Vaiheen 2 avoin etiketin laajennustutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio Aniridia
Nonsense Mutation Aniridia: An Ataluren (PTC124) vaiheen 2 laajennustutkimus
Tämä on vaiheen 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan atalureenin yleistä systeemistä ja silmän turvallisuusprofiilia nonsense-mutaatioaniridiassa, joka on määritetty hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuuden sekä laboratorioarvioiden poikkeavien löydösten perusteella. merkkejä, fyysisiä tutkimuksia, oftalmoskopiaa ja rakolamppututkimusta.
Osallistujat, jotka täyttävät PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359), täyttävät kaikki osallistumiskriteerit, eikä mitään poissulkemiskriteereistä oteta mukaan tähän tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Tähän tutkimukseen valittujen osallistujien on täytettävä seuraavat kriteerit:
- Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että tutkimuksen ehdokkaalle (ja/tai vanhemmalle/lailliselle huoltajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaankuuluvista näkökohdista. Huomautus: Jos tutkimukseen osallistunutta pidetään lapsena paikallisten määräysten mukaan, vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen suostumus ennen tutkimusseulontamenettelyjen aloittamista, ja tutkittavalta voidaan vaatia kirjallinen suostumus. Vastuullisen instituution arviointilautakunnan/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) sääntöjä siitä, onko toisen vai molempien vanhempien annettava suostumus, ja asianmukaista ikärajaa osallistujan suostumuksen saamiseksi tulee noudattaa.
- On täytynyt osallistua tutkimukseen PTC124-GD-028 ANI ja poistua siitä
- Ikä ≥ 2 vuotta ja jompikumpi sukupuoli.
- Kehon paino ≥12 kg.
- Halu ja kyky noudattaa määrättyjä käyntejä, lääkehoitosuunnitelmaa, opiskelumenettelyjä ja opiskelurajoituksia.
- Hyvä yleinen terveys.
Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat voivat osallistua tutkimukseen, mutta heidän on oltava valmiita käyttämään riittäviä (vähintään yhtä) ehkäisymenetelmää alla kuvatulla tavalla tutkimushoitojakson aikana (alkaen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyen 60 päivää sen jälkeen). tutkimuslääkkeen viimeinen annos). Hedelmälliseksi määritellään osallistujat, jotka ovat kokeneet kuukautisten ja jotka eivät ole postmenopausaalisilla tai pysyvästi steriloituja.
- Hormonaaliset ehkäisymenetelmät (mukaan lukien oraaliset ja transdermaaliset ehkäisyvalmisteet, injektoitava progesteroni, progestiini-subdermaaliset implantit, progesteronia vapauttavat kohdunsisäiset ehkäisyvälineet [IUD:t]), jotka on aloitettu vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta
- Raittius
- Kuparia sisältävän IUD:n asettaminen
- Kondomi, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko
- Postmenopausaalinen vähintään 12 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai pysyvästi steriloitu (esimerkiksi munanjohtimien tukos, kohdun poisto, kahdenvälinen salpingektomia)
- Mieskumppani, jolle on tehty vasektomia vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
Miesosallistujien, joilla on hedelmällisessä iässä olevia kumppaneita, tulee suostua käyttämään seuraavaa riittävää (vähintään yhtä) ehkäisyä tutkimushoitojakson aikana (alkaen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyen 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen) :
- Raittius
- Vasektomia vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai kirurgisesti steriili
- Ilman vasektomiaa on käytettävä kondomia, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voideperäpuikko
Poissulkemiskriteerit
Jos jokin seuraavista ehdoista täyttyy, osallistuja suljetaan pois opintoihin ilmoittautumisesta:
Yleiset poissulkemiskriteerit
- Osallistuminen mihin tahansa lääkkeen tai laitteen kliiniseen tutkimukseen (muuhun kuin tutkimukseen PTC124-GD-028 ANI) 90 päivää ennen käyntiä 1 (seulonta) tai osallistuminen mihin tahansa muuhun lääkkeen tai laitteen kliiniseen tutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
- Leikkaus 30 päivää ennen ilmoittautumista.
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti (beeta-ihmisen koriongonadotropiini [β-HCG]) seulonnassa ja heidän tulee käyttää riittäviä (vähintään yhtä) ehkäisymenetelmiä.
- Aktiivinen silmätulehdus tai silmätulehdus.
- Aiempi tai jatkuva sairaus (esimerkiksi samanaikainen sairaus, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, psykiatrinen tila), sairaushistoria, fyysiset löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen, tekee epätodennäköiseksi, että tutkimuslääkkeen antamisen tai seurannan kulku päättyisi tai se voisi haitata tutkimustulosten arviointia.
- Osallistujat, joilla on positiivinen tulos hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatovirukselle vierailulla 1 (seulonta).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren
Ataluren Oraalisuspensio otettuna 3 kertaa päivässä (10 mg/kg aamulla, 10 mg/kg keskellä päivää ja 20 mg/kg illalla).
|
Oraalinen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Näöntarkkuuden muutos lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
|
Sarveiskalvon keratopatian vaikeusasteen muutos lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
104 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-028e- ANI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .