicenter, åbent, enkelt-gruppe, designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​studielægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Clinical Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. I stand til at give skriftligt samtykke af sig selv (ikke obligatorisk for personer under 20 år på tidspunktet for informeret samtykkeproces, eller dem, der er umulige at opnå samtykke fra patienten selv på grund af intellektuelle handicap forbundet med MPS II.)
  2. Hvis der er tale om en patient, der er under 20 år, eller som det ikke er muligt at indhente samtykke fra på grund af udviklingshæmning forbundet med MPS II, kan denne medtages, hvis der kan gives skriftligt samtykke fra juridisk repræsentant (dog skriftligt samtykke skal indhentes fra patienten selv, når det er muligt)
  3. Mænd med bekræftet diagnose af MPS II, baseret på mangelfuld aktivitet af iduronat-2-sulfatase (IDS) i leukocytter, plasma eller fibroblaster og/eller patogene mutationer identificeret i IDS-genet osv.
  4. Naive patienter eller patienter, som får stabil enzymerstatningsbehandling med Elaprase i mere end 8 uger før observationsperioden starter.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere transplanteret HSCT, med undtagelse af dem, der har behov for enzymerstatningsterapi selv efter HSCT.
  2. Bedømmes af investigator eller subinvestigator som værende ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur, herunder dem, der har svært ved at tage stilling til lumbalpunktur på grund af ledkontraktur eller dem, der sandsynligvis oplever vejrtrækningsbesvær under lumbalpunkturprocessen.
  3. Vurderet af investigator eller subinvestigator til ikke at være berettiget til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med alvorlig lægemiddelallergi eller følsomhed.
  4. Patienter, der har modtaget andet forsøgsprodukt inden for 4 måneder før optagelse i undersøgelsen.
  5. Ellers vurderet af investigator eller sub-investigator at være uegnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-141 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion, 2,0 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i heparansulfatniveauer i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum heparansulfatniveauer.
Tidsramme: Baseline, 24-26 uger, 50-52 uger
Baseline, 24-26 uger, 50-52 uger
Ændring fra baseline i serum dermatansulfatniveauer.
Tidsramme: Baseline, 24-26 uger, 50-52 uger
Baseline, 24-26 uger, 50-52 uger
Ændring fra baseline i urinære heparansulfatniveauer.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i urinære dermatansulfatniveauer.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i levervolumener.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Skift fra baseline i miltmængder.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i hjertefunktion.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Skift fra baseline på 6 minutters gangtestdistance.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Punkt 9 vil kun blive administreret til patienter, som af investigator eller subinvestigator vurderes at være muligt at udføre 6-minutters gangtesten
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i fælles bevægelsesområde.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i heparansulfatniveauer i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Baseline til 25 uger
Baseline til 25 uger
Ændring fra baseline i dermatansulfatniveauer i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Baseline, 25 uger, 52 uger
Baseline, 25 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i neurokognitiv testning (Kyoto Scale of Psychological Development 2001)
Tidsramme: 25, 52 uger
25, 52 uger
Ændring fra baseline i Adaptive Behavioural Testing (Vineland Adaptive Behaviour Scales Second Edition.)
Tidsramme: 25, 52 uger
25, 52 uger
Lægemiddelkoncentration i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: 25, 52*uger
*Lægemiddelkoncentration i cerebrospinalvæske ved 52 uger gælder kun for forsøgspersoner, der skal optages i forlængelsesstudiet.
25, 52*uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

26. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-141-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner