Doustna suplementacja 2'-fukozylolaktozy u biorców allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego
11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Doustna suplementacja 2'-fukozylolaktozy u biorców allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego w celu utrzymania homeostazy jelitowej
Wysokodawkowa chemioterapia i radioterapia stosowane jako schematy preparatywne u pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) zakłócają homeostazę jelit poprzez uszkodzenie nabłonka jelitowego i zmianę mikrobiomu jelitowego.
Badacze postawili hipotezę, że suplementacja 2'-fukozylolaktozą (2FL) będzie bezpieczna i tolerowana oraz spowoduje wzrost względnej liczebności bifidobakterii jelitowych.
Badacze wysuwają również hipotezę, że suplementacja 2FL doprowadzi do redukcji Firmicutes i/lub Proteobacteria oraz poprawy homeostazy jelitowej w dniu +30, mierzonej niższymi cytokinami prozapalnymi, obniżonym poziomem aktywacji limfocytów T, niższymi markerami uszkodzenia jelit (kał ludzkie DNA i reg-3-alfa w osoczu), zwiększone poziomy maślanu w kale i ostatecznie mniejsza częstość występowania ostrej GVHD i BSI w dniu +100.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy I/IIa jest prospektywnym badaniem jednego ośrodka w Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC).
To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję różnych dawek 2FL. Kwalifikujący się pacjenci zostaną przydzieleni do następujących grup na podstawie wieku w chwili rejestracji:
Ramię 1: 0-5 lat; Ramię 2: 5,1-10 lat; Ramię 3: >10 lat
Badacze najpierw włączą 5 pacjentów w wieku ≥10 lat poddawanych allogenicznemu HSCT. 2'-FL będzie podawany tym pacjentom od dnia 7 do dnia +30 po HSCT w dawce początkowej dla grupy wiekowej ≥10 lat. Po określeniu bezpieczeństwa badacze włączą następnie dodatkowych 5 pacjentów w wieku 5-10 lat i 5 pacjentów w wieku 0-5 lat i podają 2'FL w dawkach początkowych zgodnie z ich grupą wiekową dzieciom od dnia 7 do dnia + 30 po HSCT. Zapisy do 2 określonych grup wiekowych (5-10 lat i 0-5 lat) będą odbywać się niezależnie od siebie/równolegle w celu zapewnienia bezpieczeństwa. Po ustaleniu bezpieczeństwa u tych pacjentów, badacze przejdą do części naszego badania, która ma na celu ustalenie dawki w projekcie badania 3x3
Trzech pacjentów zostanie włączonych do każdego ramienia na poziomie dawki początkowej. Badacze przeprowadzą eskalację lub deeskalację dawki w oparciu o wskaźniki toksyczności ograniczającej dawkę.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
70
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Umów się na allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
- Wszystkie grupy wiekowe i podstawowe rozpoznania, schematy preparatywne, źródła komórek macierzystych i profilaktyki ostrej GVHD
Kryteria wyłączenia:
- Niemożność przyjmowania czegokolwiek doustnie lub dojelitowo (tj. niewydolność jelit)
- Aktywnie karmiące piersią niemowlęta
- Niedawna (w ciągu tygodnia przed włączeniem) infekcja przewodu pokarmowego
- Pacjenci otrzymujący leki przeciwbiegunkowe, takie jak loperamid
- Pacjenci, którzy otrzymywali probiotyki lub prebiotyki w ciągu poprzedniego miesiąca
- Pacjenci, u których w ciągu ostatnich 3 miesięcy wystąpił jakikolwiek rodzaj uszkodzenia jelit, taki jak przebyta perforacja jelita, przebyty epizod neutropenicznego zapalenia okrężnicy stopnia 4. lub duru brzusznego
- Pacjenci z chorobą zapalną jelit, zespołem krótkiego jelita oraz pacjenci po resekcji jelita w wywiadzie
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 2'-fukozylolaktoza dla dzieci w wieku 0-5 lat
Dawka dla dzieci w wieku 0-5 lat: 2,5 g/dzień;
|
Proszek 2FL zostanie dostarczony uczestnikom wylosowanym do otrzymania 2FL w paczkach.
Zostaną poinstruowani, aby pić to codziennie, dodając wymaganą ilość do jedzenia lub picia.
W stosownych przypadkach można go również mieszać ze standardową paszą lub mieszać z wodą i podawać przez sondę dojelitową.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 2'-fukozylolaktoza dla dzieci w wieku 5,1-10 lat
Dawka dla dzieci w wieku 5,1-10 lat: 5 g/dzień;
|
Proszek 2FL zostanie dostarczony uczestnikom wylosowanym do otrzymania 2FL w paczkach.
Zostaną poinstruowani, aby pić to codziennie, dodając wymaganą ilość do jedzenia lub picia.
W stosownych przypadkach można go również mieszać ze standardową paszą lub mieszać z wodą i podawać przez sondę dojelitową.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 2'-fukozylolaktoza dla osób w wieku > 10 lat
Dawka dla osób w wieku >10 lat: 10 g/dzień;
|
Proszek 2FL zostanie dostarczony uczestnikom wylosowanym do otrzymania 2FL w paczkach.
Zostaną poinstruowani, aby pić to codziennie, dodając wymaganą ilość do jedzenia lub picia.
W stosownych przypadkach można go również mieszać ze standardową paszą lub mieszać z wodą i podawać przez sondę dojelitową.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Number of Bloodstream Infections
Ramy czasowe: Day+100 after transplant
|
Patients with a bloodstream infection occurring anytime between first day of 2-FL dosing until day+100 after transplant were collected.
Typically 2FL was started with start of chemotherapy which was usually up to 22 days before transplant
|
Day+100 after transplant
|
|
Number of Patients Able to Take 2FL
Ramy czasowe: 1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
|
Daily drug doses were documented by patients or nursing staff as applicable.
Patients who took at least 60% of their total planned doses were deemed to meet protocol defined adherence to 2-FL
|
1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
|
|
Change in Fecal Acetate Levels
Ramy czasowe: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal acetate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
|
Change in Fecal Propionate Levels
Ramy czasowe: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal propionate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
|
Change in Fecal Butyrate Levels
Ramy czasowe: Day+ 7 after transplant
|
Change in fecal butyrate levels from baseline at day+ 7
|
Day+ 7 after transplant
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Relative Abundance of Fecal Bifidobacteria at Day+30 Compared to Baseline
Ramy czasowe: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the genus Bifidobacterium was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
|
Relative Abundance of Fecal Firmicutes at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Ramy czasowe: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Firmicutes was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
|
Incidence of Acute GVHD
Ramy czasowe: Day+100 after transplant
|
Incidence of acute GVHD in patients on 2FL
|
Day+100 after transplant
|
|
Incidence of Mucosal Barrier Injury Laboratory-confirmed Bloodstream Infection (MBI-LCBI)
Ramy czasowe: Day+ 100 after transplant
|
Incidence of mucosal barrier injury laboratory confirmed bloodstream infections were collected from first dose of 2-FL until day+100 after transplant in evaluable patients
|
Day+ 100 after transplant
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Ramy czasowe: Baseline
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
Baseline
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Ramy czasowe: day+7
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
day+7
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Ramy czasowe: day+14
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
day+14
|
|
Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Ramy czasowe: Day+30
|
Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
Day+30
|
|
Relative Abundance of Fecal Proteobacteria at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Ramy czasowe: Day+30 after transplant
|
Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Proteobacteria was calculated at baseline and at Day +30); phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
|
Day+30 after transplant
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 maja 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 maja 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2020-0008
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .