2. fázisú nyílt címkekiterjesztési vizsgálat nonszensz mutációs aniridiában szenvedő résztvevőknél
Nonsense Mutation Aniridia: An Ataluren (PTC124) 2. fázisú kiterjesztési vizsgálat
Ez egy 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, amely az ataluren általános szisztémás és szemészeti biztonsági profilját értékeli nonszensz mutációs aniridiában, amelyet a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága, valamint a laboratóriumi értékelések kóros lelete alapján határoztak meg. jelek, fizikális vizsgálatok, oftalmoszkópia és réslámpás vizsgálat.
Azok a résztvevők, akik kitöltik a PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359) vizsgálatot, megfelelnek az összes felvételi kritériumnak, és egyetlen kizárási kritérium sem vesz részt ebben a vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Befogadási kritériumok
A vizsgálatra kiválasztott résztvevőknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak:
- Az aláírt és keltezett, tájékozott beleegyező dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a vizsgálatra jelentkezőt (és/vagy szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról. Megjegyzés: Ha a vizsgálatra jelentkező a helyi szabályozás értelmében gyermeknek minősül, a szülőnek vagy törvényes gyámjának írásbeli hozzájárulását kell adnia a vizsgálati szűrési eljárások megkezdése előtt, és a vizsgálatra jelentkezőtől írásbeli hozzájárulást kérhetnek. Be kell tartani az illetékes intézményi felülvizsgáló bizottság/független etikai bizottság (IRB/IEC) szabályait arra vonatkozóan, hogy az egyik vagy mindkét szülőnek beleegyezését kell adnia, valamint a résztvevő hozzájárulásának és hozzájárulásának megszerzéséhez szükséges korhatárt.
- Részt kellett vennie a PTC124-GD-028 ANI vizsgálatban, és ki kell lépnie belőle
- Életkor ≥2 év és bármelyik nem.
- Testtömeg ≥12 kg.
- Hajlandóság és képesség a tervezett látogatások, a gyógyszer-kezelési terv, a vizsgálati eljárások és a tanulmányi korlátozások betartására.
- Jó általános egészségi állapot.
A fogamzóképes korú női résztvevők részt vehetnek a vizsgálatban, de hajlandónak kell lenniük megfelelő (legalább 1 formája) fogamzásgátló módszerek alkalmazására az alábbiakban leírtak szerint a vizsgálati kezelési időszak alatt (a vizsgálati gyógyszer első adagjának napjától kezdődően, és 60 nappal azután befejeződik). a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja). Szülési potenciál alatt azokat a résztvevőket értjük, akik menarche-t éltek át, és nem posztmenopauzás, vagy tartósan sterilizáltak.
- Hormonális fogamzásgátlási módszerek (beleértve az orális és transzdermális fogamzásgátlókat, az injekciós progeszteront, a progesztin szubdermális implantátumokat, a progeszteront felszabadító intrauterin fogamzásgátló eszközöket [IUD-k]), amelyeket legalább 14 nappal a vizsgált gyógyszer első adagja előtt elkezdtek
- Önmegtartóztatás
- Réztartalmú IUD elhelyezése
- Óvszer spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal
- Menopauza után legalább 12 hónappal a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt vagy tartósan sterilizálva (például petevezeték elzáródás, méheltávolítás, kétoldali salpingectomia)
- Férfi partner, akinél a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt legalább 3 hónapig vazektómiát végeztek
A fogamzóképes korú partnerekkel rendelkező férfi résztvevőknek bele kell állapodniuk, hogy a következő megfelelő (legalább 1 formát) fogamzásgátlást alkalmazzák a vizsgálati kezelési időszak alatt (a vizsgálati gyógyszer első adagjának napjától kezdődően és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 60 nappal) :
- Önmegtartóztatás
- A vizsgálati gyógyszer első adagja előtt legalább 3 hónapig vazektómia vagy műtétileg steril
- Vazektómia nélkül óvszert kell használni spermicid habbal/géllel/filmmel/krémes kúppal
Kizárási kritériumok
Az alábbi feltételek bármelyikének fennállása kizárja a résztvevőt a tanulmányi jelentkezésből:
Általános kizárási feltételek
- Részvétel bármely gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában (kivéve a PTC124-GD-028 ANI vizsgálatot) az 1. látogatást (Szűrés) megelőző 90 napon belül, vagy a vizsgálat során bármely más gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában való részvétel előreláthatólag.
- Műtét a beiratkozás előtt 30 napon belül.
- Női résztvevők, akik terhesek vagy szoptatnak. A fogamzóképes korú női résztvevőknek negatív terhességi teszttel (béta-humán koriongonadotropin [β-HCG]) kell rendelkezniük a szűréskor, és megfelelő (legalább 1 formát) fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk.
- Aktív szemfertőzés vagy gyulladás.
- Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (például kísérő betegség, alkoholizmus, kábítószerrel való visszaélés, pszichiátriai állapot), kórtörténet, fizikális lelet vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonságát, valószínűtlenné teszi, hogy a vizsgálati gyógyszer beadásának vagy nyomon követésének folyamata befejeződött, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.
- Azok a résztvevők, akik az 1. látogatáson (szűrés) hepatitis B-re, hepatitis C-re vagy humán immunhiány vírusra pozitív eredménnyel rendelkeznek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ataluren
Ataluren belsőleges szuszpenzió naponta háromszor (10 mg/ttkg reggel, 10 mg/kg a nap közepén és 20 mg/kg este).
|
Orális
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Kezelés előtti nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 104 hét
|
104 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a látásélességben a 104. héten
Időkeret: 104 hét
|
104 hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a szaruhártya keratopathia súlyosságában a 104. héten
Időkeret: 104 hét
|
104 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PTC124-GD-028e- ANI
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .