Laajennettu pääsy Voxelotoriin sirppisolutautia sairastaville potilaille, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja
perjantai 14. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Pfizer
Avoin, laajennettu pääsyprotokolla sirppisolusairautta sairastaville potilaille, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja
Tämän avoimen, monikeskuksen laajennetun pääsyn ohjelman (EAP) tarkoituksena on tarjota voxelotoriin varhainen pääsy ennen myyntilupaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän ohjelman tarkoituksena on tarjota varhainen pääsy voxelotoriin sirppisolusairautta sairastaville potilaille, jotka ovat käyttäneet loppuun vaihtoehtoiset hoitovaihtoehdot ja jotka eivät ole oikeutettuja aktiivisesti rekrytoiviin voxelotor-kliinisiin tutkimuksiin.
Tämä EAP voi jatkua, kunnes Voxelotor on kaupallisesti saatavilla tai Sponsori lopettaa Voxelotor EAP:n. Hoito voidaan keskeyttää aikaisemmin, jos yksittäinen osallistuja tai lääkäri tai sponsori Medical Monitor päättää keskeyttää hoidon.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Yksittäiset potilaat
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35211
- Alabama Oncology
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36693
- University of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The John Hopkins Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Yhdysvallat, 11432
- Queens Hospital Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- VCU Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Dokumentoitu diagnoosi minkä tahansa genotyypin sirppisolusairaudesta, joka on vahvistettu laboratoriotesteillä seulonnan aikana
- Ei kelvollinen tai pysty osallistumaan aktiivisesti voxelotor-tutkimukseen
- Hemoglobiini (Hb) ≤ 10,5 g/dl seulonnan aikana
- Ei vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja hoitavan tutkijan arvion mukaan
- Osallistujat, jotka naiset ja hedelmällisessä iässä olevat suostuvat käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen alusta 30 päivään viimeisen voxelotor-annoksen jälkeen, ja jos miespuoliset, suostuvat käyttämään ehkäisymenetelmiä tutkimuksen alusta 30 päivään viimeisen voxelotor-annoksen jälkeen
- Potilas on antanut dokumentoidun tietoon perustuvan suostumuksen (jokaisen osallistujan on tarkastettava ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake [ICF]) tai alle 18-vuotiaille osallistujille allekirjoitettu vanhempien/laillisen huoltajan suostumus ja osallistujan suostumus.
Poissulkemiskriteerit
- Nainen, joka imettää tai raskaana
- Maksan toimintahäiriö, jolle on ominaista alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4 × ULN
Hoitoa tarvitsevat potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio:
- Potilaiden, joilla on akuutti bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottien käyttöä, tulee lykätä seulontaa/rekisteröintiä, kunnes antibioottihoito on saatu päätökseen.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti A, B tai C tai joiden tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisia
- Munuaisdialyysi
- Ei-SCD-sairaudet tai SCD-komplikaatiot, joissa yli 3 kuukauden eloonjääminen on hoitavan tutkijan mielestä epätodennäköistä
- Mikä tahansa sairaus, joka vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen, kuten suuri mahalaukun tai ohutsuolen leikkaus (aiempi kolekystektomia on hyväksyttävä)
- Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla aineella (tai lääketieteellisellä laitteella) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tietoisen suostumuksen päivämäärästä sen mukaan, kumpi on pidempi, tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimusaineen (tai lääkinnällisen laitteen) tutkimukseen
- Lääketieteelliset, psykologiset tai käyttäytymiseen liittyvät olosuhteet, jotka voivat tutkijan mielestä estää turvallisen osallistumisen, häiritä noudattamista tai estää tietoisen suostumuksen
Sponsor Medical Monitor tekee jokaisen potilaan ainoan ja lopullisen rekisteröintipäätöksen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-037
- C5341044 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .