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儿童造血干细胞移植患者噻替哌和 TEPA 药物暴露研究

2023年9月18日 更新者：University of California, San Francisco

噻替哌和 TEPA 在接受造血细胞移植 (HCT) 的儿科患者中的群体药代动力学和药效学。

Thiotepa 是一种化疗药物，广泛用于骨髓移植。 Thiotepa 是一种前体药物，在肝脏中通过 CYP2B6 和 CYP3A4 代谢转化为其主要活性代谢物 TEPA。 本研究的目的是确定导致某些儿童体内噻替哌和 TEPA 药物浓度不同的原因，以及药物浓度是否与儿童在骨髓移植期间是否出现严重副作用有关。 假设是某些临床和遗传因素导致小儿骨髓移植患者的噻替哌和 TEPA 药物水平发生变化，并且高水平可能会导致严重的副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Thiotepa 是一种烷化剂，具有有效的抗肿瘤和免疫抑制特性，用于小儿造血细胞移植 (HCT) 的预处理方案，以促进干细胞植入。 Thiotepa 是一种前体药物，在肝脏中通过 CYP2B6 和 CYP3A4 代谢转化为其主要活性代谢物 TEPA。

这是一项单中心、前瞻性、非干预性药代动力学 (PK) 研究，调查了噻替哌和 TEPA 在 60 名在加利福尼亚大学旧金山贝尼奥夫儿童医院接受造血干细胞移植 (HCT) 的儿童中的临床药理学。 无论患者是否决定同意进行 PK 取样，他们都会接受噻替哌。

不会根据 PK 数据调整噻替哌剂量。 研究人员将结合有限抽样策略和群体 PK 方法来确定影响儿科 HCT 接受者噻替哌和 TEPA 暴露的具体因素。 人群 PK 方法支持使用稀疏采样，因此允许研究人员调查儿科人群的药物水平，否则使用传统的密集 PK 采样是不可行的。

在噻替哌治疗期间（3 至 5 天），受试者将接受血浆噻替哌和 TEPA 药物浓度的 PK 采样。

为了评估影响噻替哌和 TEPA 暴露的可变性来源，将在 PK 取样的每一天从患者的病历中获得临床数据。

所有患者都将进行单次抽血，以收集 DNA 和参与氟达拉滨激活、转运或消除的基因的单核苷酸多态性的基因分型。

为了评估暴露-反应关系，将在移植后第 100 天收集中性粒细胞植入、治疗相关毒性和存活数据。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

拟议研究的目标人群包括接受自体和同种异体 HCT 治疗恶性和非恶性疾病的 0-17 岁儿童。 接受噻替哌超过 3 至 5 天的患者有资格参加。 参加本研究的所有患者将在 UCSF 贝尼奥夫儿童医院的住院儿科 BMT 单元接受 PK 取样。 拟议的研究不会研究在诊所或任何其他门诊环境中接受噻替哌的任何患者。

描述

纳入标准：

  1. 年龄介于 0 至 17 岁之间；
  2. 满足自体或同种异体 HCT 的特定方案资格标准
  3. 将接受噻替哌作为其调理方案的一部分。

排除标准：

  • 任何不愿提供同意书的 7-17 岁儿童
  • 不愿提供书面同意的父母或监护人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
小儿造血干细胞移植受者
在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受造血干细胞移植 (HCT) 的儿童
药品：噻替哌
鉴于IV
其他名称：
  • 铁粉属
  • 烷化抗肿瘤剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输液开始后2小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输液开始后2小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 4 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 4 小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 6 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 6 小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 24 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 24 小时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后1个月
移植后 1 个月内因任何原因死亡将被视为事件。
移植后1个月
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后3个月
移植后 3 个月内因任何原因死亡将被视为事件。
移植后3个月
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后1年
移植后 1 年内因任何原因导致的死亡将被视为事件。
移植后1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of California, San Francisco

调查人员

  • 首席研究员：Janel Long-Boyle, PharmD, PhD、University of California, San Francisco

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年5月24日

初级完成 (实际的)

2023年7月31日

研究完成 (实际的)

2023年7月31日

研究注册日期

首次提交

2018年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月24日

首次发布 (实际的)

2018年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月18日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 17-21994
  • 17087 (其他标识符：University of California, San Francisco)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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