Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Diabetes autoimmuniteetti poistunut uusilta ja vakiintuneilta potilailta (SUNRISE)

maanantai 18. toukokuuta 2026 päivittänyt: Tolerion, Inc.

Vaiheen 2 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TOL-3021:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on uusi tai todettu tyypin 1 diabetes

Tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, 52 viikkoa kestävä kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus T1D-potilailla, jota seuraa 2 vuoden turvallisuusseuranta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SUNRISE-tutkimus on prospektiivinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus 12,0–<41,0-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on diagnosoitu T1D American Diabetes Associationin (ADA) kriteerien mukaisesti ja 5 vuoden sisällä diagnoosista. . Diagnoosin ajankohta määritellään ensimmäiseksi insuliinin antopäiväksi. Koehenkilöt ositetaan keston mukaan (nolla enintään 1 vuoteen ja 1 vuosi enintään viiteen vuoteen), jotta varmistetaan sairauden keston tasapaino hoito- ja lumelääkeryhmien välillä kussakin ositteessa. Analyyttisista syistä kaikki kohortti 12–<41 katsotaan kohorttiksi A, 12–<18-vuotiaat kohortti B ja 18–<41-vuotiaat kohortti C. 12–<18-vuotiaille (Kohortti B) annostelu porrastetaan siten, että ensimmäiset kuusi 14–<18-vuotiasta potilasta otetaan mukaan, ja viimeinen henkilö a saa vähintään 2 injektiota ja vähintään 1 viikon seuranta toisen injektion jälkeen. Tämän kohortin turvallisuustiedot arvioidaan ennen tutkimuksen avaamista 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille. Koehenkilöt tulee satunnaistaa aikaisintaan 6 viikon kuluttua diagnoosista, ellei glykeeminen vaihteluväli ole riittävän hyvin hallinnassa, mikä on vahvistettu aikavälillä glykeemisellä alueella (70-180 mg/dl) >55 % CGM-tallennuksen avulla kolmen tai useamman peräkkäisen tai ei-peräkkäisen päivän aikana. Seulontaarvioinnit sisältävät fyysisen tutkimuksen, fundoskooppisen valokuvan, kemian ja hematologisen turvallisuuslaboratorion, virtsaanalyysin, 24 tunnin virtsan proteiini- ja kreatiniinitutkimukset, HbA1c:n, T1D-vasta-aineiden esiintymisen ja 4 tunnin MMTT:n. Noin 99 pätevää henkilöä, jotka täyttävät kaikki valintakriteerit, satunnaistetaan suhteessa 2:1 TOL-3021- tai lumelääkehoitoon ja heitä hoidetaan 52 viikon ajan. Tutkimuslääkehoidot annetaan IM-injektiona suureen lihakseen joka viikko 52 viikon ajan. Jatkuva glukoosin seuranta (CGM) aloitetaan 5 päivää ennen seulonta-MMTT-käyntiä ja sitä jatketaan viikolle 52. Koehenkilöt suostuvat diabeteksen hallintaan tutkimuksen aikana tavoitteena ylläpitää HbA1c-tasot noin 7,0 % ilman toistuvia hypoglykemiakohtauksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

78

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • Altman Clinical and Translational Research Institute UCSD
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
      • San Mateo, California, Yhdysvallat, 94401
        • Mills-Peninsula Medical Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Barbara Davis Center - University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32258
        • Baptist Health Research Institute
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Diabetes Research Institute
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida Diabetes Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
        • Rocky Mountain Clinical Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21239
        • Medstar Health Research Institute
      • Hyattsville, Maryland, Yhdysvallat, 20782
        • Medstar Health Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Joslin Diabetes Center- Adult & Pediatric
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28803
        • Mountain Diabetes and Endocrine Center
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Diabetes and Glandular Disease Clinic, P.A.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tyypin 1 diabeteksen diagnoosi American Diabetes Associationin (ADA) kriteerien perusteella ja 5,0 vuoden sisällä diagnoosista, joka määritellään insuliinin ensimmäisenä antopäivänä.
  2. Ikä satunnaistuksessa 12,0-<41,0 vuotta.
  3. Riittävä glukoositasapaino HbA1c:n määritelmän mukaan ≤7,9 % hoitopisteen tai paikallisen laboratoriomittauksen perusteella ja glykeemisen alueen (70-180 mg/dl) aikaan yli 55 % CGM-tallennuksella kolmen tai useamman peräkkäisen tai ei-peräkkäisen päivän aikana 5 päivän sisällä ennen lähtötason seka-ateriatoleranssitestiä (MMTT).
  4. Insuliinihoidossa (insuliinin kokonaisannos > 0,125 U/kg)
  5. Vasta-aineita vähintään yhdelle seuraavista antigeeneistä: GAD65, IA-2, ZnT8 tai insuliini, jos ne on saatu 10 päivän sisällä eksogeenisen insuliinihoidon aloittamisesta tai positiivisten vasta-aineiden dokumentointi. Jos jollekin määritetyistä vasta-aineista ei saada positiivista tulosta, T1D-diagnoosi ADA-ohjeiden mukaisesti.
  6. C-peptidin huippu seulonnan aikana 4 tunnin sekoitettu ateriatoleranssitesti (MMTT) ≥ 0,150 nmol/L.
  7. Halukkuus käyttää Dexcom G6 jatkuvaa glukoosimittauslaitetta (CGM) ja käyttöä ohjeiden mukaisesti, mukaan lukien päivittäisen insuliiniannoksen kirjaaminen suurimman osan päivästä seulonnasta hoitojakson loppuun.
  8. Kirjallinen tietoinen suostumus ja 12–<18-vuotiaiden koehenkilöiden osalta potilaan suostumus ja vanhempien tai huoltajan suostumus, mukaan lukien lupa terveystietojen luovuttamiseen.
  9. Tutkittavan halukkuus ja kyky noudattaa kaikkia tutkimusprotokollan tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien osallistuminen kaikille klinikkakäynneille.

Poissulkemiskriteerit

  1. Asetaminofeeniannoksen saaminen > 4000 mg päivässä.
  2. Painoindeksi (BMI) >32 kg/m² 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille (>85. prosenttipiste 12–17-vuotiaille)
  3. Aiempi immunoterapia T1D:lle 2 vuoden sisällä ilmoittautumisesta.
  4. Maksasairauden tai maksaentsyymien diagnoosi, kuten ALAT ja/tai ASAT ovat ≥ 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN).
  5. Hematologia: valkosolut (WBC) <3 x 109/l; verihiutaleet <100 x 109/l; hemoglobiini <10,0 g/dl. (Matalat valkosoluarvot voidaan toistaa 3–7 päivän välein, ja tuloksista on keskusteltava Medical Monitorin kanssa.) Kaikki taustalla olevat sairaudet, jotka todennäköisesti vaikuttavat punasolujen kiertoon.
  6. Aikuisten piilevä autoimmuunidiabetes (LADA), joka liittyy yleensä aiempiin T2D-tautiin ja hoitoon lääkkeillä, joita tyypillisesti käytetään T2D:n hoitoon yli 30 päivää.
  7. Monogeeninen diabetes (MODY).
  8. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min 18–<41-vuotiaille ja <75 ml/min/1,73 m² 12–<18-vuotiaille.
  9. Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, paitsi yli 5 vuoden remissiossa olevat syövät tai ihon tyvisolusyöpä tai in situ okasolusyöpä.
  10. Merkittävä sydän- ja verisuonisairaus (mukaan lukien riittämättömästi hallinnassa oleva verenpainetauti), sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, anginaalisten lääkkeiden (esim. nitroglyseriini) käyttö tai epänormaali stressitesti, joka päätutkijan (PI) mielestä häiritsisi osallistumalla oikeudenkäyntiin.
  11. Immunosuppressiivinen hoito (systeemiset kortikosteroidit, syklosporiini, atsatiopriini tai biologiset lääkkeet) 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  12. Nykyinen tai aikaisempi (viimeisten 30 päivän aikana) metformiinin, sulfonyyliureoiden, glinidien, tiatsolidiinidionien, GLP1-RA:n, DPP-IV-estäjien, pramlintidin tai SGLT-2-estäjien käyttö.
  13. Verapamiilin tai α-metyylidopan nykyinen käyttö.
  14. Aiemmat elinsiirrot, mukaan lukien saarekesolujen siirto.
  15. Astma, joka vaatii suun kautta annettavaa glukokortikoidihoitoa. Inhaloitava glukokortikoidihoito on sallittu.
  16. Aktiivinen autoimmuuni- tai immuunikatohäiriö, mukaan lukien nivelreuma, kohtalainen tai vaikea psoriaasi, tulehduksellinen suolistosairaus ja muut autoimmuunisairaudet, jotka saattavat vaatia hoitoa TNF:llä tai muilla biologisilla lääkkeillä. Sallittuja autoimmuunisairauksia ovat T1D tai hyvin hallitut autoimmuunisairaudet (esim. kilpirauhassairaus, keliakia ja sarkoidoosi, kaikilla stabiileilla ei-immunosuppressiivisilla lääkkeillä viimeisten 30 päivän aikana).
  17. Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) seulonnassa >7,5 mIU/l 18-<41-vuotiaille ja > 3,6mIU/l 12-<18-vuotiaille. .
  18. Lisämunuaisten vajaatoimintaa ei saada riittävästi hallintaan stabiililla korvausglukokortikoidihoidolla.
  19. Kohtalainen ei-proliferatiivinen retinopatia (NPDR) tai proliferatiivinen retinopatia
  20. Todisteet HBV-infektiosta (määritelty hepatiitti B:n pinta-antigeenillä, HBsAg), HCV:llä (anti-HCV-vasta-aineet) tai HIV:llä.
  21. Aiheena on imetys.
  22. Positiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana (raskaustestit tulee tehdä käyntiaikataulun mukaisesti). Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, on suljettava pois, jos heillä on positiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa tai satunnaistuksessa tai jos he eivät käytä lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat oraaliset tai transdermaaliset ehkäisyvalmisteet, kondomi, siittiöitä tappava vaahto, IUD, progestiini-implantti tai -injektio, raittius, emätinrengas tai kumppanin sterilointi. Ei-hedelmöittymispotentiaalin syy, kuten molemminpuolinen munanjohtimien ligaatio, molemminpuolinen munanjohtimen poisto, kohdunpoisto tai vähintään 1 vuoden postmenopausaali, on ilmoitettava koehenkilön tapausraporttilomakkeessa (CRF).
  23. Lisääntymiskykyiset urokset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä, ellei naispuolinen kumppani ole postmenopausaalinen tai kirurgisesti steriili.
  24. Mikä tahansa sosiaalinen tila tai lääketieteellinen tila, joka PI:n mielestä estäisi täydellisen osallistumisen tutkimukseen tai aiheuttaisi merkittävän vaaran koehenkilön osallistumiselle.
  25. Odotettu suuri leikkaus kokeen aikana, mikä saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista.
  26. Aiempi huume- tai alkoholiriippuvuus 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
  27. Psykiatrinen häiriö, joka estäisi koehenkilöitä antamasta tietoista suostumusta.
  28. Tämän pöytäkirjan nykyisten osallistujien kotitalouden jäsenet.
  29. Aiheet, jotka eivät osaa sujuvasti englantia.
  30. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin liittyy tutkimuslääkkeen tai kokeellisen laitteen antaminen, mukaan lukien kokeellisen aineen antaminen T1D:hen 30 päivän sisällä seulonnasta, tai kokeellisen terapeuttisen laitteen käyttö T1D:n hoitoon 30 päivän aikana ennen seulontaa. Aiemmin diagnostisilla laitteilla hoidettuja potilaita ei suljeta pois.
  31. Biotiinin tai biotiinia sisältävien lisäravinteiden nykyinen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TOL-3021
TOL-3021 2 mg/ml
Biologinen: TOL-3021
TOL-3021 1 mg on bakteeriplasmidiekspressiovektori, joka sisältää ihmisen proinsuliinin (hINS) geeniä koodaavat sekvenssit.
Placebo Comparator: TOL-3021 Placebo
Muut: TOL-3021 Placebo
TOL-3021 Placebo
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline on Log-transformed Mixed Meal Tolerance Test (MMTT) C-peptide Area Under the Curve (AUC)
Aikaikkuna: Baseline,12,16 and 24 weeks
The primary outcome is the TOL-3021 treatment effect as determined by a repeated measures analysis of change from baseline in the log-transformed MMTT C-peptide AUC at 12, 16, and 24 weeks
Baseline,12,16 and 24 weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hypoglycemia - % Time Continuous Glucose Monitor (CGM) Reading < 54 mg/dL
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
Rates of clinically important hypoglycemia events as defined by total measured glucose value of <54 mg/dL (3.0 mM/L) over each approximately 12-week period ending at Week 24.
Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
Hypoglycemia -Time CGM < 70 mg/dL
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
% Time that CGM measured glucose <70 mg/dL during each time interval
Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
Severe Hypoglycemic Events Lasting at Least 15 Minutes
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
Number of hypoglycemic events during interval that CGM < 54 mg/dL for at least 15 consecutive minutes
Baseline, Weeks 1-12, Weeks 13-24
Treatment Effect on Daily Insulin Requirements
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 1-12 and Weeks 13-24
Change from baseline in mean number of insulin units administered each day
Baseline, Weeks 1-12 and Weeks 13-24
Effect on Hemoglobin A1c (HbA1c)
Aikaikkuna: Baseline, 12, 16, 24 weeks
Change from baseline in Hemoglobin A1c
Baseline, 12, 16, 24 weeks
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: Baseline to 24 Weeks
Summary of AEs by MedDRA System Organ Class (SOC) and Preferred Term
Baseline to 24 Weeks
Summary of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Baseline to 24 Weeks
Summary of Related Adverse Events by MedDRA System Organ Class (SOC) and Preferred Term (PT)
Baseline to 24 Weeks
Summary of Adverse Events by Severity
Aikaikkuna: Baseline to 24 Weeks
Summary of AEs by Category of Severity (Mild, Moderate, Severe)
Baseline to 24 Weeks
Serious Adverse Events (SAEs) and Deaths
Aikaikkuna: Baseline to 24 Weeks
Summary of Serious Adverse Events (SAEs) and Deaths
Baseline to 24 Weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tolerion, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alexander Fleming, M.D., Tolerion, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TOL-3021-231

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Ymmärrämme, että anonymisoitujen tietojen ja muiden kliinisistä tutkimuksista saatujen tietojen jakaminen voi lisätä biolääketieteellisen tutkimuksen nopeutta ja menestystä tyydyttämättömien kliinisten tarpeiden ratkaisemisessa. Seuraamme käynnissä olevia keskusteluja teollisuuden, akateemisen yhteisön ja muiden sidosryhmien kesken tiedon jakamisesta. Teollisuus ja sen akateemiset kumppanit eivät ole vielä muodostaneet yksimielisyyttä yleisölle hyödyllisen ja hyödyllisen tiedon määrästä, tyypeistä ja muodoista tai tiedon jakamisprosessista. Pienenä, nuorena yrityksenä odotamme teollisuuden ohjeiden ja parhaiden käytäntöjen kehittämistä ennen kattavan tiedonjakosuunnitelman julkaisemista. Toistaiseksi lykkäämme kuvausta siitä, mitä tietoja jaetaan ja miten se tehdään. Protokolla jaetaan osana tutkimusjulkaisua vertaisarvioidussa lääketieteellisessä lehdessä. Pöytäkirja on saatavilla julkaisun liitteenä ja/tai julkaisulehden verkkosivuilla ja pyynnöstä sponsorille (www.tolerion.bio)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa