GH aikuisilla, joilla on PWS, vaikutus hypotoniaan arvioituna toiminnallisella magneettikuvauksella, suhde vahvuuteen ja kehon koostumukseen
Hoito kasvuhormonilla aikuisilla, joilla on PWS, vaikutus lihasten sävyyn arvioituna toiminnallisella magneettikuvauksella, suhde vahvuuteen ja kehon koostumukseen
Prader-Willin oireyhtymä (PWS) on geneettinen sairaus, joka liittyy kasvuhormonin (GH) puutteeseen, sentraaliseen hypotoniaan ja hyperfagiaan, joka johtaa hengenvaaralliseen liikalihavuuteen. GH-hoito aikuisilla potilailla ei ole hyvin vakiintunut Health National Systemin (HNS) ohjeissa. Tutkijoilla on kokemusta näiden potilaiden aivoyhteyksien tutkimuksesta kylläisyyden suhteen. Toistaiseksi ei ole todisteita GH:n vaikutuksesta sentraaliseen hypotoniaan (lihasten sävyyn liittyviin aivoalueisiin). Päätavoitteena on siis tutkia näitä anatomisia alueita ennen GH-hoitoa ja vuosi sen jälkeen.
Metodologia: Rakenteellinen ja toiminnallinen magneettikuvaus 30 PWS-potilaalle ennen ja jälkeen GH-hoidon ja vertaamme heitä kontrolliryhmään.
Odotetut tulokset: PWS-ryhmässä esiintyy epänormaalia toiminnallista ja rakenteellista liitettävyyttä lihasten sävyn ylläpitopiireissä, jotka paranevat GH-hoidon jälkeen. Nämä suotuisat muutokset ja toissijaisten vaikutusten puuttuminen auttavat oikeuttamaan tämän hoidon käytön ja sen sisällyttämisen HNS:n käytännön kliinisiin ohjeisiin tämän oireyhtymän hoitamiseksi aikuisiällä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Espanja, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PWS >=18 vuotta ja kasvuhormonivaje
- Potilaiden tai heidän laillisen huoltajansa allekirjoittama tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea lihavuus
- Ei hallittua diabetes mellitusta
- Ei hoidettua obstruktiivista uniapneaa tai vaikeaa obstruktiivista uniapneaa
- Aktiivinen syöpä
- Aktiivinen psykoosi
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Plasebo ja kasvuhormoni
2 kuukautta lumelääkettä ja sen jälkeen 12 kuukautta kasvuhormonia
|
12 kuukautta kasvuhormonia, aloitusannos 0,2 mg päivässä, jonka jälkeen säädellään insuliinin kaltaisen kasvutekijän (IGF-1) tason mukaan
Muut nimet:
2 kuukautta lumelääkkeellä, 0,9 % natriumkloridi-injektioilla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki aivojen yhteysalueita, jotka liittyvät lihasten sävyn ylläpitoon
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tutki aivojen yhteysalueita, jotka liittyvät lihasjännityksen ylläpitämiseen ja tee toiminnallinen magneettikuvaus, kun koehenkilö tekee motorisia liikkeitä, ennen ja 12 kuukauden GH-hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vahvuuden arviointi
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Vahvuuden arviointi ennen ja jälkeen 12 kuukauden GH-hoidon
|
24 kuukautta
|
|
Kehon koostumuksen arviointi
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kehon koostumuksen arviointi kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) ennen ja jälkeen 12 kuukauden GH-hoidon
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Olga Gimenez-Palop, MD, PhD, Corporacio Sanitaria Parc Tauli
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Prader-Willin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormonit
Muut tutkimustunnusnumerot
- END-GH-2017
- 2017-002164-41 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .