Пероральное введение 2'-фукозиллактозы реципиентам аллогенной трансплантации костного мозга
10 ноября 2023 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Пероральное введение 2'-фукозиллактозы реципиентам аллогенной трансплантации костного мозга для поддержания гомеостаза кишечника
Высокодозная химиотерапия и облучение, используемые в качестве подготовительных режимов у пациентов, перенесших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), нарушают гомеостаз кишечника, повреждая кишечный эпителий и изменяя кишечный микробиом.
Исследователи предполагают, что добавление 2'-фукозиллактозы (2FL) будет безопасным и переносимым и приведет к увеличению относительной численности кишечных бифидобактерий.
Исследователи также предполагают, что добавка 2FL приведет к уменьшению количества Firmicutes и/или Proteobacteria, а также к улучшению гомеостаза кишечника на 30-й день, что измеряется более низкими провоспалительными цитокинами, сниженными уровнями активации Т-клеток, более низкими маркерами повреждения кишечника (каловые массы). ДНК человека и рег-3-альфа в плазме), повышенный уровень фекального бутирата и, в конечном счете, более низкая частота острой РТПХ и BSI на 100-й день.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование фазы I/IIa представляет собой одноцентровое проспективное исследование в Медицинском центре детской больницы Цинциннати (CCHMC).
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость различных доз 2FL. Подходящие пациенты будут распределены по следующим группам в зависимости от возраста при регистрации:
Группа 1: 0-5 лет; Группа 2: 5,1–10 лет; Группа 3:> 10 лет
Исследователи сначала зарегистрируют 5 пациентов в возрасте ≥10 лет, перенесших аллогенную ТГСК. 2'-ФЛ будет вводиться этим пациентам с 7-го дня до +30-го дня после ТГСК в начальной дозе для возрастной группы ≥10 лет. После того, как будет определена безопасность, исследователи зарегистрируют еще 5 пациентов в возрасте от 5 до 10 лет и 5 пациентов в возрасте от 0 до 5 лет и назначат 2'FL в начальных дозах в соответствии с их возрастной группой детям от 7 до 7 дней. 30 после ТГСК. Зачисление в 2 определенные возрастные группы (5-10 лет и 0-5 лет) будет происходить независимо друг от друга/параллельно для обеспечения безопасности. Как только безопасность будет установлена у этих пациентов, исследователи приступят к части нашего исследования, посвященной определению дозы в рамках исследования 3x3.
В каждую группу будут включены три пациента, получающие начальную дозу. Исследователи проведут эскалацию или деэскалацию дозы на основе уровней токсичности, ограничивающей дозу.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
70
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Celeste Dourson
- Номер телефона: (513) 636-7679
- Электронная почта: Celeste.Dourson@cchmc.org
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital
-
Контакт:
- Celeste Dourson
- Электронная почта: Celeste.Dourson@cchmc.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Запланировать аллогенную трансплантацию стволовых клеток
- Все возрасты и основные диагнозы, подготовительные режимы, источники стволовых клеток и профилактика острой РТПХ
Критерий исключения:
- Невозможно принимать что-либо перорально или энтерально (т. кишечная недостаточность)
- Дети на активном грудном вскармливании
- Недавняя (в течение недели до регистрации) инфекция ЖКТ
- Пациенты, получающие противодиарейные препараты, такие как лоперамид
- Пациенты, получавшие пробиотики или пребиотики в течение предыдущего месяца
- Пациенты, у которых в течение последних 3 месяцев были какие-либо повреждения кишечника, такие как перфорация кишечника в анамнезе, предшествующий эпизод нейтропенического колита 4 степени или тифлита
- Пациенты с воспалительным заболеванием кишечника, синдромом короткой кишки и пациенты с резекцией кишечника в анамнезе
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 2'-фукозиллактоза для детей от 0 до 5 лет.
Доза для детей от 0 до 5 лет: 2,5 г/день;
|
Порошок 2FL будет предоставлен участникам, рандомизированным для получения пакетов 2FL.
Им будет предложено пить это ежедневно, добавляя необходимое количество в еду или питье.
Его также можно смешивать со стандартным кормом или смешивать с водой и вводить через энтеральный зонд, когда это применимо.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 2'-фукозиллактоза для детей 5,1-10 лет.
Доза для детей 5,1–10 лет: 5 г/сут;
|
Порошок 2FL будет предоставлен участникам, рандомизированным для получения пакетов 2FL.
Им будет предложено пить это ежедневно, добавляя необходимое количество в еду или питье.
Его также можно смешивать со стандартным кормом или смешивать с водой и вводить через энтеральный зонд, когда это применимо.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 2'-фукозиллактоза для детей старше 10 лет.
Доза для детей старше 10 лет: 10 г/день;
|
Порошок 2FL будет предоставлен участникам, рандомизированным для получения пакетов 2FL.
Им будет предложено пить это ежедневно, добавляя необходимое количество в еду или питье.
Его также можно смешивать со стандартным кормом или смешивать с водой и вводить через энтеральный зонд, когда это применимо.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество инфекций кровотока
Временное ограничение: День+100 после трансплантации
|
Количество инфекций кровотока у пациентов на 2FL
|
День+100 после трансплантации
|
|
Количество пациентов, способных пройти 2FL
Временное ограничение: За 1 неделю до начала химиотерапии до дня +30 после трансплантации
|
6 из 10 пациентов, получающих 2FL, смогли принять 80% запланированных доз
|
За 1 неделю до начала химиотерапии до дня +30 после трансплантации
|
|
Частота повреждения слизистого барьера, лабораторно подтвержденная инфекция кровотока (MBI-LCBI)
Временное ограничение: День+100 после трансплантации
|
Частота MBI-LCBI у пациентов, включенных во II фазу исследования
|
День+100 после трансплантации
|
|
Частота реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: День+100 после трансплантации
|
Заболеваемость РТПХ у пациентов, включенных во II фазу исследования
|
День+100 после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Относительное количество фекальных бифидобактерий на день +30 по сравнению с исходным уровнем на >/=10%
Временное ограничение: День+30 после трансплантации
|
Изменение относительной численности бифидобактерий в кале на 30-й день по сравнению с исходным уровнем на >/=10%
|
День+30 после трансплантации
|
|
Относительное количество фекальных Firmicutes и Proteobacteria на день +30 по сравнению с исходным уровнем для пациентов на 2FL
Временное ограничение: День+30 после трансплантации
|
Изменение относительной численности фекальных Firmicutes и Proteobacteria на день +30 по сравнению с исходным уровнем для пациентов на 2FL
|
День+30 после трансплантации
|
|
Заболеваемость острой РТПХ
Временное ограничение: День+100 после трансплантации
|
Частота острой РТПХ у пациентов на 2FL
|
День+100 после трансплантации
|
|
Частота инфекций кровотока
Временное ограничение: День+100 после трансплантации
|
Частота инфекций кровотока у пациентов на 2FL
|
День+100 после трансплантации
|
|
Повышение уровня бутирата/ацетата/пропионата в фекалиях
Временное ограничение: День+7 после трансплантации
|
Увеличение уровней бутирата/ацетата/пропионата в фекалиях по сравнению с исходным уровнем на +7 день у пациентов, включенных в фазу II исследования.
|
День+7 после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 февраля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 февраля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- 2020-0008
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования 2'-фукозиллактоза
-
University College, LondonMoorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust; Targeted Genetics CorporationЗавершенныйДегенерация сетчаткиСоединенное Королевство
-
University of PennsylvaniaNational Cancer Institute (NCI); PfizerЗавершенный
-
Metabolic Technologies Inc.National Institute on Aging (NIA); Vanderbilt UniversityЗавершенный
-
University of Sao Paulo General HospitalЗавершенныйСиндром гиперактивного мочевого пузыряБразилия
-
Hanmi Pharmaceutical Company LimitedЗавершенныйГипертонияКорея, Республика
-
Metabolic Technologies Inc.National Institute on Aging (NIA); Vanderbilt UniversityЗавершенный
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyImmune DesignПрекращеноГенитальный герпесСоединенные Штаты
-
Vanderbilt University Medical CenterAmerican Heart AssociationАктивный, не рекрутирующийМерцательная аритмияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNationwide Children's Hospital; University of Cincinnati; Connecticut Children's Medical... и другие соавторыРекрутингВоспалительные заболевания кишечника | Болезнь Крона | Язвенный колитСоединенные Штаты
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)РекрутингСемейная гиперхолестеринемияСоединенные Штаты