GH negli adulti con PWS, effetto sull'ipotonia valutato mediante risonanza magnetica funzionale, relazione con forza e composizione corporea
Trattamento con ormone della crescita negli adulti con PWS, effetto sul tono muscolare valutato mediante risonanza magnetica funzionale, relazione con forza e composizione corporea
La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una malattia genetica associata a carenza di ormone della crescita (GH), ipotonia centrale e iperfagia che porta a obesità pericolosa per la vita. Il trattamento con GH nei pazienti adulti non è ben definito nelle linee guida del Sistema Sanitario Nazionale (HNS). I ricercatori hanno esperienza nello studio della connettività cerebrale in questi pazienti in relazione alla sazietà. Ad oggi, non ci sono prove sull'effetto del GH sull'ipotonia centrale (aree cerebrali correlate al mantenimento del tono muscolare). Quindi, l'obiettivo principale è esaminare queste aree anatomiche prima e un anno dopo il trattamento con GH.
Metodologia: Risonanza magnetica strutturale e funzionale a 30 pazienti PWS prima e dopo il trattamento con GH e li confronteremo con un gruppo di controllo.
Risultati attesi: il gruppo PWS mostrerà una connettività funzionale e strutturale anormale nei circuiti di mantenimento del tono muscolare che migliorerà dopo il trattamento con GH. Questi cambiamenti favorevoli e l'assenza di effetti secondari contribuiranno a giustificare l'uso di questo trattamento e la sua inclusione nelle linee guida cliniche pratiche di HNS per la gestione di questa sindrome nell'età adulta.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Barcelona
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Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- PWS >=18 anni con deficit dell'ormone della crescita
- Consenso informato firmato dal paziente o dal suo tutore legale
Criteri di esclusione:
- Obesità grave
- Nessun diabete mellito controllato
- Nessuna apnea ostruttiva notturna trattata o grave apnea ostruttiva notturna
- Cancro attivo
- Psicosi attiva
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Placebo e ormone della crescita
2 mesi con placebo seguiti da 12 mesi con GH
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12 mesi di ormone della crescita, dose iniziale 0,2 mg al giorno, poi regolata dal livello del fattore di crescita simile all'insulina (IGF-1)
Altri nomi:
2 mesi con placebo, iniezioni di cloruro di sodio 0,9%.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esaminare le aree di connettività cerebrale correlate al mantenimento del tono muscolare
Lasso di tempo: 24 mesi
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Esaminare le aree di connettività cerebrale correlate al mantenimento del tono muscolare effettuando una risonanza magnetica funzionale mentre il soggetto esegue manovre motorie, prima e dopo 12 mesi di trattamento con GH.
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione della forza
Lasso di tempo: 24 mesi
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Valutazione della forza prima e dopo 12 mesi di trattamento con GH
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24 mesi
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Valutazione della composizione corporea
Lasso di tempo: 24 mesi
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Valutazione della composizione corporea mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) prima e dopo 12 mesi di trattamento con GH
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Olga Gimenez-Palop, MD, PhD, Corporacio Sanitaria Parc Tauli
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Anomalie congenite
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Obesità
- Sindrome di Prader-Willi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Ormoni
Altri numeri di identificazione dello studio
- END-GH-2017
- 2017-002164-41 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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