Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oralt tilskud af 2'-Fucosyllactose hos allogene knoglemarvstransplantationsmodtagere

5. november 2025 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Oral tilskud af 2'-Fucosyllactose hos allogene knoglemarvstransplantationsmodtagere for at opretholde tarmhomeostase

Højdosis kemoterapi og stråling, der anvendes som forberedende regimer hos patienter, der gennemgår en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), forstyrrer intestinal homeostase ved at beskadige tarmepitelet og ændre tarmens mikrobiom. Forskerne antager, at 2'-fucosyllactose (2FL) tilskud vil være sikkert og tolerabelt og resultere i en stigning i den relative mængde af intestinale bifidobakterier. Forskerne antager også, at 2FL-tilskud vil føre til reduktion af Firmicutes og/eller Proteobacteria og forbedret intestinal homeostase på dag+30 målt ved lavere pro-inflammatoriske cytokiner, reducerede niveauer af T-celleaktivering, lavere markører for tarmskade (fækal humant DNA og plasma reg-3-alpha), øgede fækale butyratniveauer og i sidste ende lavere forekomst af akut GVHD og BSI på dag+100.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase I/IIa-undersøgelse er et enkelt center prospektivt studie ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC).

Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forskellige doser af 2FL. Kvalificerede patienter vil blive allokeret til følgende arme som bestemt af alder ved indskrivning:

Arm 1: 0-5 år; Arm 2: 5,1-10 år; Arm 3: >10 år

Efterforskerne vil først indskrive 5 patienter i alderen ≥10 år, der gennemgår allogen HSCT. 2'-FL vil blive administreret til disse patienter fra dag-7 til dag+30 efter HSCT ved startdosis for aldersgruppen ≥10 år. Når sikkerheden er fastlagt, vil efterforskerne derefter indskrive yderligere 5 patienter i alderen 5-10 år og 5 patienter i alderen 0-5 år og administrere 2'FL i startdoser i henhold til deres aldersgruppe til børn fra dag-7 til dag+ 30 efter HSCT. Indskrivning i de 2 definerede aldersgrupper (5-10 år og 0-5 år) vil ske uafhængigt af hinanden/parallelt for at etablere sikkerhed. Når sikkerheden er etableret hos disse patienter, vil efterforskerne fortsætte med 3x3 studiedesign dosisfindingsdelen af ​​vores undersøgelse

Tre patienter vil blive inkluderet i hver arm ved startdosisniveauet. Efterforskere vil udføre en dosiseskalering eller -deeskalering baseret på hastigheder af dosisbegrænsende toksiciteter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bliv planlagt til allogen stamcelletransplantation
  • Alle aldre og underliggende diagnoser, forberedende regimer, stamcellekilder og akut GVHD-profylakser

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand til at tage noget oralt eller enteralt (dvs. tarmsvigt)
  • Aktivt ammende spædbørn
  • Nylig (inden for ugen før tilmelding) GI-infektion
  • Patienter, der får medicin mod diarré såsom loperamid
  • Patienter, der har modtaget probiotika eller præbiotika i løbet af den foregående måned
  • Patienter, der har haft nogen form for tarmskade inden for de seneste 3 måneder, såsom tidligere tarmperforationer, tidligere episoder med grad 4 neutropenisk colitis eller tyflitis
  • Patienter med inflammatorisk tarmsygdom, kort tarmsyndrom og patienter med en historie med tarmresektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 2'-fucosyllactose i alderen 0-5 år
Dosis for alderen 0-5 år: 2,5 g/dag;
Medicin: 2'-fucosyllactose
2FL-pulver vil blive leveret til deltagere, der er randomiseret til at modtage 2FL i pakker. De vil blive instrueret i at drikke dette dagligt ved at tilføje den nødvendige mængde til mad eller drikke. Det kan også blandes i standardfoder eller blandes med vand og indgives via en enteral sonde, når det er relevant.
Andre navne:
  • 2FL tilskud
Eksperimentel: 2'-fucosyllactose til alderen 5,1-10 år
Dosis for alderen 5,1-10 år: 5 g/dag;
Medicin: 2'-fucosyllactose
2FL-pulver vil blive leveret til deltagere, der er randomiseret til at modtage 2FL i pakker. De vil blive instrueret i at drikke dette dagligt ved at tilføje den nødvendige mængde til mad eller drikke. Det kan også blandes i standardfoder eller blandes med vand og indgives via en enteral sonde, når det er relevant.
Andre navne:
  • 2FL tilskud
Eksperimentel: 2'-fucosyllactose i alderen >10 år
Dosis for alderen >10 år: 10 g/dag;
Medicin: 2'-fucosyllactose
2FL-pulver vil blive leveret til deltagere, der er randomiseret til at modtage 2FL i pakker. De vil blive instrueret i at drikke dette dagligt ved at tilføje den nødvendige mængde til mad eller drikke. Det kan også blandes i standardfoder eller blandes med vand og indgives via en enteral sonde, når det er relevant.
Andre navne:
  • 2FL tilskud

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blodbaneinfektioner
Tidsramme: Dag+100 efter transplantation
Antal blodbaneinfektioner hos patienter på 2FL
Dag+100 efter transplantation
Antal patienter i stand til at tage 2FL
Tidsramme: 1 uge før start af kemoterapi indtil dag+30 efter transplantation
6 ud af 10 patienter, der fik 2FL, kunne tage 80 % af deres planlagte doser
1 uge før start af kemoterapi indtil dag+30 efter transplantation
Ændring i fækalt butyrat/acetat/propionat niveauer
Tidsramme: Dag+ 7 efter transplantation
Ændring i fækalt butyrat/acetat/propionat-niveauer fra baseline på dag + 7 hos patienter inkluderet i fase II af undersøgelsen
Dag+ 7 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ forekomst af fækale bifidobakterier på dag+30 sammenlignet med baseline med >/=10 %
Tidsramme: Dag+30 efter transplantation
Ændring i relativ forekomst af fækale bifidobakterier på dag+30 sammenlignet med baseline med >/=10 %
Dag+30 efter transplantation
Relativ overflod af fækale Firmicutes og Proteobacteria på dag+30 sammenlignet med baseline for patienter på 2FL
Tidsramme: Dag+30 efter transplantation
Ændring i relativ forekomst af fækale Firmicutes og Proteobacteria på dag+30 sammenlignet med baseline for patienter på 2FL
Dag+30 efter transplantation
Forekomst af akut GVHD
Tidsramme: Dag+100 efter transplantation
Forekomst af akut GVHD hos patienter på 2FL
Dag+100 efter transplantation
Forekomst af blodbaneinfektioner
Tidsramme: Dag+100 efter transplantation
Forekomst af blodbaneinfektioner hos patienter på 2FL
Dag+100 efter transplantation
Forekomst af slimhindebarriereskade laboratoriebekræftet blodbaneinfektion (MBI-LCBI)
Tidsramme: Dag+ 100 efter transplantation
Forekomst af MBI-LCBI hos patienter inkluderet i fase II af studiet
Dag+ 100 efter transplantation
Forekomst af graft versus host sygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag+ 100 efter transplantation
Forekomst af GVHD hos patienter inkluderet i fase II af undersøgelsen
Dag+ 100 efter transplantation
Urin 3-indoxylsulfat (3-IS) niveauer
Tidsramme: Baseline, dag+7, dag+14, dag+30 efter transplantation
Urin 3-IS niveauer på dag+7/dag+14/dag+30 sammenlignet med baseline hos patienter inkluderet i fase II af undersøgelsen.
Baseline, dag+7, dag+14, dag+30 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-0008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 2'-fucosyllactose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner