2'-fukosyylilaktoosin oraalinen täydennys allogeenisille luuydinsiirteen vastaanottajille
tiistai 11. elokuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
2'-Fukosyllaktoosin oraalinen täydennys allogeenisille luuydinsiirteen vastaanottajille suoliston homeostaasin ylläpitämiseksi
Suuriannoksinen kemoterapia ja säteily, joita käytetään valmisteluhoitoina potilailla, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), häiritsee suoliston homeostaasia vaurioittamalla suolen epiteeliä ja muuttamalla suoliston mikrobiomia.
Tutkijat olettavat, että 2'-fukosyllaktoosi (2FL) -lisä on turvallista ja siedettävää ja johtaa suoliston bifidobakteerien suhteellisen runsauden lisääntymiseen.
Tutkijat olettavat myös, että 2FL-lisäys johtaa Firmicutes- ja/tai Proteobakteerien vähenemiseen ja parantuneeseen suoliston homeostaasiin päivänä+30 mitattuna alhaisemmilla proinflammatorisilla sytokiinitasoilla, alentuneilla T-solujen aktivaatiotasoilla, alhaisemmilla suolistovauriomarkkereilla (uloste). ihmisen DNA ja plasman reg-3-alfa), lisääntyneet ulosteen butyraattitasot ja lopulta pienempi akuutin GVHD:n ja BSI:n ilmaantuvuus päivänä + 100.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen I/IIa tutkimus on yhden keskuksen prospektiivinen tutkimus Cincinnati Children's Hospital Medical Centerissä (CCHMC).
Tässä tutkimuksessa arvioidaan 2FL:n eri annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tukikelpoiset potilaat jaetaan seuraaviin ryhmiin ilmoittautumisajan mukaan:
Käsivarsi 1: 0-5 vuotta; Käsivarsi 2: 5,1-10 vuotta; Käsivarsi 3: > 10 vuotta
Tutkijat rekisteröivät ensin viisi yli 10-vuotiasta potilasta, joille tehdään allogeeninen HSCT. 2'-FL:tä annetaan näille potilaille päivästä 7. päivään +30 päivään HSCT:n jälkeen aloitusannoksella ≥10-vuotiaille ikäryhmälle. Kun turvallisuus on määritetty, tutkijat rekisteröivät vielä 5 potilasta iältään 5-10 vuotta ja 5 0-5-vuotiasta potilasta ja antavat 2'FL:ää aloitusannoksina heidän ikäryhmänsä mukaisesti lapsille päivästä 7 päivään+ 30 HSCT:n jälkeen. Ilmoittautuminen kahteen määriteltyyn ikäryhmään (5-10 vuotta ja 0-5 vuotta) tapahtuu toisistaan riippumatta/rinnakkain turvallisuuden varmistamiseksi. Kun turvallisuus on varmistettu näillä potilailla, tutkijat jatkavat tutkimuksemme 3x3-tutkimuksen suunnitellun annosmääritysosion kanssa.
Kuhunkin haaraan otetaan kolme potilasta aloitusannostasolla. Tutkijat suorittavat annoksen suurentamisen tai eskaloinnin annosta rajoittavien toksisuuksien nopeuksien perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
70
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Varaudu allogeeniseen kantasolusiirtoon
- Kaiken ikäiset ja taustalla olevat diagnoosit, valmistelevat hoito-ohjelmat, kantasolulähteet ja akuutit GVHD-profylaksit
Poissulkemiskriteerit:
- Ei voi ottaa mitään suun kautta tai enteraalisesti (esim. suolen vajaatoiminta)
- Aktiivisesti imettävät vauvat
- Äskettäinen (rekisteröintiä edeltävän viikon sisällä) GI-infektio
- Potilaat, jotka saavat ripulilääkkeitä, kuten loperamidia
- Potilaat, jotka ovat saaneet probiootteja tai prebiootteja edellisen kuukauden aikana
- Potilaat, joilla on ollut minkäänlainen suolistovaurio viimeisen 3 kuukauden aikana, kuten aiempi suolen perforaatio, edellinen asteen 4 neutropeeninen paksusuolitulehdus tai tyfliitti
- Potilaat, joilla on tulehduksellinen suolistosairaus, lyhyen suolen oireyhtymä ja potilaat, joilla on ollut suolen resektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 2'-fukosyllaktoosi 0-5-vuotiaille
Annos 0-5-vuotiaille: 2,5 g/vrk;
|
2FL-jauhetta toimitetaan osallistujille, jotka on satunnaistettu vastaanottamaan 2FL-jauhetta paketeissa.
Heitä neuvotaan juomaan tätä päivittäin lisäämällä tarvittava määrä ruokaan tai juomaan.
Se voidaan myös sekoittaa standardirehuihin tai sekoittaa veteen ja antaa enteraalisen letkun kautta aina kun mahdollista.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 2'-fukosyllaktoosi 5,1-10-vuotiaille
Annos 5,1-10-vuotiaille: 5 g/vrk;
|
2FL-jauhetta toimitetaan osallistujille, jotka on satunnaistettu vastaanottamaan 2FL-jauhetta paketeissa.
Heitä neuvotaan juomaan tätä päivittäin lisäämällä tarvittava määrä ruokaan tai juomaan.
Se voidaan myös sekoittaa standardirehuihin tai sekoittaa veteen ja antaa enteraalisen letkun kautta aina kun mahdollista.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 2'-fukosyllaktoosi yli 10-vuotiaille
Annos yli 10-vuotiaille: 10 g/vrk;
|
2FL-jauhetta toimitetaan osallistujille, jotka on satunnaistettu vastaanottamaan 2FL-jauhetta paketeissa.
Heitä neuvotaan juomaan tätä päivittäin lisäämällä tarvittava määrä ruokaan tai juomaan.
Se voidaan myös sekoittaa standardirehuihin tai sekoittaa veteen ja antaa enteraalisen letkun kautta aina kun mahdollista.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Bloodstream Infections
Aikaikkuna: Day+100 after transplant
|
Patients with a bloodstream infection occurring anytime between first day of 2-FL dosing until day+100 after transplant were collected.
Typically 2FL was started with start of chemotherapy which was usually up to 22 days before transplant
|
Day+100 after transplant
|
|
Number of Patients Able to Take 2FL
Aikaikkuna: 1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
|
Daily drug doses were documented by patients or nursing staff as applicable.
Patients who took at least 60% of their total planned doses were deemed to meet protocol defined adherence to 2-FL
|
1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
|
|
Change in Fecal Acetate Levels
Aikaikkuna: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal acetate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
|
Change in Fecal Propionate Levels
Aikaikkuna: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal propionate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
|
Change in Fecal Butyrate Levels
Aikaikkuna: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal butyrate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relative Abundance of Fecal Bifidobacteria at Day+30 Compared to Baseline
Aikaikkuna: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the genus Bifidobacterium was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
|
Relative Abundance of Fecal Firmicutes at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Aikaikkuna: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Firmicutes was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
|
Incidence of Acute GVHD
Aikaikkuna: Day+100 after transplant
|
Incidence of acute GVHD in patients on 2FL
|
Day+100 after transplant
|
|
Incidence of Mucosal Barrier Injury Laboratory-confirmed Bloodstream Infection (MBI-LCBI)
Aikaikkuna: Day+ 100 after transplant
|
Incidence of mucosal barrier injury laboratory confirmed bloodstream infections were collected from first dose of 2-FL until day+100 after transplant in evaluable patients
|
Day+ 100 after transplant
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Aikaikkuna: Baseline
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
Baseline
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Aikaikkuna: day+7
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
day+7
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Aikaikkuna: day+14
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
day+14
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Aikaikkuna: Day+30
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
Day+30
|
|
Relative Abundance of Fecal Proteobacteria at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Aikaikkuna: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Proteobacteria was calculated at baseline and at Day +30); phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020-0008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .