Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera leverartärinjektion av autologa mänskliga benmärgshärledda MSC hos patienter med alkoholisk LC

20 oktober 2020 uppdaterad av: Pharmicell Co., Ltd.

En Fas I, öppen, endosstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av leverartärinjektion av autologa mänskliga benmärgshärledda mesenkymala stamceller (Cellgram™) hos patienter med alkoholisk levercirrhos

Denna studie syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av en engångsdos av Cellgram™ som levereras via leverartären hos patienter med dekompenserad alkoholisk levercirros.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter att ha lämnat skriftligt informerat samtycke kommer försökspersonerna att återvända till studiecentret för ytterligare utvärdering och för att få sin benmärg skördad av en erfaren hematolog eller interventionsradiolog.

Inom cirka 1 månad (30 ± 7 dagar) efter benmärgsaspiration kommer studiedeltagare att antas till studiecentret på dag 1.

Vid studiecentret kommer deltagaren att genomgå leverartärkateterisering av en interventionsradiolog som kommer att injicera en engångsdos av Cellgram™. Deltagarna kommer att stanna kvar på sjukhus och observeras i 24 timmar efter infusion. Efter utskrivning kommer deltagarna periodvis att återvända till studiecentret för studiebesök under en period av 1 år.

När en lämplig kandidat identifieras av utredaren kommer utredaren eller utsedd sjukvårdspersonal att fråga patienten om hans/hennes vilja att inkluderas i den kliniska studien. Efter detta kommer patienterna att få tillräckligt med tid, enligt deras egen uppfattning, att överväga att delta i studien och kommer att erbjudas möjlighet att ställa ytterligare frågor innan de undertecknar formuläret för informerat samtycke.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Alkoholisk levercirros som diagnostiserats av kliniska, biokemiska, radiologiska eller histologiska bevis.
  2. Man eller kvinna, 18 till 70 år, inklusive.
  3. Child-Pugh klass B (7 till 9 poäng)
  4. Kapabel, enligt utredarnas åsikt, att genomgå leverartärkateterisering.
  5. Ingen konsumtion av alkohol eller andra potentiellt hepatotoxiska substanser som anses kliniskt relevanta enligt utredaren, inom 6 månader före screening och under hela studien.
  6. Tillhandahållande av informerat samtycke från patienten (eller deras juridiska ombud) för att delta i den kliniska studien.
  7. Kan, enligt Utredarens uppfattning, följa protokollets krav (inklusive uppföljningsperioden).
  8. Kvinnor i fertil ålder måste testa negativt på standarduringraviditetstest och måste vara villiga att utöva lämpliga preventivmetoder under hela studien. Mycket effektiva preventivmetoder inkluderar hormonell preventivmedel, intrauterina anordningar (spiral) eller någon dubbelbarriärmetod (svampar, kvinnliga kondomer) som används av kvinnan förutom preventivmedel som används av sin manliga partner, såsom vasektomi eller kondom kompletterad med spermiedödande medel. .

Exklusions kriterier:

  1. Aktuell diagnos av malign hematologisk sjukdom (t.ex. akut myeloid leukemi, akut lymfatisk leukemi, non-Hodgkins lymfom, Hodgkins lymfom, multipelt myelom).
  2. Annan etiologi än alkohol för underliggande levercirros.
  3. Baslinjekreatinin >1,7 mg/dL och/eller uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2

  4. Klinisk historia av solid cancer inom 5 år före screening eller aktuell diagnos av solid cancer (inklusive hepatocellulärt karcinom bedömt med ultraljud och förhöjd AFP-nivå) och som för närvarande får cancerbehandling.

    Kontinuerlig användning av en kliniskt relevant mängd steroider eller antibiotika inom 1 månad före screening. Klinisk relevans kommer att fastställas av utredaren.

  5. Modell för slutstadiet leversjukdom poäng >20.
  6. Internationellt normaliserat förhållande >3,0 och/eller trombocytantal <30 000/mm3
  7. Större operation inom 3 månader före screening.
  8. Förekomst av extrahepatisk gallförträngning.
  9. Deltagaren har genomgått transjugulär intrahepatisk portosystemisk shunt.
  10. Aktiv trombos i leverartären eller portvenen.
  11. Förekomst av avancerad leverencefalopati steg 3-4 (West Haven-kriterier) vid tidpunkten för screening.
  12. Aktiv variceal blödning under de senaste 6 månaderna före screening.
  13. Allvarlig hjärt-, njur- eller andningssvikt.
  14. Positiva serologiska testresultat för humant immunbristvirus (HIV), HCV, hepatit B ytantigen (HBsAg) och/eller syfilis.
  15. Patienten är gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid medan den är inskriven i studien, fram till EOS-besöket.
  16. Positivt uringraviditetstest vid Screening.
  17. Narkotikamissbruk under de senaste 2 åren (som bekräftats av patientinformation eller en urinläkemedelsscreening utförd vid screening).
  18. Deltagande i en interventionell klinisk studie inom 30 dagar före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cellgram™ (benmärgshärledda MSC:er)
Infusion Cellgram™ (Benmärgshärledda MSCs). Endosadministrering av cirka 5 x 10^7 celler/10 ml (intervall: 4,5 x 10^7 till 5,5 x 10^7 celler/10 ml) via leverartären.
Biologisk: Cellgram™ (benmärgshärledda MSC:er)
Ungefär 15 till 30 ml benmärg aspireras från den bakre höftbenskammen på patienter under lokalbedövning. Ungefär 30 dagar (±7 dagar) efter BM-aspiration kommer deltagaren att återvända till studiecentret för intagning och för infusion av Cellgram™ (Bone marrow-derived MSCs).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: 12 månader

En SAE tyder på en betydande fara, kontraindikation, biverkning eller försiktighetsåtgärd. Med avseende på mänsklig klinisk erfarenhet inkluderar detta alla händelser som:

  • Resultat i döden.
  • Är livshotande.*
  • Kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse.
  • Resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga.
  • Är en medfödd anomali/födelsedefekt.

  • Annat medicinskt viktigt tillstånd

    • Livshotande i definitionen av en SAE eller biverkning avser en händelse där patienten riskerade att dö vid tidpunkten för händelsen; det hänvisar inte till en händelse som hypotetiskt skulle kunna ha orsakat döden om den var mer allvarlig.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med utveckling av hepatocellulärt karcinom (primär levercancer).
Tidsram: 12 månader
bedöms via ultraljud och analys av alfafetoprotein [AFP]
12 månader
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: 12 månader
Incidensen av biverkningar bedömd av vitala tecken, fysisk undersökning, säkerhetslaboratorietester och patientrapportering
12 månader
Mätning av leverstelhet
Tidsram: 12 månader
med transient elastografi (dvs FibroScan®)
12 månader
Hur väl levern fungerar
Tidsram: 12 månader

genom tester inklusive: serumnivåer av aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT), bilirubin, albumin, gamma-glutamyltranspeptidas (GGT) och kreatinin.

Måttenheter: AST kommer att rapporteras i U/L. ALT kommer att rapporteras i U/L. GGT kommer att rapporteras i U/L. Bilirubin kommer att rapporteras i mg/dL. kreatinin kommer att rapporteras i mg/dL. Albumin kommer att rapporteras i g/dL
12 månader
Kronisk leversjukdom bedömd av Child-Pugh-poängen
Tidsram: 12 månader
Child-Pugh Score kommer att användas för att bestämma prognosen, nödvändig behandlingsstyrka och nödvändigheten av levertransplantation. Poängen använder 5 kliniska mått på leversjukdom (totalt bilirubin, serumalbumin, INR, ascites och hepatisk encefalopati). Varje parameter får poäng 1 till 3, där 3 indikerar den allvarligaste störningen.
12 månader
Modell för slutstadiet leversjukdom (MELD) poäng
Tidsram: 12 månader

MELD använder patientens värden för serumbilirubin, serumkreatinin och INR för PT för att förutsäga överlevnad. Den beräknas enligt följande formel definierad av Kamath et al (2001):

MELD = 3,78×ln[serumbilirubin (mg/dL)] + 11,2×ln[INR] + 9,57×ln[serumkreatinin (mg/dL)] + 6,43
12 månader
Total överlevnad
Tidsram: 12 månader
definieras som tiden från infusion till död av någon orsak under studieperioden.
12 månader
Livskvalitet som bedöms av 36-punkters kortformulärsundersökning (SF-36) frågeformulär
Tidsram: 12 månader
Short Form-36 Quality Of Life frågeformuläret kommer att registreras för varje patient. De 8 underskalorna för SF-36 (fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll emotionell, mental hälsa) och 2 sammanfattande komponentmått (sammanfattning av fysisk komponent, sammanfattning av mental komponent) kommer att beräknas och sammanfattas.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharmicell Co., Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Juan Gallegos-Orozco, Ph.D, University of Utah

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2019

Första postat (Faktisk)

12 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PMC-P-08

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alkoholiserad levercirros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera