Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tofacitinib generujący hipotezy, badanie pilotażowe dotyczące sarkoidozy zależnej od kortykosteroidów

3 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Jim Rosenbaum, Oregon Health and Science University
Jest to badanie pilotażowe mające na celu ustalenie, czy dalsze badania są uzasadnione w celu oceny, czy tofacitinib jest skutecznym leczeniem oszczędzającym sterydy w sarkoidozie płuc. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest zmniejszenie zapotrzebowania na kortykosteroidy o 50% lub więcej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główne cele:

Cel 1: Zweryfikuj hipotezę, że dodanie tofacytynibu umożliwi pacjentom z sarkoidozą zmniejszenie zapotrzebowania na kortykosteroidy o 50% lub więcej bez istotnego pogorszenia wyników testów czynnościowych płuc i przy podobnej jakości życia, jak mierzona za pomocą zwalidowanego kwestionariusza ( 1).

Cel 2: Zbadanie hipotezy, że dodanie tofacytynibu spowoduje istotne obniżenie ekspresji genu zależnego od przekaźnika sygnału i aktywatora transkrypcji (STAT)-1.

Zarys:

Jest to 16-tygodniowe otwarte, interwencyjne, sprawdzające słuszność koncepcji, generujące hipotezy badanie. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać tofacytynib w dawce 5 mg dwa razy dziennie przez 16 tygodni. Po czterech tygodniach stosowania tofacytynibu dawka kortykosteroidu zostanie zmniejszona zgodnie z wcześniej ustalonym protokołem; po osiągnięciu redukcji o 50% dalsze zmniejszanie będzie zależało od uznania lekarza. Po 16 tygodniach pacjenci, którzy osiągnęli pierwszorzędowy punkt końcowy, będą mogli skorzystać z opcjonalnego przedłużenia badania otwartego o rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 89 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Poznaj definicję sarkoidozy płucnej Światowego Stowarzyszenia Sarkoidozy i innych Zaburzeń Ziarniniakowych (WASOG)
  • Histologicznie udowodniony sarkoid
  • Dowody na sarkoidozę płuc na radiogramie klatki piersiowej
  • Wymuszona pojemność życiowa > 50%
  • Wymagaj 15-30 mg / dzień prednizonu lub równoważnego kortykosteroidu, aby kontrolować sarkoidozę.
  • Stabilna dawka prednizonu lub równoważnego kortykosteroidu przez 4 tygodnie przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Może przyjmować metotreksat, ale nie inne leki immunosupresyjne lub immunomodulujące w ciągu dwóch miesięcy poprzedzających okres badania. Obejmuje to między innymi azatioprynę, cyklofosfamid, leflunomid, mykofenolan mofetylu, cyklosporynę, takrolimus i leki biologiczne.
  • Pacjenci wymagający prednizonu w ilości >30 mg/dobę lub odpowiednika.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Hemoglobina < 9 g/dL lub hematokryt < 30%
  • Liczba białych krwinek <3,0 K/mm3
  • Bezwzględna liczba neutrofili <1,2 K/mm3
  • Liczba płytek krwi <100 K/mm3
  • Osoby z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) ≤40 ml/min
  • Osoby z bilirubiną całkowitą, aminotransferazą asparaginianową (AST) lub aminotransferazą alaninową (ALT) ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
  • Ciężka, postępująca lub niekontrolowana przewlekła choroba wątroby, w tym zwłóknienie, marskość lub niedawno przebyte lub aktywne zapalenie wątroby.
  • Historia jakiejkolwiek choroby limfoproliferacyjnej, takiej jak choroba limfoproliferacyjna związana z wirusem Epsteina-Barra (EBV), historia chłoniaka, białaczki lub objawy przedmiotowe i podmiotowe sugerują obecną chorobę limfatyczną.
  • Obecny nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego lub usuniętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry bez przerzutów lub raka szyjki macicy in situ.
  • Mieć lub mieć infekcję oportunistyczną (np. półpasiec, wirus cytomegalii, Pneumocystis carinii, aspergilozę i aspergilloma, histoplazmozę lub prątki inne niż gruźlica) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Mają znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV)
  • Masz aktualne objawy przedmiotowe i podmiotowe tocznia rumieniowatego układowego lub ciężkie, postępujące lub niekontrolowane choroby nerek, wątroby, hematologiczne, endokrynologiczne, płucne, sercowe (klasa III lub IV według New York Heart Association), neurologiczne lub mózgowe (z wyjątkiem sarkoidozy) ).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie otwarte
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać tofacytynib w dawce 5 mg dwa razy dziennie od tygodnia 0 do tygodnia 16, a od tygodnia 16 zmniejszać dawkę kortykosteroidów. Uczestnicy przechodzą również spirometrię, badanie sekwencji RNA i oceny laboratoryjne.
Lek: Tofacitinib 5mg Tabletka doustna [Xeljanz] 16-tygodniowa próba
Tofacitinib 5 mg doustnie dwa razy dziennie przez 16 tygodni
Inne nazwy:
  • Xeljanz
  • tofacytynib
Test diagnostyczny: Spirometria
Badanie spirometryczne na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12 i tydzień 16
Inne nazwy:
  • Badanie funkcji płuc
Genetyczny: Sekwencjonowanie RNA
Test sekwencjonowania RNA na początku badania i w 16. tygodniu
Test diagnostyczny: Testowane laboratoryjnie
Badania laboratoryjne na początku badania oraz w tygodniach 2, 4, 8, 12 i 16
Inne nazwy:
  • Morfologia krwi
Lek: Kortykosteroid
Stopniowe kortykosteroidy począwszy od tygodnia 4
Inne nazwy:
  • Stożek kortykosteroidów
  • Stożek prednizonu
  • Stożek sterydowy
Lek: Tofacitinib 5mg [Xeljanz] 1-roczne przedłużenie badania metodą otwartej próby
Po 16 tygodniach pacjenci, którzy osiągnęli pierwszorzędowy punkt końcowy, będą mogli skorzystać z opcjonalnego przedłużenia badania otwartego o rok.
Inne nazwy:
  • Xeljanz
  • tofacytynib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z 50% redukcją zapotrzebowania na kortykosteroidy
Ramy czasowe: 16 tygodni
Zmniejszenie zapotrzebowania na kortykosteroidy o 50% do 16. tygodnia, bez istotnego pogorszenia czynności płuc – definiowanego jako >15% spadek natężonej pojemności życiowej (FVC), natężonej objętości wydechowej w 1 sekundzie (FEV1) lub zdolności dyfuzyjnej płuc do węgla tlenku (DLCO) w stosunku do wartości początkowej
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze znacznie zmniejszoną ekspresją genów, w których pośredniczy STAT1, jak określono za pomocą sekwencjonowania RNA
Ramy czasowe: 16 tygodni
Sekwencjonowanie RNA krwi obwodowej wykonane przed i po 16 tygodniach leczenia tofacytynibem. Znaczące zmiany są definiowane jako co najmniej 1,5-krotna zmiana w ekspresji genów, w których pośredniczy STAT1, z wartością p współczynnika fałszywych odkryć <0,05.
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Jim Rosenbaum, MD, Oregon Health and Science University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00017902

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Udostępnione zostaną anonimowe dane poszczególnych uczestników dotyczące wszystkich głównych i drugorzędnych wyników.

Ramy czasowe udostępniania IPD

1 stycznia 2022 do 31 grudnia 2023

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wyślij e-mail na adresfriedmam@ohsu.edu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj