Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus tiotepa- ja TEPA-lääkkeiden altistumisesta lasten hematopoieettisilla kantasolusiirtopotilailla

maanantai 18. syyskuuta 2023 päivittänyt: University of California, San Francisco

Tiotepan ja TEPAn populaatiofarmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsipotilailla, joille tehdään hematopoieettisten solujen siirto (HCT).

Tiotepa on kemoterapialääke, jota käytetään laajalti luuytimensiirroissa. Tiotepa on aihiolääke, joka metaboloituu maksassa CYP2B6:n ja CYP3A4:n vaikutuksesta ensisijaiseksi aktiiviseksi metaboliitikseen, TEPA:ksi. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, mikä aiheuttaa joidenkin lasten erilaisten tiotepan ja TEPA:n lääkepitoisuuksien esiintymisen elimistössä ja liittyvätkö lääkemäärät siihen, kokeeko lapsi vakavia sivuvaikutuksia luuytimensiirron aikana. Oletuksena on, että tietyt kliiniset ja geneettiset tekijät aiheuttavat muutoksia tiotepa- ja TEPA-lääkepitoisuuksissa lapsilla luuydinsiirtopotilailla ja että korkeat tasot voivat aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tiotepa on alkyloiva aine, jolla on voimakkaita kasvaimia estäviä ja immunosuppressiivisia ominaisuuksia, joita käytetään lasten hematopoieettisten solujen siirron (HCT) hoito-ohjelmissa kantasolujen kiinnittymisen edistämiseksi. Tiotepa on aihiolääke, joka metaboloituu maksassa CYP2B6:n ja CYP3A4:n vaikutuksesta ensisijaiseksi aktiiviseksi metaboliitikseen, TEPA:ksi.

Tämä on yhden keskuksen, prospektiivinen, ei-interventiofarmakokinetiikka (PK) -tutkimus, jossa tutkitaan tiotepan ja TEPA:n kliinistä farmakologiaa 60 lapsella, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) Kalifornian yliopistossa San Franciscon Benioffin lastensairaalassa. Potilaat saisivat tiotepaa riippumatta siitä, päättävätkö he suostua PK-näytteenottoon.

Tiotepa-annoksia ei säädetä PK-tietojen perusteella. Tutkijat soveltavat rajoitetun näytteenottostrategian ja populaation farmakokineettisten menetelmien yhdistelmää määrittääkseen erityisiä tekijöitä, jotka vaikuttavat tiotepa- ja TEPA-altistumiseen lapsipotilaiden HCT-saatajilla. Populaatio-PK-metodologiat tukevat harvan näytteenoton käyttöä ja antavat siksi tutkijoille mahdollisuuden tutkia lääkepitoisuuksia lapsiväestössä, mikä ei muuten olisi mahdollista perinteisellä intensiivisellä PK-näytteenotolla.

Koehenkilöille suoritetaan PK-näytteenotto plasman tiotepa- ja TEPA-lääkepitoisuuksista tiotepahoidon aikana (3-5 päivää).

Tiotepa- ja TEPA-altistukseen vaikuttavien vaihtelulähteiden arvioimiseksi kliiniset tiedot saadaan potilaan lääketieteellisestä taulukosta jokaisena PK-näytteenottopäivänä.

Kaikilla potilailla tehdään yksi verinäytteen DNA:n kerääminen ja fludarabiinin aktivaatioon, kuljetukseen tai eliminaatioon osallistuvien geenien yhden nukleotidin polymorfismien genotyypitys.

Altistumisen ja vasteen välisten suhteiden arvioimiseksi kerätään neutrofiilien istutusta, hoitoon liittyvää toksisuutta ja eloonjäämistietoja 100. päivään siirron jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Ehdotetun tutkimuksen kohderyhmä sisältää 0–17-vuotiaat lapset, joille tehdään autologinen ja allogeeninen HCT pahanlaatuisten ja ei-pahanlaatuisten sairauksien hoitoon. Potilaat, jotka saavat tiotepaa 3–5 päivän ajan, ovat oikeutettuja osallistumaan. Kaikille tähän tutkimukseen osallistuneille potilaille tehdään PK-näytteet UCSF Benioffin lastensairaalan lasten BMT-osastolla. Ehdotetussa tutkimuksessa ei tutkita potilaita, jotka saavat tiotepaa klinikalla tai missään muussa avohoitoympäristössä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. olla 0–17-vuotias;
  2. täyttää protokollakohtaiset kelpoisuusvaatimukset autologiselle tai allogeeniselle HCT:lle
  3. saavat tiotepaa osana hoito-ohjelmaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki 7–17-vuotiaat lapset, jotka eivät halua antaa suostumusta
  • Vanhempi tai huoltaja ei halua antaa kirjallista suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pediatriset hematopoieettiset kantasolusiirron vastaanottajat
Lapset, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) Kalifornian yliopistossa San Franciscon Benioffin lastensairaalassa
Lääke: Tiotepa
Koska IV
Muut nimet:
  • Tepadina
  • Alkyloiva antineoplastinen aine

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 2 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
2 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 4 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
4 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 6 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
6 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 1 kuukauden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
1 kuukausi siirron jälkeen
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 3 kuukauden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
3 kuukautta siirron jälkeen
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 1 vuoden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
1 vuosi siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Tutkijat

  • Päätutkija: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 17-21994
  • 17087 (Muu tunniste: University of California, San Francisco)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa