同种异体骨髓移植受者口服补充 2'-岩藻糖基乳糖
2023年11月10日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
在同种异体骨髓移植受者中口服补充 2'-岩藻糖基乳糖以维持肠道稳态
在接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的患者中用作准备方案的高剂量化疗和放疗通过破坏肠上皮细胞和改变肠道微生物组来破坏肠道稳态。
研究人员假设，补充 2'-岩藻糖基乳糖 (2FL) 是安全且可耐受的，并且会导致肠道双歧杆菌的相对丰度增加。
研究人员还假设补充 2FL 会导致厚壁菌门和/或变形菌门减少，并在第 30 天改善肠道稳态，这通过降低促炎细胞因子、降低 T 细胞活化水平、降低肠道损伤标志物（粪便人类 DNA 和血浆 reg-3-alpha），增加粪便丁酸盐水平，最终降低急性 GVHD 和 BSI 在第+100 天的发生率。
研究概览
详细说明
这项 I/IIa 期研究是在辛辛那提儿童医院医疗中心 (CCHMC) 进行的单中心前瞻性研究。
本研究将评估各种剂量 2FL 的安全性和耐受性。 符合条件的患者将根据入组时的年龄分配到以下组：
第 1 组：0-5 岁；第 2 组：5.1-10 岁；第 3 组：>10 岁
研究者将首先招募 5 名年龄≥10 岁的接受同种异体 HSCT 的患者。 HSCT 后第 7 天至第+30 天将以≥10 岁年龄组的起始剂量向这些患者施用 2'-FL。 一旦确定了安全性，研究人员将招募另外 5 名 5-10 岁的患者和 5 名 0-5 岁的患者，并根据他们的年龄组从第 7 天到第 + 天对儿童进行起始剂量的 2'FL HSCT 后 30 岁。 2 个定义的年龄组（5-10 岁和 0-5 岁）的注册将彼此独立/平行进行以建立安全性。 一旦在这些患者中确定了安全性，研究人员将继续进行我们研究的 3x3 研究设计剂量发现部分
三名患者将以起始剂量水平入组每组。 研究人员将根据剂量限制性毒性的发生率进行剂量递增或递减。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Celeste Dourson
- 电话号码：(513) 636-7679
- 邮箱：Celeste.Dourson@cchmc.org
学习地点
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital
-
接触：
- Celeste Dourson
- 邮箱：Celeste.Dourson@cchmc.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 被安排进行同种异体干细胞移植
- 所有年龄和基础诊断、准备方案、干细胞来源和急性 GVHD 预防
排除标准：
- 无法口服或肠内服用任何东西（即 肠道衰竭）
- 主动母乳喂养婴儿
- 最近（入组前一周内）胃肠道感染
- 接受抗腹泻药物如洛哌丁胺的患者
- 上个月接受过益生菌或益生元的患者
- 在过去 3 个月内有过任何类型的肠道损伤的患者，例如先前的肠穿孔、先前的 4 级中性粒细胞减少性结肠炎或盲肠炎发作
- 患有炎症性肠病、短肠综合征和有肠切除病史的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：2'-岩藻糖基乳糖适合 0-5 岁儿童
0-5岁剂量：2.5克/天；
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2FL 粉末将提供给随机接受 2FL 包装的参与者。
他们将被指示每天通过将所需量添加到食物或饮料中来饮用。
它也可以混合在标准饲料中或与水混合，并在适用时通过肠管给药。
其他名称：
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实验性的：2'-岩藻糖基乳糖，适合 5.1-10 岁儿童
5.1-10岁剂量：5克/天；
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2FL 粉末将提供给随机接受 2FL 包装的参与者。
他们将被指示每天通过将所需量添加到食物或饮料中来饮用。
它也可以混合在标准饲料中或与水混合，并在适用时通过肠管给药。
其他名称：
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实验性的：2'-岩藻糖基乳糖适合年龄 >10 岁
年龄>10岁的剂量：10克/天；
|
2FL 粉末将提供给随机接受 2FL 包装的参与者。
他们将被指示每天通过将所需量添加到食物或饮料中来饮用。
它也可以混合在标准饲料中或与水混合，并在适用时通过肠管给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血流感染数
大体时间：移植后天数+100
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2FL 患者的血流感染数量
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移植后天数+100
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能够服用 2FL 的患者人数
大体时间：化疗开始前 1 周至移植后第 30 天
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接受 2FL 的 10 名患者中有 6 名能够服用其计划剂量的 80%
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化疗开始前 1 周至移植后第 30 天
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实验室确诊的粘膜屏障损伤血流感染（MBI-LCBI）的发生率
大体时间：移植后第+100天
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参加该研究的 II 期患者中 MBI-LCBI 的发生率
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移植后第+100天
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移植物抗宿主病（GVHD）的发生率
大体时间：移植后第+100天
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参加该研究的 II 期患者的 GVHD 发生率
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移植后第+100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与基线相比，+30 天时粪便双歧杆菌的相对丰度 >/=10%
大体时间：移植后天+30
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与基线相比，+30 天时粪便双歧杆菌的相对丰度变化 >/=10%
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移植后天+30
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与 2FL 患者的基线相比，第 30 天粪便厚壁菌门和变形菌门的相对丰度
大体时间：移植后天+30
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与 2FL 患者的基线相比，第 30 天粪便厚壁菌门和变形菌门的相对丰度变化
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移植后天+30
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急性 GVHD 的发生率
大体时间：移植后天数+100
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2FL 患者急性 GVHD 的发生率
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移植后天数+100
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血流感染的发生率
大体时间：移植后天数+100
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2FL 患者的血流感染发生率
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移植后天数+100
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粪便丁酸盐/乙酸盐/丙酸盐水平增加
大体时间：移植后第7天+
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参加第二阶段研究的患者在第 7 天后粪便丁酸盐/乙酸盐/丙酸盐水平较基线增加
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移植后第7天+
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Pooja Khandelwal, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月26日
初级完成 (估计的)
2025年9月30日
研究完成 (估计的)
2025年9月30日
研究注册日期
首次提交
2020年2月7日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月7日
首次发布 (实际的)
2020年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月10日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 2020-0008
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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2'-岩藻糖基乳糖的临床试验
-
University College, LondonMoorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust; Targeted Genetics Corporation完全的
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyImmune Design终止
-
Institute of Medical Biology, Chinese Academy of...Guangxi Center for Disease Control and Prevention完全的
-
Baiya Phytopharm Co., Ltd.National Vaccine Institute, Thailand主动，不招人