Suplementación oral de 2'-fucosilactosa en receptores de trasplante alogénico de médula ósea
11 de agosto de 2026 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Suplementación oral de 2'-fucosilactosa en receptores de trasplantes alogénicos de médula ósea para mantener la homeostasis intestinal
Las altas dosis de quimioterapia y radiación utilizadas como regímenes preparatorios en pacientes que se someten a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) interrumpen la homeostasis intestinal al dañar el epitelio intestinal y alterar el microbioma intestinal.
Los investigadores plantean la hipótesis de que la suplementación con 2'-fucosilactosa (2FL) será segura y tolerable y dará como resultado un aumento en la abundancia relativa de bifidobacterias intestinales.
Los investigadores también plantean la hipótesis de que la suplementación con 2FL conducirá a la reducción de Firmicutes y/o Proteobacteria, y mejorará la homeostasis intestinal en el día +30 según lo medido por citoquinas proinflamatorias más bajas, niveles reducidos de activación de células T, marcadores más bajos de daño intestinal (fecal ADN humano y plasma reg-3-alfa), aumento de los niveles de butirato fecal y, en última instancia, menor incidencia de EICH aguda y BSI en el día +100.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de fase I/IIa es un estudio prospectivo de centro único en el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati (CCHMC).
Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de varias dosis de 2FL. Los pacientes elegibles se asignarán a los siguientes brazos según lo determine la edad en el momento de la inscripción:
Brazo 1: 0-5 años; Brazo 2: 5,1-10 años; Brazo 3: >10 años
Los investigadores primero inscribirán a 5 pacientes de ≥10 años de edad que se sometan a HSCT alogénico. A estos pacientes se les administrará 2'-FL desde el día 7 hasta el día +30 después del TCMH a la dosis inicial para el grupo de edad ≥10 años. Una vez que se determine la seguridad, los investigadores inscribirán a 5 pacientes adicionales de 5 a 10 años de edad y a 5 pacientes de 0 a 5 años de edad y administrarán 2'FL en dosis iniciales según su grupo de edad a niños desde el día 7 hasta el día +. 30 después del TPH. La inscripción en los 2 grupos de edad definidos (5-10 años y 0-5 años) se realizará de forma independiente/en paralelo para establecer la seguridad. Una vez que se establezca la seguridad en estos pacientes, los investigadores procederán con la parte de búsqueda de dosis del diseño del estudio 3x3 de nuestro estudio.
Se inscribirán tres pacientes en cada brazo en el nivel de dosis inicial. Los investigadores realizarán un aumento o disminución de la dosis en función de las tasas de toxicidad limitante de la dosis.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Estar programado para un alotrasplante de células madre
- Todas las edades y diagnósticos subyacentes, regímenes preparatorios, fuentes de células madre y profilaxis aguda de GVHD
Criterio de exclusión:
- Incapaz de tomar nada por vía oral o enteral (es decir, insuficiencia intestinal)
- Bebés que amamantan activamente
- Infección GI reciente (dentro de la semana anterior a la inscripción)
- Pacientes que reciben medicamentos antidiarreicos como loperamida
- Pacientes que hayan recibido probióticos o prebióticos durante el mes anterior
- Pacientes que hayan tenido algún tipo de daño intestinal en los últimos 3 meses, como perforaciones intestinales previas, episodio previo de colitis neutropénica de grado 4 o tiflitis.
- Pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal, síndrome de intestino corto y pacientes con antecedentes de resecciones intestinales
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 2'-fucosilactosa para edades de 0 a 5 años
Dosis para edades de 0 a 5 años: 2,5 g/día;
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Se proporcionará 2FL en polvo a los participantes asignados al azar para recibir 2FL en paquetes.
Se les indicará que beban esto diariamente agregando la cantidad requerida a la comida o bebida.
También puede mezclarse en alimentos estándar o mezclarse con agua y administrarse por sonda enteral, cuando corresponda.
Otros nombres:
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Experimental: 2'-fucosilactosa para edades de 5,1 a 10 años
Dosis para edades de 5,1 a 10 años: 5 g/día;
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Se proporcionará 2FL en polvo a los participantes asignados al azar para recibir 2FL en paquetes.
Se les indicará que beban esto diariamente agregando la cantidad requerida a la comida o bebida.
También puede mezclarse en alimentos estándar o mezclarse con agua y administrarse por sonda enteral, cuando corresponda.
Otros nombres:
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Experimental: 2'-fucosilactosa para edades >10 años
Dosis para edades >10 años: 10 g/día;
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Se proporcionará 2FL en polvo a los participantes asignados al azar para recibir 2FL en paquetes.
Se les indicará que beban esto diariamente agregando la cantidad requerida a la comida o bebida.
También puede mezclarse en alimentos estándar o mezclarse con agua y administrarse por sonda enteral, cuando corresponda.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Number of Bloodstream Infections
Periodo de tiempo: Day+100 after transplant
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Patients with a bloodstream infection occurring anytime between first day of 2-FL dosing until day+100 after transplant were collected.
Typically 2FL was started with start of chemotherapy which was usually up to 22 days before transplant
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Day+100 after transplant
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Number of Patients Able to Take 2FL
Periodo de tiempo: 1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
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Daily drug doses were documented by patients or nursing staff as applicable.
Patients who took at least 60% of their total planned doses were deemed to meet protocol defined adherence to 2-FL
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1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
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Change in Fecal Acetate Levels
Periodo de tiempo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal acetate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Change in Fecal Propionate Levels
Periodo de tiempo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal propionate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Change in Fecal Butyrate Levels
Periodo de tiempo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal butyrate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Relative Abundance of Fecal Bifidobacteria at Day+30 Compared to Baseline
Periodo de tiempo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the genus Bifidobacterium was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Relative Abundance of Fecal Firmicutes at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Periodo de tiempo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Firmicutes was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Incidence of Acute GVHD
Periodo de tiempo: Day+100 after transplant
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Incidence of acute GVHD in patients on 2FL
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Day+100 after transplant
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Incidence of Mucosal Barrier Injury Laboratory-confirmed Bloodstream Infection (MBI-LCBI)
Periodo de tiempo: Day+ 100 after transplant
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Incidence of mucosal barrier injury laboratory confirmed bloodstream infections were collected from first dose of 2-FL until day+100 after transplant in evaluable patients
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Day+ 100 after transplant
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Periodo de tiempo: Baseline
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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Baseline
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Periodo de tiempo: day+7
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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day+7
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Periodo de tiempo: day+14
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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day+14
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Periodo de tiempo: Day+30
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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Day+30
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Relative Abundance of Fecal Proteobacteria at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Periodo de tiempo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Proteobacteria was calculated at baseline and at Day +30); phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de agosto de 2020
Finalización primaria (Actual)
23 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
23 de mayo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
11 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2020-0008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .