- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04117880
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de fase 2 en participantes con aniridia mutada sin sentido
Mutación sin sentido Aniridia: un estudio de extensión de fase 2 de Ataluren (PTC124)
Este es un estudio de Fase 2, multicéntrico, abierto, que evalúa el perfil general de seguridad sistémica y ocular de ataluren en la mutación sin sentido de aniridia según lo determinado por la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), así como hallazgos anormales en las evaluaciones de laboratorio, vitales Signos, exámenes físicos, oftalmoscopía y examen con lámpara de hendidura.
Los participantes que completen PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359) cumplen con todos los criterios de inclusión y ninguno de los de exclusión se inscribirán en este estudio.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
Los participantes que serán seleccionados para este estudio deben cumplir con los siguientes criterios:
- Evidencia de documentos de consentimiento informado firmados y fechados que indiquen que el candidato del estudio (y/o un padre/tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio. Nota: Si el candidato del estudio se considera un niño según la normativa local, un padre o tutor legal debe dar su consentimiento por escrito antes de iniciar los procedimientos de selección del estudio y es posible que se le solicite al candidato del estudio que proporcione su consentimiento por escrito. Se deben seguir las reglas de la junta de revisión institucional responsable/comité de ética independiente (IRB/IEC) con respecto a si uno o ambos padres deben dar su consentimiento y las edades apropiadas para obtener el consentimiento y el asentimiento del participante.
- Debe haber participado y salido del Estudio PTC124-GD-028 ANI
- Edad ≥2 años y de cualquier sexo.
- Peso corporal ≥12 kg.
- Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio y las restricciones del estudio.
- Buena salud general.
Las participantes femeninas en edad fértil son elegibles para el estudio, pero deben estar dispuestas a usar métodos anticonceptivos adecuados (al menos 1 forma de) como se describe a continuación durante el período de tratamiento del estudio (comenzando desde el día de la primera dosis del fármaco del estudio y terminando 60 días después). la última dosis del fármaco del estudio). El potencial fértil se define como participantes que han experimentado la menarquia y que no son posmenopáusicas ni han sido esterilizadas permanentemente.
- Métodos anticonceptivos hormonales (incluidos anticonceptivos orales y transdérmicos, progesterona inyectable, implantes subdérmicos de progestina, dispositivos anticonceptivos intrauterinos [DIU] que liberan progesterona) iniciados al menos 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio
- Abstinencia
- Colocación de un DIU que contiene cobre
- Condón con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida
- Posmenopáusicas al menos 12 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio o esterilizadas permanentemente (por ejemplo, oclusión tubárica, histerectomía, salpingectomía bilateral)
- Pareja masculina que se haya sometido a una vasectomía durante al menos 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio
Los participantes masculinos con parejas en edad fértil deben aceptar usar los siguientes métodos anticonceptivos adecuados (al menos 1 forma de) durante el período de tratamiento del estudio (a partir del día de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio) :
- Abstinencia
- Vasectomía durante al menos 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio o estéril quirúrgicamente
- Sin una vasectomía, debe usar un condón con ovulo de espuma/gel/película/crema espermicida
Criterio de exclusión
La presencia de cualquiera de las siguientes condiciones excluirá a un participante de la inscripción en el estudio:
Criterios generales de exclusión
- Participación en cualquier investigación clínica de fármaco o dispositivo (que no sea el Estudio PTC124-GD-028 ANI) dentro de los 90 días anteriores a la Visita 1 (detección) o anticipación de participar en cualquier otra investigación clínica de fármaco o dispositivo durante este estudio.
- Cirugía dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
- Mujeres participantes que están embarazadas o amamantando. Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana beta [β-HCG]) en la selección y deben usar métodos anticonceptivos adecuados (al menos 1 forma).
- Infección o inflamación ocular activa.
- Condición médica previa o en curso (por ejemplo, enfermedad concomitante, alcoholismo, abuso de drogas, condición psiquiátrica), historial médico, hallazgos físicos o anormalidad de laboratorio que, en opinión del Investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, hace que sea poco probable que el curso de la administración del fármaco del estudio o el seguimiento se completaría, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.
- Participantes con un resultado positivo para hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana en la Visita 1 (detección).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Ataluren
Ataluren Suspensión oral tomada 3 veces al día (10 mg/kg por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche).
|
Oral
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 104 semanas
|
104 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio desde el inicio en la agudeza visual en la semana 104
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Cambio desde el inicio en la gravedad de la queratopatía corneal en la semana 104
Periodo de tiempo: 104 semanas
|
104 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTC124-GD-028e- ANI
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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