Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A tiotepa és a TEPA gyógyszerexpozíció vizsgálata gyermekkori vérképző őssejt-transzplantált betegeknél

2023. szeptember 18. frissítette: University of California, San Francisco

A tiotepa és a TEPA populációs farmakokinetikája és farmakodinámiája vérképző sejttranszplantáción (HCT) átesett gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tiotepa egy kemoterápiás gyógyszer, amelyet széles körben alkalmaznak csontvelő-transzplantációban. A tiotepa egy prodrug, amely a májban metabolikus átalakuláson megy keresztül a CYP2B6 és a CYP3A4 által elsődleges aktív metabolitjává, a TEPA-vá. Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy mi okozza egyes gyermekek szervezetében a tiotepa és a TEPA eltérő koncentrációját, és hogy a gyógyszerszintek összefüggésben állnak-e azzal, hogy a gyermeknél jelentkeznek-e súlyos mellékhatások a csontvelő-átültetés során. A hipotézis az, hogy bizonyos klinikai és genetikai tényezők változást okoznak a tiotepa és a TEPA gyógyszerszintjében gyermekkori csontvelő-transzplantáción átesett betegeknél, és a magas szint súlyos mellékhatásokat okozhat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tiotepa egy erős daganatellenes és immunszuppresszív tulajdonságokkal rendelkező alkilezőszer, amelyet gyermekkori hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT) kondicionáló kezelésében alkalmaznak az őssejt-beültetés elősegítésére. A tiotepa egy prodrug, amely a májban metabolikus átalakuláson megy keresztül a CYP2B6 és a CYP3A4 által elsődleges aktív metabolitjává, a TEPA-vá.

Ez egy egyközpontú, prospektív, nem intervenciós farmakokinetikai (PK) vizsgálat, amely a tiotepa és a TEPA klinikai farmakológiáját vizsgálja 60, hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) átesett gyermeken a Kaliforniai Egyetem San Francisco Benioff Gyermekkórházban. A betegek tiotepát kapnak, függetlenül attól, hogy beleegyeznek-e a PK mintavételbe vagy sem.

A tiotepa dózisait nem módosítják a farmakokinetikai adatok alapján. A kutatók a korlátozott mintavételi stratégia és a populációs farmakokinetikai módszerek kombinációját alkalmazzák a tiotepa és a TEPA expozíciót befolyásoló specifikus tényezők meghatározására gyermekkori HCT-recipienseknél. A populációs PK-módszerek támogatják a ritka mintavétel alkalmazását, és ezért lehetővé teszik a vizsgálók számára, hogy olyan gyógyszerszinteket vizsgáljanak gyermekpopulációban, amelyek egyébként nem lennének megvalósíthatók hagyományos intenzív PK mintavétellel.

Az alanyokon a tiotepa-terápia időtartama alatt (3-5 nap) PK-mintát vesznek a plazma tiotepa és TEPA gyógyszerkoncentrációiról.

A tiotepa- és TEPA-expozíciót befolyásoló variabilitás forrásainak értékeléséhez klinikai adatokat kell beszerezni a páciens egészségügyi diagramjából a PK mintavétel minden napján.

A fludarabin aktiválásában, szállításában vagy eliminációjában szerepet játszó gének DNS-gyűjtése és genotipizálása céljából egyszeri vérvétel történik.

Az expozíció-válasz összefüggések értékeléséhez a neutrofil beültetésre, a kezeléssel összefüggő toxicitásra és a túlélésre vonatkozó adatokat a transzplantációt követő 100. napig gyűjtik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A javasolt vizsgálat célcsoportjába olyan 0-17 éves gyermekek tartoznak, akik autológ és allogén HCT-n esnek át rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségek kezelésére. A 3-5 napon át tiotepát kapó betegek jogosultak a részvételre. A vizsgálatba bevont összes betegtől PK-mintát vesznek az UCSF Benioff Gyermekkórház fekvőbeteg gyermek BMT osztályán. A javasolt kutatás nem vizsgálja azokat a betegeket, akik tiotepát kapnak klinikán vagy más járóbeteg-körülmények között.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 0 és 17 év közöttiek;
  2. megfelelnek az autológ vagy allogén HCT protokoll-specifikus alkalmassági kritériumainak
  3. tiotepát kapnak kondicionáló kezelésük részeként.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely 7-17 éves gyermek, aki nem hajlandó hozzájárulást adni
  • Szülő vagy gyám nem hajlandó írásos beleegyezést adni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Gyermekgyógyászati ​​vérképző őssejt-transzplantációban részesülők
Hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) átesett gyerekek a Kaliforniai Egyetemen, San Francisco Benioff Gyermekkórházban
Drog: Tiotepa
Adott IV
Más nevek:
  • Tepadina
  • Alkilező daganatellenes szer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tiotepa plazmakoncentráció és idő görbe (AUC) alatti terület elemzése HCT esetén gyermekgyógyászati ​​betegeknél.
Időkeret: 2 órával az infúzió beadása után
A görbe alatti terület (AUC) az egyéni clearance empirikus Bayes-becsléseiből származik
2 órával az infúzió beadása után
A tiotepa plazmakoncentráció és idő görbe (AUC) alatti terület elemzése HCT esetén gyermekgyógyászati ​​betegeknél.
Időkeret: 4 órával az infúzió kezdete után
A görbe alatti terület (AUC) az egyéni clearance empirikus Bayes-becsléseiből származik
4 órával az infúzió kezdete után
A tiotepa plazmakoncentráció és idő görbe (AUC) alatti terület elemzése HCT esetén gyermekgyógyászati ​​betegeknél.
Időkeret: 6 órával az infúzió kezdete után
A görbe alatti terület (AUC) az egyéni clearance empirikus Bayes-becsléseiből származik
6 órával az infúzió kezdete után
A tiotepa plazmakoncentráció és idő görbe (AUC) alatti terület elemzése HCT esetén gyermekgyógyászati ​​betegeknél.
Időkeret: 24 órával az infúzió kezdete után
A görbe alatti terület (AUC) az egyéni clearance empirikus Bayes-becsléseiből származik
24 órával az infúzió kezdete után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés a tiotepa AUC-értéke szerint
Időkeret: 1 hónappal az átültetés után
A transzplantációt követő 1 hónapon belül bármilyen okból bekövetkezett halál eseménynek minősül.
1 hónappal az átültetés után
Eseménymentes túlélés a tiotepa AUC-értéke szerint
Időkeret: 3 hónappal az átültetés után
A transzplantációt követő 3. napon belül bármilyen okból bekövetkezett haláleset eseménynek minősül.
3 hónappal az átültetés után
Eseménymentes túlélés a tiotepa AUC-értéke szerint
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
A transzplantációt követő 1 napon belül bármilyen okból bekövetkezett haláleset eseménynek minősül.
1 évvel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Francisco

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 24.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 17-21994
  • 17087 (Egyéb azonosító: University of California, San Francisco)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel