Badanie oceniające wstrzyknięcie do tętnicy wątrobowej autologicznych ludzkich MSC pochodzących ze szpiku kostnego u pacjentów z alkoholowym LC
Otwarte badanie fazy I z pojedynczą dawką w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia do tętnicy wątrobowej autologicznych ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (Cellgram™) u pacjentów z alkoholową marskością wątroby
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Po wyrażeniu pisemnej świadomej zgody uczestnicy powrócą do ośrodka badawczego w celu dalszej oceny i pobrania szpiku kostnego przez doświadczonego hematologa lub radiologa interwencyjnego.
W ciągu około 1 miesiąca (30 ± 7 dni) po aspiracji szpiku kostnego uczestnicy badania zostaną przyjęci do ośrodka badawczego w dniu 1.
W ośrodku badawczym uczestnik zostanie poddany cewnikowaniu tętnicy wątrobowej przez radiologa interwencyjnego, który wstrzyknie pojedynczą dawkę Cellgram™. Uczestnicy pozostaną pacjentami hospitalizowanymi i będą obserwowani przez 24 godziny po infuzji. Po zwolnieniu uczestnicy będą okresowo powracać do ośrodka badawczego na wizyty oceniające badanie przez okres 1 roku.
Po zidentyfikowaniu odpowiedniego kandydata przez Badacza, Badacz lub wyznaczony pracownik służby zdrowia zapyta pacjenta o jego/jej chęć włączenia do badania klinicznego. Następnie pacjenci będą mieli wystarczająco dużo czasu, ich zdaniem, na rozważenie włączenia się do badania i otrzymają możliwość zadania dalszych pytań przed podpisaniem formularza świadomej zgody.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: JIYEOUN JEONG, CCRP, Bachelor
- Numer telefonu: 82-02-3496-0134
- E-mail: jyjeong@pharmicell.com
Lokalizacje studiów
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Rekrutacyjny
- University Of Utah
-
Kontakt:
- Juan Gallegos-Orozco, Ph.D
- Numer telefonu: 801-581-7878
- E-mail: juan.gallegos@hsc.utah.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Alkoholowa marskość wątroby rozpoznana na podstawie dowodów klinicznych, biochemicznych, radiologicznych lub histologicznych.
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 70 lat włącznie.
- Child-Pugh klasa B (7 do 9 punktów)
- Zdolny, zdaniem Śledczych, do poddania się cewnikowaniu tętnicy wątrobowej.
- Brak spożycia alkoholu lub innych potencjalnie hepatotoksycznych substancji uznanych w opinii badacza za istotne klinicznie w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe iw trakcie całego badania.
- Wyrażenie świadomej zgody przez pacjenta (lub jego przedstawiciela ustawowego) na udział w badaniu klinicznym.
- Zdolny, w opinii Badacza, do przestrzegania wymagań protokołu (w tym okresu obserwacji).
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik standardowego testu ciążowego z moczu i muszą być gotowe stosować odpowiednie metody antykoncepcji podczas trwania badania. Do wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń należą antykoncepcja hormonalna, wkładki wewnątrzmaciczne (IUD) lub wszelkie metody podwójnej bariery (gąbki, prezerwatywy dla kobiet) stosowane przez kobietę oprócz antykoncepcji stosowanej przez jej partnera, takiej jak wazektomia lub prezerwatywa uzupełniona środkiem plemnikobójczym .
Kryteria wyłączenia:
- Aktualne rozpoznanie złośliwej choroby hematologicznej (np. ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, chłoniak nieziarniczy, chłoniak Hodgkina, szpiczak mnogi).
- Etiologia inna niż alkohol w podstawowej marskości wątroby.
- Wyjściowa kreatynina >1,7 mg/dl i/lub szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2
Historia kliniczna raka litego w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym lub aktualnym rozpoznaniem raka litego (w tym raka wątrobowokomórkowego ocenianego za pomocą ultrasonografii i podwyższonego poziomu AFP) i aktualnie poddawanego leczeniu przeciwnowotworowemu.
Ciągłe stosowanie klinicznie istotnej ilości sterydów lub antybiotyków w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym. Znaczenie kliniczne zostanie określone przez badacza.
- Model oceny schyłkowej niewydolności wątroby >20.
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany >3,0 i/lub liczba płytek krwi <30 000/mm3
- Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Obecność pozawątrobowego zwężenia dróg żółciowych.
- Uczestnik przeszedł przezszyjne wewnątrzwątrobowe zespolenie wrotno-systemowe.
- Aktywna zakrzepica tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej.
- Obecność zaawansowanej encefalopatii wątrobowej w stadium 3-4 (kryteria West Haven) w czasie badania przesiewowego.
- Czynne krwawienie z żylaków w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Ciężka niewydolność serca, nerek lub układu oddechowego.
- Pozytywne wyniki testów serologicznych na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), HCV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub kiły.
- Pacjentka jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w okresie włączenia do badania do wizyty w EOS.
- Pozytywny test ciążowy z moczu podczas badania przesiewowego.
- Nadużywanie narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat (potwierdzone ujawnieniem pacjenta lub badaniem moczu na obecność narkotyków przeprowadzonym podczas badania przesiewowego).
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cellgram™ (MSC pochodzące ze szpiku kostnego)
Infusion Cellgram™ (MSC pochodzące ze szpiku kostnego).
Podanie pojedynczej dawki około 5 x 10^7 komórek/10 ml (zakres: 4,5 x 10^7 do 5,5 x 10^7 komórek/10 ml) przez tętnicę wątrobową.
|
Około 15 do 30 ml szpiku kostnego jest aspirowane z tylnego grzebienia biodrowego pacjentów w znieczuleniu miejscowym.
Około 30 dni (±7 dni) po aspiracji BM uczestnik powróci do ośrodka badawczego w celu przyjęcia i podania infuzji Cellgram™ (MSC pochodzące ze szpiku kostnego).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
SAE sugeruje znaczące zagrożenie, przeciwwskazanie, efekt uboczny lub środek ostrożności. W odniesieniu do doświadczenia klinicznego u ludzi obejmuje to każde zdarzenie, które:
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z rozwojem raka wątrobowokomórkowego (pierwotnego raka wątroby).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
oceniane za pomocą ultrasonografii i analizy alfa-fetoproteiny [AFP].
|
12 miesięcy
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych oceniana na podstawie parametrów życiowych, badania fizykalnego, laboratoryjnych testów bezpieczeństwa i zgłoszeń pacjentów
|
12 miesięcy
|
|
Pomiar sztywności wątroby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
z przejściową elastografią (tj. FibroScan®)
|
12 miesięcy
|
|
Jak dobrze funkcjonuje wątroba
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
za pomocą testów obejmujących: poziomy aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT), bilirubiny, albuminy, gamma-glutamylotranspeptydazy (GGT) i kreatyniny w surowicy. Jednostki miary: AST będzie zgłaszane w U/L. ALT będzie raportowany w U/L. GGT będzie raportowane w U/L. Bilirubina zostanie podana w mg/dL. kreatynina zostanie podana w mg/dL. Albumina zostanie podana w g/dL |
12 miesięcy
|
|
Przewlekła choroba wątroby oceniana na podstawie skali Childa-Pugha
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Skala Childa-Pugha posłuży do określenia rokowania, wymaganej siły leczenia oraz konieczności przeszczepienia wątroby.
Punktacja obejmuje 5 klinicznych wskaźników choroby wątroby (bilirubina całkowita, albumina surowicy, INR, wodobrzusze i encefalopatia wątrobowa).
Każdy parametr jest oceniany w skali od 1 do 3, gdzie 3 oznacza najpoważniejsze zaburzenie.
|
12 miesięcy
|
|
Model oceny schyłkowej niewydolności wątroby (MELD).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
MELD wykorzystuje wartości pacjenta dla bilirubiny w surowicy, kreatyniny w surowicy i INR dla PT do przewidywania przeżycia. Oblicza się go według następującego wzoru określonego przez Kamath i in. (2001): MELD = 3,78×ln [bilirubina w surowicy (mg/dl)] + 11,2×ln[INR] + 9,57×ln [kreatynina w surowicy (mg/dl)] + 6,43 |
12 miesięcy
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
zdefiniowany jako czas od wlewu do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny w okresie badania.
|
12 miesięcy
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą 36-itemowego krótkiego kwestionariusza ankiety (SF-36).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz jakości życia Short Form-36 zostanie zarejestrowany dla każdego pacjenta.
Zostanie obliczonych i streszczony.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Juan Gallegos-Orozco, Ph.D, University Of Utah
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PMC-P-08
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .