Tutkimus autologisten ihmisen luuytimestä peräisin olevien MSC:iden maksavaltimoinjektioiden arvioimiseksi potilailla, joilla on alkoholi-LC
Vaihe I, avoin, kerta-annostutkimus autologisten ihmisen luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen (Cellgram™) maksavaltimoinjektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on alkoholimaksakirroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Annettuaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen koehenkilöt palaavat tutkimuskeskukseen lisäarviointia varten ja kokeneen hematologin tai interventioradiologin poimimaan heidän luuytimensä.
Noin 1 kuukauden (30 ± 7 päivän) kuluessa luuytimen aspiraatiosta tutkimukseen osallistujat otetaan tutkimuskeskukseen päivänä 1.
Tutkimuskeskuksessa osallistujalle suoritetaan maksavaltimon katetrointi interventioradiologin toimesta, joka pistää yhden annoksen Cellgram™-valmistetta. Osallistujat pysyvät sairaalapotilaina, ja heitä tarkkaillaan 24 tunnin ajan infuusion jälkeen. Irtisanomisen jälkeen osallistujat palaavat ajoittain tutkimuskeskukseen opintoarviointikäynneille yhden vuoden ajan.
Kun tutkija tunnistaa sopivan ehdokkaan, tutkija tai nimetty terveydenhuollon ammattilainen kysyy potilaalta tämän halukkuutta osallistua kliiniseen tutkimukseen. Tämän jälkeen potilaille annetaan heidän omasta mielestään riittävästi aikaa harkita tutkimukseen osallistumista, ja heille tarjotaan mahdollisuus esittää lisäkysymyksiä ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Rekrytointi
- University of Utah
-
Ottaa yhteyttä:
- Juan Gallegos-Orozco, Ph.D
- Puhelinnumero: 801-581-7878
- Sähköposti: juan.gallegos@hsc.utah.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alkoholinen maksakirroosi, joka on diagnosoitu kliinisillä, biokemiallisilla, radiologisilla tai histologisilla todisteilla.
- Mies tai nainen, 18-70-vuotiaat mukaan lukien.
- Child-Pugh-luokka B (7-9 pistettä)
- Tutkijoiden mielestä kykenevä maksavaltimon katetrointiin.
- Ei alkoholin tai muiden mahdollisesti maksatoksisten aineiden nauttimista tutkijan mielestä kliinisesti merkityksellisinä 6 kuukauden aikana ennen seulontaa ja koko tutkimuksen ajan.
- Potilaan (tai hänen laillisen edustajansa) tietoon perustuva suostumus osallistua kliiniseen tutkimukseen.
- Pystyy tutkijan näkemyksen mukaan noudattamaan protokollan vaatimuksia (mukaan lukien seurantajakso).
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee saada negatiivinen testi tavallisessa virtsaraskaustestissä, ja heidän on oltava valmiita käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäiset laitteet (IUD) tai mikä tahansa kaksoisestemenetelmä (sienet, naisten kondomit), joita nainen käyttää miespuolisen kumppanin käyttämän ehkäisyn lisäksi, kuten vasektomia tai spermisidillä täydennetty kondomi. .
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen pahanlaatuisen hematologisen sairauden diagnoosi (esim. akuutti myelooinen leukemia, akuutti lymfoblastinen leukemia, non-Hodgkinin lymfooma, Hodgkinin lymfooma, multippeli myelooma).
- Taustalla olevan maksakirroosin etiologia muu kuin alkoholi.
- Lähtötason kreatiniini >1,7 mg/dl ja/tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2
Kiinteän syövän kliininen historia 5 vuoden sisällä ennen seulontaa tai kiinteän syövän nykyinen diagnoosi (mukaan lukien ultraäänitutkimuksella arvioitu maksasolusyöpä ja kohonnut AFP-taso) ja tällä hetkellä syöpähoitoa saava.
Jatkuva kliinisesti merkityksellisen määrän steroideja tai antibiootteja 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Tutkija määrittää kliinisen merkityksen.
- Malli loppuvaiheen maksasairauden pistemäärälle >20.
- Kansainvälinen normalisoitu suhde >3,0 ja/tai verihiutaleiden määrä <30 000/mm3
- Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Ekstrahepaattisen sappirakon esiintyminen.
- Osallistujalle on tehty transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen šuntti.
- Aktiivinen maksavaltimo- tai porttilaskimotromboosi.
- Pitkälle edennyt hepaattinen enkefalopatia vaiheet 3-4 (West Havenin kriteerit) seulonnan aikana.
- Aktiivinen suonikohjuvuoto viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Vaikea sydämen, munuaisten tai hengityselinten vajaatoiminta.
- Positiiviset serologiset testitulokset ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), HCV:lle, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) ja/tai kuppalle.
- Potilas on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta ollessaan mukana tutkimuksessa EOS-käyntiin asti.
- Positiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa.
- Huumeiden väärinkäyttö viimeisen 2 vuoden aikana (kuten potilastiedote tai seulonnassa suoritettu virtsan huumeseulonta vahvistaa).
- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Cellgram™ (luuytimestä peräisin olevat MSC:t)
Infuusio Cellgram™ (luuytimestä peräisin olevat MSC:t).
Kerta-annos noin 5 x 10^7 solua/10 ml (väli: 4,5 x 10^7 - 5,5 x 10^7 solua/10 ml) maksavaltimon kautta.
|
Noin 15–30 ml luuydintä aspiroidaan paikallispuudutuksessa potilaiden suoliluun takaosasta.
Noin 30 päivää (± 7 päivää) BM-aspiraation jälkeen osallistuja palaa tutkimuskeskukseen sisäänpääsyä ja Cellgram™-infuusiota varten (luuytimestä peräisin olevat MSC:t).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
SAE viittaa merkittävään vaaraan, vasta-aiheeseen, sivuvaikutukseen tai varotoimiin. Ihmisten kliinisen kokemuksen osalta tämä sisältää kaikki tapahtumat, jotka:
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hepatosellulaarisen karsinooman (primaarinen maksasyövän) kehitys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
arvioitiin ultraäänitutkimuksella ja alfafetoproteiini [AFP] -analyysillä
|
12 kuukautta
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus elintoimintojen, fyysisen tutkimuksen, turvallisuuslaboratoriotestien ja potilaiden raportoinnin perusteella arvioituna
|
12 kuukautta
|
|
Maksan jäykkyyden mittaus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
ohimenevä elastografia (eli FibroScan®)
|
12 kuukautta
|
|
Kuinka hyvin maksa toimii
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
testeillä, mukaan lukien: seerumin aspartaattiaminotransferaasin (AST), alaniiniaminotransferaasin (ALT), bilirubiinin, albumiinin, gammaglutamyylitranspeptidaasin (GGT) ja kreatiniinin tasot. Mittayksiköt: AST raportoidaan U/L. ALT raportoidaan U/L-muodossa. GGT raportoidaan U/L-muodossa. Bilirubiini ilmoitetaan mg/dl. kreatiniini ilmoitetaan mg/dl. Albumiini ilmoitetaan g/dl |
12 kuukautta
|
|
Krooninen maksasairaus arvioituna Child-Pugh-pisteillä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Child-Pugh Score -pistemäärää käytetään ennusteen, hoidon vaaditun vahvuuden ja maksansiirron tarpeellisuuden määrittämiseen.
Pisteytys käyttää 5 kliinistä maksasairauden mittaa (kokonaisbilirubiini, seerumin albumiini, INR, askites ja hepaattinen enkefalopatia).
Jokainen parametri pisteytetään 1-3, ja 3 osoittaa vakavimman poikkeaman.
|
12 kuukautta
|
|
Loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärän malli
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
MELD ennustaa eloonjäämisen potilaan seerumin bilirubiinin, seerumin kreatiniinin ja PT:n INR:n avulla. Se lasketaan seuraavan Kamath et al (2001) määrittelemän kaavan mukaan: MELD = 3,78 × ln [seerumin bilirubiini (mg/dl)] + 11,2 × ln [INR] + 9,57 × ln [seerumin kreatiniini (mg/dl)] + 6,43 |
12 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
määritellään ajaksi infuusiosta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tutkimusjakson aikana.
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaatu arvioituna 36 Item Short Form Survey (SF-36) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Short Form-36 Quality Of Life -kyselylomake kirjataan jokaiselle potilaalle.
SF-36:n 8 alaasteikkoa (fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalinen rooli, mielenterveys) ja 2 yhteenvetokomponenttimittausta (fyysisten osien yhteenveto, henkisten osien yhteenveto) lasketaan ja tiivistettynä.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Juan Gallegos-Orozco, Ph.D, University of Utah
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PMC-P-08
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .