Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tofasitinibihypoteesia luova pilottitutkimus kortikosteroidiriippuvaisesta sarkoidoosista

perjantai 3. joulukuuta 2021 päivittänyt: Jim Rosenbaum, Oregon Health and Science University
Tämä on pilottitutkimus sen määrittämiseksi, tarvitaanko lisätutkimuksia sen arvioimiseksi, onko tofasitinibi tehokas steroideja säästävä hoito keuhkosarkoidoosiin. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on kortikosteroiditarpeen väheneminen 50 % tai enemmän.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijaiset tavoitteet:

Tavoite 1: Testaa hypoteesi, jonka mukaan tofasitinibin lisääminen mahdollistaa sarkoidoosipotilaiden kortikosteroiditarpeen pienenemisen 50 % tai enemmän ilman merkittävää heikkenemistä keuhkojen toimintakokeissa ja elämänlaatu on samanlainen kuin validoidulla kyselylomakkeella mitattuna ( 1).

Tavoite 2: Testaa hypoteesi, jonka mukaan tofasitinibin lisääminen johtaa signaalinmuuntimen ja transkription (STAT)-1-riippuvaisen geeniekspression aktivaattorin ilmentymiseen merkittävästi.

Pääpiirteet:

Tämä on 16 viikon avoin, interventiotutkimus, konseptin todiste, hypoteesia luova tutkimus. Kaikki koehenkilöt saavat tofasitinibia 5 mg kahdesti päivässä 16 viikon ajan. Neljän viikon Tofasitinib-hoidon jälkeen kortikosteroidia pienennetään ennalta määritellyn protokollan mukaisesti; kun 50 %:n vähennys on saavutettu, mahdollinen lisäleikkaus on lääkärin harkinnan mukaan. 16 viikon kuluttua koehenkilöille, jotka täyttävät ensisijaisen päätepisteen, sallitaan valinnainen yhden vuoden avoin jatko-aika.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 89 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutustu Maailman sarkoidoosin ja muiden granulomaattisten häiriöiden yhdistyksen (WASOG) määritelmään keuhkosarkoidista
  • Histologisesti todistettu sarkoidi
  • Todisteet keuhkosarkoidista rintakehän röntgenkuvassa
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti > 50 %
  • Vaadi 15-30 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa kortikosteroidia sarkoidoosin hallitsemiseksi.
  • Vakaa annos prednisonia tai vastaavaa kortikosteroidia 4 viikon ajan ennen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Saattaa ottaa metotreksaattia, mutta ei muita immunosuppressiivisia tai immunomoduloivia hoitoja tutkimusjaksoa edeltävien kahden kuukauden aikana. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, atsatiopriinin, syklofosfamidin, leflunomidin, mykofenolaattimofetiilin, syklosporiinin, takrolimuusin ja biologiset lääkkeet.
  • Potilaat, jotka tarvitsevat >30 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa.
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  • Hemoglobiini < 9 g/dl tai hematokriitti < 30 %
  • Valkosolujen määrä <3,0 K/cu mm
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,2 K/cu mm
  • Verihiutaleiden määrä <100 K/cu mm
  • Potilaat, joiden arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) on ≤40 ml/min
  • Potilaat, joiden kokonaisbilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
  • Vaikea, etenevä tai hallitsematon krooninen maksasairaus, mukaan lukien fibroosi, kirroosi tai äskettäinen tai aktiivinen hepatiitti.
  • Aiemmat lymfoproliferatiiviset sairaudet, kuten Epstein Barr -virukseen (EBV) liittyvä lymfoproliferatiivinen sairaus, lymfooma, leukemia tai merkit ja oireet viittaavat nykyiseen lymfaattiseen sairauteen.
  • Nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai aiempi pahanlaatuisuus, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tai leikattua ei-metastaattista ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ.
  • sinulla on tai on ollut opportunistinen infektio (esim. herpes zoster [vyöruusu], sytomegalovirus, Pneumocystis carinii, aspergilloosi ja aspergillooma, histoplasmoosi tai muut mykobakteerit kuin tuberkuloosi) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • sinulla on tunnettu HIV-infektio
  • sinulla on tämänhetkisiä systeemisen lupus erythematosuksen oireita tai vakavia, eteneviä tai hallitsemattomia munuais-, maksa-, hematologisia, endokriinisiä, keuhko-, sydän- (New York Heart Associationin luokka III tai IV), neurologisia tai aivosairauksia (lukuun ottamatta sarkoidoosia) ).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin hoito
Kaikki koehenkilöt saavat tofasitinibia 5 mg kahdesti päivässä viikosta 0 viikkoon 16 ja kortikosteroidihoitoa alennetaan viikosta 16 alkaen. Osallistujille tehdään myös spirometria, RNA-sekvenssitestaus ja laboratorioarvioinnit.
Lääke: Tofasitinibi 5 mg oraalinen tabletti [Xeljanz] 16 viikon koe
Tofasitinibi 5 mg suun kautta kahdesti päivässä 16 viikon ajan
Muut nimet:
  • Xeljanz
  • tofasitinibiin
Diagnostinen testi: Spirometria
Spirometriatesti lähtötilanteessa, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16
Muut nimet:
  • Keuhkojen toimintatesti
Geneettinen: RNA-sekvensointi
RNA-sekvensointitesti lähtötilanteessa ja viikolla 16
Diagnostinen testi: Laboratoriotestit
Laboratoriokokeet lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12 ja 16
Muut nimet:
  • Veri työ
Lääke: Kortikosteroidi
Pienennä kortikosteroideja viikosta 4 alkaen
Muut nimet:
  • Kortikosteroidien kapeneminen
  • Prednisoni kapenee
  • Steroidi kartiomainen
Lääke: Tofasitinibi 5 mg [Xeljanz] 1 vuoden avoin jatko
16 viikon kuluttua koehenkilöille, jotka täyttävät ensisijaisen päätepisteen, sallitaan valinnainen yhden vuoden avoin jatko-aika.
Muut nimet:
  • Xeljanz
  • tofasitinibiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joiden kortikosteroiditarve on vähentynyt 50 %
Aikaikkuna: 16 viikkoa
50 % aleneminen kortikosteroiditarpeessa viikkoon 16 mennessä ilman merkittävää heikkenemistä keuhkojen toiminnassaan, mikä määritellään yli 15 %:n laskuksi pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC), pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) tai keuhkojen hiilen diffuusiokapasiteetiksi. monooksidia (DLCO) suhteessa perusarvoon
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on merkittävästi vähentynyt STAT1-välitteisten geenien ilmentyminen RNA-sekvensoinnilla määritettynä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Perifeerisen veren RNA-sekvensointi suoritettiin ennen ja jälkeen 16 viikon tofasitinibihoidon. Merkittävät muutokset määritellään vähintään 1,5-kertaiseksi muutokseksi STAT1-välitteisten geenien ilmentymisessä, kun väärän havaitsemisnopeuden p-arvo on < 0,05.
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Oregon Health and Science University

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Tutkijat

  • Päätutkija: Jim Rosenbaum, MD, Oregon Health and Science University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00017902

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkien ensisijaisten ja toissijaisten tulosten yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot asetetaan saataville.

IPD-jaon aikakehys

1.1.2022–31.12.2023

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Sähköposti friedmam@ohsu.edu

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa