Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af hepatisk arterieinjektion af autologe humane knoglemarvs-afledte MSC'er hos patienter med alkoholisk LC

20. oktober 2020 opdateret af: Pharmicell Co., Ltd.

Et fase I, åbent, enkeltdosisstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​hepatisk arterieinjektion af autologe humane knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (Cellgram™) hos patienter med alkoholisk levercirrhose

Denne undersøgelse skal evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis Cellgram™ leveret via hepatisk arterie hos patienter med dekompenseret alkoholisk levercirrhose.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at have givet skriftligt informeret samtykke vil forsøgspersonerne vende tilbage til studiecentret for yderligere evaluering og for at få deres knoglemarv høstet af en erfaren hæmatolog eller interventionel radiolog.

Inden for cirka 1 måned (30 ± 7 dage) efter knoglemarvsaspiration vil forsøgsdeltagere blive optaget på studiecentret på dag 1.

På studiecentret vil deltageren gennemgå leverarteriekateterisering af en interventionel radiolog, som vil injicere en enkelt dosis Cellgram™. Deltagerne forbliver indlagte og observeres i 24 timer efter infusion. Efter udskrivelse vil deltagerne periodisk vende tilbage til studiecentret til studievurderingsbesøg over en periode på 1 år.

Når en egnet kandidat er identificeret af investigator, vil investigator eller udpeget sundhedspersonale spørge patienten om hans/hendes vilje til at blive inkluderet i den kliniske undersøgelse. Herefter vil patienter efter deres egen mening få tilstrækkelig tid til at overveje at deltage i undersøgelsen, og de vil blive tilbudt mulighed for at stille yderligere spørgsmål, inden de underskriver den informerede samtykkeerklæring.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alkoholisk levercirrhose som diagnosticeret af klinisk, biokemisk, radiologisk eller histologisk bevis.
  2. Mand eller kvinde, 18 til 70 år, inklusive.
  3. Child-Pugh klasse B (7 til 9 point)
  4. I stand til, efter Investigators mening, at gennemgå leverarteriekateterisering.
  5. Intet forbrug af alkohol eller andre potentielt hepatotoksiske stoffer, der anses for klinisk relevante efter investigator, inden for 6 måneder før screening og under hele undersøgelsen.
  6. Tilvejebringelse af informeret samtykke fra patienten (eller dennes juridiske repræsentant) til at deltage i den kliniske undersøgelse.
  7. I stand til efter Investigators mening at overholde kravene i protokollen (inklusive opfølgningsperioden).
  8. Kvinder i den fødedygtige alder skal teste negativ på standard uringraviditetstest og skal være villige til at praktisere passende svangerskabsforebyggende metoder i hele undersøgelsens varighed. Meget effektive præventionsmetoder omfatter hormonel prævention, intrauterine anordninger (IUD'er) eller en hvilken som helst dobbeltbarrieremetode (svampe, kvindelige kondomer), som bruges af kvinden ud over prævention, som bruges af deres mandlige partner, såsom vasektomi eller kondom suppleret med spermicid .

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuel diagnose af malign hæmatologisk sygdom (fx akut myeloid leukæmi, akut lymfatisk leukæmi, non-Hodgkins lymfom, Hodgkins lymfom, multipelt myelom).
  2. Anden ætiologi end alkohol for underliggende levercirrhose.
  3. Baseline kreatinin >1,7 mg/dL og/eller estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2

  4. Klinisk anamnese med solid cancer inden for 5 år før screening eller aktuel diagnose af solid cancer (herunder hepatocellulært carcinom vurderet ved ultralyd og forhøjet AFP-niveau) og i øjeblikket modtager cancerbehandling.

    Kontinuerlig brug af en klinisk relevant mængde steroider eller antibiotika inden for 1 måned før screening. Klinisk relevans vil blive bestemt af investigator.

  5. Model for slutstadie leversygdom score >20.
  6. Internationalt normaliseret forhold >3,0 og/eller blodpladetal <30.000/mm3
  7. Større operation inden for 3 måneder før screening.
  8. Tilstedeværelse af ekstrahepatisk galdeforsnævring.
  9. Deltageren har gennemgået transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt.
  10. Aktiv hepatisk arterie- eller portvenetrombose.
  11. Tilstedeværelse af fremskreden hepatisk encefalopati stadier 3-4 (West Haven kriterier) på tidspunktet for screening.
  12. Aktiv variceblødning inden for de sidste 6 måneder før screening.
  13. Alvorlig hjerte-, nyre- eller respirationssvigt.
  14. Positive serologiske testresultater for humant immundefektvirus (HIV), HCV, hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller syfilis.
  15. Patienten er gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid, mens den er tilmeldt undersøgelsen, op til EOS-besøget.
  16. Positiv uringraviditetstest ved Screening.
  17. Narkotikamisbrug inden for de seneste 2 år (som bekræftet af patientoplysning eller en urinmedicinsk screening udført ved screening).
  18. Deltagelse i en interventionel klinisk undersøgelse inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cellgram™ (knoglemarvs-afledte MSC'er)
Infusion Cellgram™ (knoglemarvs-afledte MSC'er). Enkeltdosisadministration af ca. 5 x 10^7 celler/10 ml (interval: 4,5 x 10^7 til 5,5 x 10^7 celler/10 ml) via leverarterien.
Biologisk: Cellgram™ (knoglemarvs-afledte MSC'er)
Ca. 15 til 30 ml knoglemarv aspireres fra patienters bageste hoftekam under lokalbedøvelse. Ca. 30 dage (±7 dage) efter BM-aspiration vil deltageren vende tilbage til undersøgelsescentret for indlæggelse og til infusion af Cellgram™ (knoglemarvs-afledte MSC'er).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder

En SAE antyder en betydelig fare, kontraindikation, bivirkning eller forholdsregel. Med hensyn til human klinisk erfaring omfatter dette enhver hændelse, der:

  • Medfører død.
  • Er livstruende.*
  • Kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse.
  • Resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet.
  • Er en medfødt anomali/fødselsdefekt.

  • Anden medicinsk vigtig tilstand

    • Livstruende i definitionen af ​​en SAE eller bivirkning henviser til en hændelse, hvor patienten var i risiko for at dø på tidspunktet for hændelsen; den henviser ikke til en begivenhed, som hypotetisk kunne have forårsaget døden, hvis den var mere alvorlig.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med udvikling af hepatocellulært karcinom (primær levercancer).
Tidsramme: 12 måneder
vurderet via ultralyd og alpha fetoprotein [AFP] analyse
12 måneder
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af uønskede hændelser vurderet ved vitale tegn, fysisk undersøgelse, sikkerhedslaboratorietest og patientrapportering
12 måneder
Måling af leverstivhed
Tidsramme: 12 måneder
med forbigående elastografi (dvs. FibroScan®)
12 måneder
Hvor godt fungerer leveren
Tidsramme: 12 måneder

ved test, herunder: serumniveauer af aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), bilirubin, albumin, gamma-glutamyltranspeptidase (GGT) og kreatinin.

Måleenheder: AST vil blive rapporteret i U/L. ALT vil blive indberettet i U/L. GGT vil blive rapporteret i U/L. Bilirubin vil blive rapporteret i mg/dL. kreatinin vil blive rapporteret i mg/dL. Albumin vil blive rapporteret i g/dL
12 måneder
Kronisk leversygdom vurderet ved Child-Pugh-score
Tidsramme: 12 måneder
Child-Pugh Score vil blive brugt til at bestemme prognosen, den nødvendige styrke af behandlingen og nødvendigheden af ​​levertransplantation. Scoren anvender 5 kliniske mål for leversygdom (total bilirubin, serumalbumin, INR, ascites og hepatisk encefalopati). Hver parameter bedømmes fra 1 til 3, hvor 3 angiver den mest alvorlige forstyrrelse.
12 måneder
Model for slutstadie leversygdom (MELD)-score
Tidsramme: 12 måneder

MELD bruger patientens værdier for serumbilirubin, serumkreatinin og INR for PT til at forudsige overlevelse. Det beregnes i henhold til følgende formel defineret af Kamath et al (2001):

MELD = 3,78×ln[serumbilirubin (mg/dL)] + 11,2×ln[INR] + 9,57×ln[serumkreatinin (mg/dL)] + 6,43
12 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
defineret som tiden fra infusion til død af enhver årsag i undersøgelsesperioden.
12 måneder
Livskvalitet vurderet af 36-punkts kortformularundersøgelse (SF-36) spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Short Form-36 Quality Of Life-spørgeskemaet vil blive registreret for hver patient. De 8 underskalaer af SF-36 (fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle emotionel, mental sundhed) og 2 sammenfattende komponentmål (opsummering af fysiske komponenter, resumé af mentale komponenter) vil blive beregnet og opsummeret.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharmicell Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Juan Gallegos-Orozco, Ph.D, University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PMC-P-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alkoholisk levercirrhose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner