GH en adultos con SPW, efecto sobre la hipotonía evaluado por resonancia magnética funcional, relación con la fuerza y la composición corporal
Tratamiento Con Hormona De Crecimiento En Adultos Con SPW, Efecto Sobre El Tono Muscular Evaluado Por Resonancia Magnética Funcional, Relación Con La Fuerza Y La Composición Corporal
El síndrome de Prader-Willi (PWS) es un trastorno genético asociado con la deficiencia de la hormona del crecimiento (GH), hipotonía central e hiperfagia que conduce a una obesidad potencialmente mortal. El tratamiento con GH en pacientes adultos no está bien establecido en las guías del Sistema Nacional de Salud (SNS). El investigador tiene experiencia en el estudio de la conectividad cerebral en estos pacientes en relación con la saciedad. Hasta la fecha, no hay evidencia sobre el efecto de la GH en la hipotonía central (áreas del cerebro relacionadas con el mantenimiento del tono muscular). Por lo tanto, el objetivo principal es examinar estas áreas anatómicas antes y un año después del tratamiento con GH.
Metodología: Resonancia magnética estructural y funcional a 30 pacientes con SPW antes y después del tratamiento con GH y los compararemos con un grupo control.
Resultados esperados: el grupo PWS mostrará una conectividad funcional y estructural anormal en los circuitos de mantenimiento del tono muscular que mejorará después del tratamiento con GH. Estos cambios favorables y la ausencia de efectos secundarios ayudarán a justificar el uso de este tratamiento y su inclusión en las guías clínicas prácticas del SNS para el manejo de este síndrome en la edad adulta.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Barcelona
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Sabadell, Barcelona, España, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- PWS >=18 años con déficit de hormona de crecimiento
- Consentimiento informado firmado por los pacientes o su tutor legal
Criterio de exclusión:
- Obesidad severa
- Sin diabetes mellitus controlada
- Sin apnea obstructiva del sueño tratada o apnea obstructiva del sueño grave
- Cáncer activo
- Psicosis activa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Placebo y hormona de crecimiento
2 meses con placebo seguido de 12 meses con GH
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12 meses con Hormona del crecimiento, dosis inicial de 0,2 mg por día, luego ajustada por el nivel del factor de crecimiento similar a la insulina (IGF-1)
Otros nombres:
2 meses con placebo, inyecciones de cloruro de sodio al 0,9%
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Examinar áreas de conectividad cerebral relacionadas con el mantenimiento del tono muscular
Periodo de tiempo: 24 meses
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Examinar áreas de conectividad cerebral relacionadas con el mantenimiento del tono muscular realizando una resonancia magnética funcional mientras el sujeto realiza maniobras motoras, antes y después de 12 meses de tratamiento con GH.
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la fuerza
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluación de la fuerza antes y después de 12 meses de tratamiento con GH
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24 meses
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Evaluación de la composición corporal
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluación de la composición corporal por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) antes y después de 12 meses de tratamiento con GH
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Olga Gimenez-Palop, MD, PhD, Corporacio Sanitaria Parc Tauli
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome de Prader-Willi
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas
Otros números de identificación del estudio
- END-GH-2017
- 2017-002164-41 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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